2024年4月24日，成都賾靈生物收到《四川大學(xué)華西醫(yī)院臨床試驗(yàn)倫理審查委員會批件》，同意我司開展“馬來酸氟諾替尼片治療中高危骨髓纖維化患者的有效性、安全性以及藥代動力學(xué)的開放、陽性藥對照、平行分組、多中心的II期臨床試驗(yàn)”。
此次臨床研究的主要研究者是由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院的肖志堅教授和四川大學(xué)華西醫(yī)院血液內(nèi)科主任牛挺教授共同擔(dān)任，牽頭開展多中心II期臨床研究。
馬來酸氟諾替尼片已經(jīng)在I/IIa期骨髓增殖性腫瘤患者中開展了多個劑量組的安全性、耐受性和初步有效性研究，試驗(yàn)結(jié)果顯示了優(yōu)異的療效及良好的安全性，具有真正的Best in class潛力。原發(fā)性血小板增多癥（ET）和真性紅細(xì)胞增多癥（PV）IIa期也正同步開展中，該藥未來可期。期待在兩家組長單位的帶領(lǐng)下盡快完成II期臨床試驗(yàn)，惠及更多目前臨床上未被滿足的需求。
骨髓纖維化疾病介紹及研發(fā)背景
骨髓纖維化是一種由于骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴(yán)重地影響造血功能所引起的一種骨髓增殖性腫瘤，原發(fā)性骨髓纖維化又稱“骨髓硬化癥”、“原因不明的髓樣化生”。 該病多數(shù)進(jìn)展緩慢，病程1～30年，部分可轉(zhuǎn)變?yōu)榧毙园籽?。少?shù)表現(xiàn)急性骨髓纖維化，其病程短且兇險，多于1年內(nèi)死亡。
歐美國家骨髓纖維化發(fā)病率約為0.4~0.6/10萬人，多發(fā)于40歲以上群體，男性發(fā)病率略高于女性，近年來骨髓纖維化發(fā)病傾向年輕化，且疾病帶來的血栓、出血風(fēng)險及身體不適癥狀仍給患者造成極大困擾，使患者生活質(zhì)量降低，除造血干細(xì)胞移植外，尚無完全治愈的方法，但造血干細(xì)胞移植后骨髓抑制所帶來的感染、出血等并發(fā)癥以及移植物抗宿主病等也給患者帶來極大的痛苦，生活質(zhì)量下降。目前對于骨纖患者來說，治療主要集中于對貧血、出血等并發(fā)癥的對癥處理，迄今為止，已經(jīng)有4種JAK2抑制劑批準(zhǔn)用于臨床。僅蘆可替尼在中國上市，因此，針對中國的骨髓纖維化患者，也急需具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新藥上市，滿足臨床患者需求。
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