股價(jià)大漲72%!阿爾茨海默癥疫苗,下一個(gè)金礦?

近日,位于瑞士的創(chuàng)新型公司AC Immune發(fā)布公告稱,在研的治療阿爾茨海默病(AD)的Aβ疫苗ACI-24.060獲得美國(guó)FDA突破性療法資格認(rèn)定。


消息一出,公司股價(jià)當(dāng)日大漲71.72%。


阿爾茨海默癥疫苗,又再一次站在鎂光燈之下。


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圖1 AC Immune公司官宣
圖片來(lái)源:AC Immune公司官網(wǎng)

全球AD領(lǐng)域布局TOP10,
AC Immune在研管線解讀

AC Immune成立于2003年,是一家在納斯達(dá)克上市的瑞士臨床階段生物制藥公司,致力于研發(fā)治療AD等神經(jīng)退行性疾病的治療藥物和診斷試劑。

針對(duì)以阿爾茨海默癥為代表的多種神經(jīng)退行性疾病,AC Immune開(kāi)發(fā)了小分子藥物、單抗藥物、疫苗和τ蛋白PET示蹤劑和疫苗,目前在研管線18項(xiàng),已進(jìn)入臨床的有11項(xiàng)。

在研管線中,進(jìn)展最快的AD藥物是τ蛋白示蹤劑PI-2620,目前已進(jìn)入III期臨床研究階段。

AC Immune是全球在AD領(lǐng)域耕耘最多的top10公司之一,并于與羅氏、禮來(lái)、強(qiáng)生等制藥巨頭達(dá)成了合作關(guān)系。

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圖2 AC Immune公司已進(jìn)入臨床研究階段的管線圖
圖片來(lái)源:AC Immune公司官網(wǎng)

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圖3 AC Immune公司處于臨床前研究階段的管線圖
圖片來(lái)源:AC Immune公司官網(wǎng)

近日獲得FDA突破性療法認(rèn)定的Aβ疫苗ACI-24.060,是基于公司SupraAntigen平臺(tái)開(kāi)發(fā)的阿爾茨海默癥疫苗,它可以驅(qū)動(dòng)淀粉樣蛋白沉積和AD疾病進(jìn)展的Aβ產(chǎn)生抗體反應(yīng),具有抑制Aβ形成的潛力,以達(dá)到延緩或預(yù)防AD進(jìn)展的治療效果。

今年2月,AC Immune公司公布了ACI-24.060用于治療AD的Ib/II期ABATE研究的中期結(jié)果,顯示ACI-24.060在最初的低劑量隊(duì)列中表現(xiàn)出良好的耐受性,未發(fā)現(xiàn)安全問(wèn)題。同時(shí),低劑量ACI-24.060在接種后的第六周就顯示出了抗Aβ抗體反應(yīng)。

ABATE是一項(xiàng)雙盲、隨機(jī)和安慰劑對(duì)照研究,旨在評(píng)估ACI-24.060的安全性、耐受性、藥效學(xué)特征和免疫原性。

這項(xiàng)試驗(yàn)分為兩部分:第一部分包括早期AD惠者或因AD導(dǎo)致的輕度認(rèn)知障礙患者,第二部分將招募唐氏綜合征患者,他們患AD的風(fēng)險(xiǎn)較高。

基于上述積極結(jié)果,接種高劑量ACI-24.060的AD患者隊(duì)列已經(jīng)啟動(dòng)。

與此同時(shí),ABATE研究的DS隊(duì)列也已招募了患阿爾茨海默病風(fēng)險(xiǎn)較高的唐氏綜合征(DS)患者。

這也標(biāo)志著首次研究針對(duì)唐氏綜合癥患者的抗Aβ疫苗的出現(xiàn)。

在研管線20項(xiàng),
阿爾茨海默癥疫苗盤點(diǎn)

阿爾茨海默病素來(lái)有“研發(fā)黑洞”之說(shuō),一直是研發(fā)企業(yè)的“碎鈔機(jī)”,不少大廠都鎩羽而歸。

但是根據(jù)2022年世界阿爾茨海默病報(bào)告,目前全球有5500多萬(wàn)人被診斷患有AD,市場(chǎng)規(guī)模超過(guò)230億美元。預(yù)計(jì)到2050年,這一數(shù)字可能會(huì)超過(guò)1.3億。

該報(bào)告還強(qiáng)調(diào)了早期發(fā)現(xiàn)和診斷AD的重要性。據(jù)估計(jì),全球有多達(dá)75%的癡呆患者未被診斷,對(duì)應(yīng)著,疫苗的研發(fā)重要性就進(jìn)一步凸顯,這一塊潛力蛋糕測(cè)算至少近1000億美元。

據(jù)藥智數(shù)據(jù)顯示,目前全球范圍內(nèi)針對(duì)阿爾茨海默病的疫苗研發(fā)管線有20項(xiàng),目前僅有GemVax&Kael Co Ltd研發(fā)的特托莫肽(tertomotide)獲批上市。

此外,處于臨床研究III期的有1項(xiàng),是諾華制藥的CAD-106;處于臨床II期的有8項(xiàng),處于臨床I期的有6項(xiàng),暫時(shí)未有在國(guó)內(nèi)開(kāi)展臨床研究。

在疫苗領(lǐng)域,管線布局最多的公司是AC Immune公司,共有4項(xiàng),分別為與楊森制藥合作的ACI-35.030、JACI-35.054和ACI-35,以及前述獲得突破性療法認(rèn)定的ACI-24.060。

表1 全球阿爾茨海默病疫苗研發(fā)進(jìn)展
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數(shù)據(jù)來(lái)源:藥智數(shù)據(jù)

此外,在阿爾茨海默癥上折戟沉沙的案例數(shù)不勝數(shù),其能成功研發(fā)可謂“九死一生”。

因此,獲得特殊通道認(rèn)可,一定程度上是“希望的曙光”。

根據(jù)藥智數(shù)據(jù),目前在全球范圍內(nèi)針對(duì)阿爾茨海默癥的709項(xiàng)管線中,獲得特殊審評(píng)通道的藥物有24項(xiàng),其中獲得優(yōu)先評(píng)審的有14項(xiàng),獲得突破性療法的有10項(xiàng)。

在這24項(xiàng)中,僅有ACI-24.060是疫苗類獲得突破性療法認(rèn)定,這也就完美地解釋了公司股價(jià)大漲71.72%的原因。

表2 全球阿爾茨海默癥特殊評(píng)審?fù)ǖ辣P點(diǎn)

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數(shù)據(jù)來(lái)源:藥智數(shù)據(jù)

未來(lái)布局展望

新藥屢敗屢戰(zhàn),面臨著這個(gè)深度未知的領(lǐng)域,企業(yè)怎么樣才能找到下一個(gè)金礦?可以從以下幾個(gè)方面入手:

  • 早期診斷和預(yù)防:可以致力于開(kāi)發(fā)更準(zhǔn)確的早期診斷方法,以便能夠盡早干預(yù)和治療阿爾茨海默病。此外,預(yù)防性措施也是一個(gè)重要的研究領(lǐng)域,包括生活方式改變、藥物干預(yù)等,其中疫苗就是很關(guān)鍵的一個(gè)路徑,而且目前在研管線不算多,還處于一片藍(lán)海市場(chǎng)。

  • 理解病因和病理機(jī)制:努力深入了解阿爾茨海默病的病因和病理機(jī)制,這有助于揭示疾病的發(fā)展過(guò)程,并為新藥物或新疫苗的研發(fā)提供目標(biāo)。

  • 綜合治療方法:除了藥物治療外,綜合治療方法也被廣泛研究,這包括認(rèn)知訓(xùn)練、心理支持、康復(fù)治療等,旨在提高患者的生活質(zhì)量和功能能力。


阿爾茨海默病這個(gè)“黑洞”,目前還沒(méi)有找到完全治愈該疾病的方法。誰(shuí)能夠找到突破口,誰(shuí)就能挖掘出第一桶“金”。


來(lái)源:藥智網(wǎng) ,作者乖扁豆

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