紐歐申醫(yī)藥-麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院ALS基因治療合作項(xiàng)目將在2023年歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ESGCT)年會(huì)上公布臨床前數(shù)據(jù)

中國(guó)上海和美國(guó)馬薩諸塞州列克星敦 - 2023年10月24日 - 紐歐申醫(yī)藥(“公司”)是一家國(guó)際化的生物技術(shù)公司,采用小分子發(fā)現(xiàn)和AAV 基因治療雙平臺(tái)開(kāi)發(fā)針對(duì)神經(jīng)和精神疾病的創(chuàng)新藥物和療法。公司今天宣布,其與麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合開(kāi)發(fā)的首個(gè)肌萎縮側(cè)索硬化癥(“ALS”)項(xiàng)目將于10月24日至27日在比利時(shí)布魯塞爾舉辦的2023年歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)(ESGCT)年會(huì)上以海報(bào)形式公布臨床前數(shù)據(jù)。本項(xiàng)目首席研究員、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院微生物學(xué)與生理系統(tǒng)副教授謝軍博士將在大會(huì)上作進(jìn)一步的數(shù)據(jù)說(shuō)明。

此項(xiàng)目的研發(fā)團(tuán)隊(duì)使用攜帶人工微RNA(miRNA)的重組腺相關(guān)病毒血清型9(rAAV9)載體,單次靜脈注射作用于人體SOD1基因來(lái)治療這種特定的家族性ALS亞型。試驗(yàn)結(jié)果顯示該新型基因治療載體在SOD1-G93A ALS小鼠模型中極大延緩了疾病進(jìn)程和四肢肌肉萎縮,改善了運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元與呼吸功能,并且延長(zhǎng)中位生存期達(dá)98.5天,表現(xiàn)出巨大的臨床潛力。

紐歐申醫(yī)藥與麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合開(kāi)發(fā)的ALS項(xiàng)目于2023年1月啟動(dòng),是一項(xiàng)為期三年的贊助研究計(jì)劃,致力于運(yùn)用AAV基因治療攻克ALS。共同領(lǐng)導(dǎo)該項(xiàng)目的是世界知名的基因治療專(zhuān)家、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院Penelope Booth Rockwell生物醫(yī)學(xué)研究主任、微生物與生理系統(tǒng)教授、紅瑞(Horae) 基因治療中心與病毒載體中心主任和李偉波罕見(jiàn)病研究所聯(lián)席所長(zhǎng)高光坪博士。此次良好的臨床前數(shù)據(jù)是雙方協(xié)同努力的結(jié)果,展示了團(tuán)隊(duì)合作賦予研究的巨大增效力量。本項(xiàng)目的聯(lián)合研發(fā)團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)聚焦ALS疾病的基因療法,并探索基因療法在治療各類(lèi)其他神經(jīng)和精神疾病方面的更廣泛潛力。

“我們對(duì)這一重大進(jìn)展感到非常自豪,這是我們與麻省大學(xué)密切且富有成效的合作關(guān)系的直接結(jié)果,”紐歐申醫(yī)藥創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官申華瓊博士說(shuō)道?!拔覍?duì)這個(gè)項(xiàng)目的持續(xù)進(jìn)展感到非常樂(lè)觀(guān),它使我們離能為 ALS 患者提供治療的那一天越來(lái)越近。”

“盡管是開(kāi)發(fā)初期,但我們目前獲得的動(dòng)物數(shù)據(jù)是前所未有的。這可以給 ALS 患者帶來(lái)新的希望,”謝軍博士說(shuō)道?!拔覀?cè)诩易逍?SOD1 小鼠模型上用優(yōu)化的治療策略所取得的成功極大鼓勵(lì)了我們探索這種方法在散發(fā)性 ALS上的潛力?!?/span>

肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)是一種迅速發(fā)展和致命的神經(jīng)退行性疾病,其特點(diǎn)是運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的喪失帶來(lái)的肌肉無(wú)力和癱瘓,最終在發(fā)病癥狀出現(xiàn)后2-5年內(nèi)導(dǎo)致早期死亡。截至目前,ALS既無(wú)治愈也無(wú)逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程的有效方法。盡管如此,許多將ALS相關(guān)的基因突變作為重要切入點(diǎn)的試驗(yàn)治療方法已相繼出現(xiàn),例如超氧化物歧化酶1(SOD1)基因。在本項(xiàng)目中,研發(fā)團(tuán)隊(duì)力圖使用優(yōu)化的人工微RNA(amiRs)通過(guò)單次給藥的方式來(lái)降低突變SOD1蛋白的水平,顯著區(qū)別于重復(fù)給藥的傳統(tǒng)方法,比如反義寡核苷酸(ASO)和siRNA。

海報(bào)展示詳情:

海報(bào)標(biāo)題:AAV9攜帶優(yōu)化的人工微RNA載體顯著地提升SOD1-G93A ALS小鼠的生存期,呼吸以及運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元功能

報(bào)告作者:謝軍博士,麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院微生物學(xué)與生理系統(tǒng)副教授

海報(bào)編號(hào):P398

會(huì)議地點(diǎn):比利時(shí)布魯塞爾Gare Maritime海報(bào)廳

日期和時(shí)間:10月25日18:15-19:30 和10月26日19:30-20:30

關(guān)于紐歐申醫(yī)藥

紐歐申醫(yī)藥是一家國(guó)際化的生物技術(shù)公司,采用小分子發(fā)現(xiàn)和基于 AAV 的基因治療的雙平臺(tái)策略,專(zhuān)注于神經(jīng)和精神疾病的創(chuàng)新藥物和療法研發(fā)。紐歐申醫(yī)藥在中國(guó)上海和美國(guó)波士頓均設(shè)有辦公室,擁有一支在神經(jīng)和精神疾病領(lǐng)域世界一流的新藥研發(fā)團(tuán)隊(duì),且有學(xué)術(shù)界和工業(yè)界資深領(lǐng)袖擔(dān)任董事會(huì)成員和科學(xué)顧問(wèn)委員。

關(guān)于麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院

作為麻省大學(xué)系統(tǒng)下的五個(gè)校區(qū)之一,麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院由陳曾熙醫(yī)學(xué)院(T.H. Chan Medical School)、晨興生物醫(yī)學(xué)科學(xué)研究生院(Morningside Graduate School of Biomedical Sciences)、潭慶芬護(hù)理學(xué)研究生院 (Tan Chingfen Graduate School of Nursing)、公共服務(wù)咨詢(xún)部門(mén)Commonwealth Consulting和MassBiologics(美國(guó)唯一一家非營(yíng)利性、FDA許可的疫苗、生物制品和病毒載體基因治療制造商)組成。麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院的使命是通過(guò)在教育、研究、醫(yī)療保健的交付和公共服務(wù)方面的領(lǐng)導(dǎo)與創(chuàng)新推進(jìn)麻省和世界各地不同區(qū)域的健康事業(yè)。在這一過(guò)程中,麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院已成為世界一流研究機(jī)構(gòu)和初級(jí)醫(yī)療教育的領(lǐng)導(dǎo)者,并連續(xù)多年被美國(guó)新聞與世界報(bào)道雜志評(píng)為初級(jí)醫(yī)療前10%的醫(yī)學(xué)院。麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院每年吸引超過(guò)3億美元的研究資金,在全美醫(yī)學(xué)院中排名前50。2021年,醫(yī)學(xué)院獲得了晨興基金會(huì)(The Morningside Foundation)1.75億美元的捐贈(zèng),并更名為麻省大學(xué)陳醫(yī)學(xué)院。

來(lái)源:紐歐申醫(yī)藥 
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