人工智能（AI）似乎一直在挑戰(zhàn)人類。以圍棋這項“天才的游戲”為例，2016年，AlphaGo擊敗世界圍棋冠軍，一戰(zhàn)成名；此后AI棋手們在多場比賽里“殺遍”人類高手。如今，AI浪潮席卷全球，滲入軟件、游戲、廣告、教育、藝術(shù)等各類領(lǐng)域。然而在制藥領(lǐng)域，或者說傳統(tǒng)制藥過程中，AI卻一度被認(rèn)為是“無用的工具”。直至AlphaFold2被推出，這款A(yù)I程序在“蛋白質(zhì)折疊問題”上取得突破性成果，之后甚至預(yù)測出2億多個蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)，幾乎覆蓋整個“蛋白質(zhì)宇宙”……“AI制藥”重新得到審視。日前，英矽智能正式向港交所遞交IPO申請，將沖刺“亞太AI制藥第一股”；全球首款完全由AI設(shè)計和研制的藥物「INS018_055」開始首批人體試驗；AI制藥公司Recursion收獲英偉達5000萬美元投資……INS018_055誕生于英矽智能自主研發(fā)的生成式人工智能平臺Pharma.AI，這是一個具有發(fā)現(xiàn)新靶點、生成候選藥物，預(yù)測候選藥物臨床成功可能性等功能的平臺。英矽智能在其招股書里寫道，正常情況下一款藥物從項目啟動到籌備臨床需要4.5年的時間，而使用Pharma.AI研發(fā)平臺，一般只需要12個月。的確，AI技術(shù)對藥物研發(fā)最大的作用之一就是提高研發(fā)速度，主要體現(xiàn)在藥物篩選過程。相關(guān)統(tǒng)計顯示，將2018年～2022年2月分為四個時間段，利用AI技術(shù)研發(fā)藥物，研發(fā)速度由2018～2020年間的每月0.08個提高到了2021.9～2021.10月期間的每月2個，研發(fā)速度提高了25倍。然而，有人卻對此提出另一種看法：用AI篩選藥物是在“用復(fù)雜解決復(fù)雜”。AI需要收集大量高質(zhì)量數(shù)據(jù)，基于這些可靠數(shù)據(jù)才能進行藥物篩選，工作量大、成本也不低。這不免讓人發(fā)出疑問：用AI進行藥物篩選究竟是否值得？藥智數(shù)據(jù)采訪了蘇州大學(xué)蘇州醫(yī)學(xué)院生物統(tǒng)計系湯在祥教授,他表示：“AI基于高性能算法和算力，可以用于分析大規(guī)模數(shù)據(jù)，例如基因組，蛋白質(zhì)組或者代謝物數(shù)據(jù)，以確定潛在的有更高成功概率的藥物靶點，在化合物篩選和優(yōu)化，預(yù)測化學(xué)結(jié)構(gòu)變化如何影響化合物的功能等方面發(fā)揮重要作用。將AI應(yīng)用于藥物開發(fā)過程有助于降低開發(fā)成本、加速新藥研發(fā)、同時也有望提高成功率。但是，AI輔助藥物設(shè)計的基礎(chǔ)是高質(zhì)量的數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)自身的更新迭代，可靠的模型和算力，如果沒有可靠的數(shù)據(jù)和模型，AI輔助藥物研發(fā)將會受限?！?/span>實驗室到臨床的階段，被稱為藥物的“死亡之谷”。目前全球已有700多家AI制藥企業(yè)，然而成功進入臨床的在研管線僅不到百條。2022年，Exscientia公司停止開發(fā)全球首個AI設(shè)計進入臨床試驗的藥物后，Benevolent AI也宣布，其用于治療特應(yīng)性皮炎的候選藥物在二期臨床試驗中未能達到次要療效終點……不過，在制藥領(lǐng)域，失敗是常態(tài)，AI制藥自然不會幸免。與此同時，AI制藥的另一個問題也被凸顯：在藥物臨床階段，AI幾乎毫無用武之地。據(jù)禮來研究院的一篇論文統(tǒng)計顯示，一款新藥的研發(fā)成本需要8.7億美元，臨床前的研發(fā)成本占整體藥物研發(fā)成本的30%左右，而臨床試驗的成本更高、也更加燒錢。由此看來，AI并未真正解決藥物研發(fā)的痛點。但也有人期望，AI能夠在藥物臨床階段發(fā)揮作用。對此，湯教授認(rèn)為：“目前，在臨床階段，AI的參與主要在患者招募和數(shù)據(jù)分析方面。如果能夠預(yù)先獲得潛在受試者數(shù)據(jù)，通過AI的匹配，或許能夠發(fā)現(xiàn)哪些患者最可能從臨床研究中受益，從而更有效地開展臨床試驗，使得患者獲益，也加速患者入組效率，提高整個臨床研究的進程。在數(shù)據(jù)采集階段，AI能夠發(fā)揮高效性，迅速研判數(shù)據(jù)，協(xié)助甚至取代傳統(tǒng)的數(shù)據(jù)管理，產(chǎn)生高質(zhì)量的臨床數(shù)據(jù)。至于有業(yè)內(nèi)研發(fā)者提問:‘AI在臨床階段如何發(fā)揮更大的作用，甚至使得藥物開發(fā)過程基于模型和模擬，而跳過人體臨床研究的冗長流程’，這還需要不同領(lǐng)域?qū)＜?，包括監(jiān)管層面發(fā)揮想象力?！?/span>在制藥領(lǐng)域，AI是一項工具，如何將其作用最大化從而實現(xiàn)降本增效，是目前AI制藥可探尋的。同樣，不必對AI避之不及，畢竟無論AI制藥發(fā)展如何，對實驗室科學(xué)家的需求都不會消除。1.《AI制藥，9圖全解》，張自然博士，2023-06-072.《How to improve R&D productivity: the pharmaceutical industry's grand challenge》，https://www.nature.com/articles/nrd3078#ethics ，2010-02-19
來源：藥智數(shù)據(jù) ，作者姚姚樂
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