至善唯新完成逾2億元人民幣A+輪融資，加速推進(jìn)遺傳病管線，布局代謝及衰老領(lǐng)域

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近日，基因療法公司四川至善唯新生物科技有限公司（簡稱“至善唯新”）成功完成逾2億元人民幣A+輪融資。本輪融資由國投創(chuàng)業(yè)領(lǐng)投，磐霖資本及安信國生基金等跟投，上一輪投資方正心谷資本持續(xù)追加投資。BMD資本擔(dān)任本輪融資的獨(dú)家財務(wù)顧問。本輪融資主要用于至善唯新現(xiàn)有多個產(chǎn)品管線的臨床推進(jìn)和臨床前管線的拓展以及公司人才團(tuán)隊的擴(kuò)展和完善。

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家專注于rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)的生物科技公司，公司在高效的基因表達(dá)盒設(shè)計和載體生產(chǎn)優(yōu)化方面擁有多項全球領(lǐng)先的專利與技術(shù)，在研管線涵蓋血液、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝系統(tǒng)等多個臨床適應(yīng)癥。首個自主研發(fā)的用于血友病B的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品ZS801已于2022年8月獲得臨床批件，是國內(nèi)首個獲批臨床的B型血友病原創(chuàng)靶標(biāo)基因治療產(chǎn)品。目前該產(chǎn)品已在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院開展安全性和有效性的臨床研究，該研究首例受試者自2022年3月接受治療后血漿FIX活性水平顯著提升并長期穩(wěn)定表達(dá)，隨訪安全性良好，具有重要的臨床意義。

公司運(yùn)營至今，完成了rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)、生產(chǎn)平臺和臨床轉(zhuǎn)化全產(chǎn)業(yè)鏈布局，已擁有一支由優(yōu)秀的科學(xué)家和企業(yè)家組成的專業(yè)團(tuán)隊。創(chuàng)始人董飚教授從事rAAV研究十五年，在基因療法藥物設(shè)計與規(guī)模化生產(chǎn)方面均取得了突破性進(jìn)展。公司擁有全球領(lǐng)先的新型痘-腺病毒rAAV生產(chǎn)系統(tǒng)，該生產(chǎn)系統(tǒng)可極大地降低生產(chǎn)成本，進(jìn)一步提高基因治療的可及性。核心團(tuán)隊成員在基因治療藥物設(shè)計、臨床前研究、CMC開發(fā)、GMP生產(chǎn)、注冊申報、臨床試驗和運(yùn)營管理等方面都擁有非常豐富的經(jīng)驗。

至善唯新創(chuàng)始人董飚教授表示：重組腺相關(guān)病毒載體（rAAV）基因藥物是遺傳性、難治性重大疾病的克星，有望實現(xiàn)“一針治愈”。至善唯新專注于原創(chuàng)性研發(fā)，建立了啟動子、治療基因、衣殼篩選優(yōu)化平臺，覆蓋了基因藥物研發(fā)的各要素。為生產(chǎn)中國患者能夠負(fù)擔(dān)的rAAV基因新藥，至善唯新已建立了200L懸浮293細(xì)胞三質(zhì)粒轉(zhuǎn)染的生產(chǎn)平臺，正在開發(fā)成本進(jìn)一步降低的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的痘腺病毒生產(chǎn)平臺。目前同瑞金醫(yī)院合作開發(fā)的高活力IX因子已應(yīng)用在B型血友病治療的注冊臨床，自主開發(fā)的高活力VIII因子及小型肝特異啟動子已應(yīng)用在A型血友病的IIT研究中。我們特別感謝生物醫(yī)藥優(yōu)秀投資伙伴們對至善唯新的高度信任和大力支持，我們將加速推進(jìn)目前已進(jìn)入臨床階段的項目，并將更多的遺傳病和難治性常見病的原創(chuàng)研發(fā)項目推向臨床。

至善唯新聯(lián)合創(chuàng)始人徐麗表示：我們非常榮幸能夠獲得眾多頂尖生物醫(yī)藥領(lǐng)域投資伙伴的認(rèn)可和支持，也非常感謝團(tuán)隊的創(chuàng)新和執(zhí)行能力。雖然基因治療疾病新藥研發(fā)面臨多重挑戰(zhàn)，但隨著近期Roctavian、Hemgenix等基因藥物不斷上市，未來適應(yīng)癥的不斷拓展，基于技術(shù)成熟帶來的成本下降及醫(yī)保支付的不斷提升等，基因治療藥物價格將會逐步下降惠及更多患者。至善唯新自成立至今一直聚焦于差異化源頭創(chuàng)新，通過基因工程技術(shù)提升藥物活力和優(yōu)化病毒載體生產(chǎn)工藝不斷降低藥物生物成本，我們的愿景是推進(jìn)療效更好、可及性更強(qiáng)的基因治療創(chuàng)新藥早日上市，盡快造福全球患者。

國投創(chuàng)業(yè)表示：基因藥物從基因?qū)用嬷委熂膊?，有可能從根本上治愈一些常?guī)療法不能解決的疾病，有望實現(xiàn)“一次給藥，長期有效，甚至終生治愈”的突破性療效，是國家“十四五”生物醫(yī)藥發(fā)展的重要戰(zhàn)略方向。作為以“服務(wù)國家創(chuàng)新戰(zhàn)略、聚焦科技成果轉(zhuǎn)化”為宗旨的基金，國投創(chuàng)業(yè)已在CGT領(lǐng)域進(jìn)行了多點(diǎn)布局，支持產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展和生態(tài)構(gòu)建。至善唯新以研發(fā)“國人用得起的基因藥物”為使命，建立了國產(chǎn)自主創(chuàng)新的高效rAAV基因治療研發(fā)和轉(zhuǎn)化平臺，集基礎(chǔ)研究、基因治療藥物研發(fā)和臨床級重組病毒產(chǎn)業(yè)化制備能力于一體。創(chuàng)始人董飚教授在基因治療領(lǐng)域，尤其是血友病領(lǐng)域有長期的研究積累，其在至善唯新的取得的研究進(jìn)展和技術(shù)優(yōu)勢，是中國科學(xué)家踐行自主創(chuàng)新科技成果轉(zhuǎn)化、造福病患的典范。非常高興至善唯新融入國投創(chuàng)業(yè)CGT生態(tài)圈，我們將充分發(fā)揮自身平臺優(yōu)勢，對接產(chǎn)業(yè)資源，支持公司發(fā)展更上一層樓。

磐霖資本創(chuàng)始主管合伙人李宇輝先生表示：“基因治療是磐霖生物醫(yī)藥早期投資布局的重點(diǎn)領(lǐng)域。至善維新創(chuàng)始人董飚教授在AAV基因治療領(lǐng)域深耕多年，在基礎(chǔ)研究和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化端均積累了豐富的經(jīng)驗。公司已搭建AAV基因治療藥物的研發(fā)設(shè)計平臺，并形成國內(nèi)領(lǐng)先的三質(zhì)粒生產(chǎn)體系，實現(xiàn)了AAV基因治療藥物研發(fā)的全鏈條覆蓋。公司的研發(fā)及生產(chǎn)體系已通過進(jìn)入臨床階段的血友病B和A管線獲得驗證，很高興在這個階段投資至善維新，磐霖對公司后續(xù)代謝、衰老等管線推進(jìn)計劃充滿期待。”

正心谷資本表示：基因治療作為一種已驗證的新型治療機(jī)制，為多種類型疾病提供了潛在革命性的治療方式。正心谷非?？春弥辽莆ㄐ碌膱F(tuán)隊能力、技術(shù)平臺和管線布局，自A輪投資以來見證了公司高效的運(yùn)營發(fā)展和出色的研發(fā)突破，很高興本輪能繼續(xù)支持公司融資，期待公司未來圍繞臨床未滿足需求，不斷研發(fā)出best in class和first in class的基因治療藥物，造福廣大患者。

安信國生微芯基金表示：AAV載體的基因治療領(lǐng)域是罕見病、神經(jīng)退行性疾病等重大臨床未被滿足需求疾病的潛在治療方案，具有極高的發(fā)展?jié)摿?，也是安信布局的重點(diǎn)領(lǐng)域。公司深耕基于AAV的基因治療業(yè)務(wù)，目前已構(gòu)建覆蓋rAAV基因藥物設(shè)計全鏈條的DR.AAV平臺、支持rAAV多管線快速推進(jìn)的動物模型藥效驗證平臺、成熟高效的三質(zhì)粒體系/新型痘-腺病毒體系三大核心技術(shù)平臺，相關(guān)技術(shù)處于業(yè)內(nèi)領(lǐng)先水平。安信將充分發(fā)揮優(yōu)勢助力企業(yè)成長，相信在董博士及核心團(tuán)隊帶領(lǐng)下，至善唯新將成為中國基因治療領(lǐng)域的行業(yè)標(biāo)桿。

BMD資本創(chuàng)始人、管理合伙人楊昊先生表示：“基因治療領(lǐng)域是我們重點(diǎn)關(guān)注的方向，累計實現(xiàn)融資額超150億美金。近日美國FDA批準(zhǔn)了由uniQure與CSL Behring合作研發(fā)的基因療法Hemgenix上市，定價350萬美金，讓一針治愈B型血友病成為可能。至善唯新?lián)碛懈采wrAAV基因藥物設(shè)計全鏈條的DR.AAV技術(shù)平臺，先導(dǎo)管線布局B型血友病及A型血友病，擁有天然獨(dú)特的"FIX Shanghai"高活力IX因子，以及通過世界上最小啟動子和表達(dá)框架實現(xiàn)完整包裝基因組的VIII因子，同時采用AAV5血清型可以cover90%以上的血友病患者，大大提高了基因療法的有效性、安全性、可及性。BMD資本非?？春弥辽莆ㄐ聢F(tuán)隊在基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)先性及可實現(xiàn)性，為其致力于帶給中國患者可承擔(dān)的先進(jìn)基因療法貢獻(xiàn)力量。”

國投創(chuàng)業(yè)成立于2016年，是國家開發(fā)投資集團(tuán)有限公司為落實國家創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展戰(zhàn)略，深化與科技部全面戰(zhàn)略合作，加快推動國家科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化，按照市場化方式專門設(shè)立的創(chuàng)業(yè)投資基金管理公司。國投創(chuàng)業(yè)通過國家科技重大專項成果轉(zhuǎn)化基金、國投京津冀科技成果轉(zhuǎn)化基金、國投高新（深圳）創(chuàng)投基金、國投（寧波）科技成果轉(zhuǎn)化基金、國投（廣東）科技成果轉(zhuǎn)化基金等平臺，始終圍繞科技成果轉(zhuǎn)化投資目標(biāo)，聚焦先進(jìn)制造、電子信息、生物醫(yī)藥、材料能源等關(guān)鍵領(lǐng)域，著眼京津冀、長三角、粵港澳大灣區(qū)等國家區(qū)域發(fā)展戰(zhàn)略布局，持續(xù)推動關(guān)鍵核心技術(shù)自主創(chuàng)新不斷實現(xiàn)突破，構(gòu)建良好的科技成果轉(zhuǎn)化投資生態(tài)體系。

磐霖資本成立于2010年，是一家在“科技創(chuàng)新引領(lǐng)產(chǎn)業(yè)升級”主題下，圍繞生物科技及數(shù)據(jù)智能應(yīng)用，聚焦醫(yī)療，To B及科技兩大領(lǐng)域的早中期風(fēng)險投資機(jī)構(gòu)。

在生物醫(yī)療領(lǐng)域， 磐霖基于生物科技（Biotechnology），專注投資重大疾病的創(chuàng)新生物藥研發(fā)及高端醫(yī)療器械的進(jìn)口替代企業(yè)，先后在早期投出了康泰生物（300601）、瑞博生物、盛諾基、Apollomics、勁方醫(yī)藥、親合力、Cothera、ABM、復(fù)諾健、健信生物、智新浩正等生物醫(yī)藥企業(yè)，密碼子、力文所等基于生物技術(shù)多學(xué)科融合（BT+IT）的創(chuàng)新生物技術(shù)應(yīng)用企業(yè)以及凱普生物（300639）、金仕生物、安泰康成、閱爾基因、透徹影像、凱普醫(yī)檢、3N科技等醫(yī)療器械及服務(wù)企業(yè)。

目前，磐霖資本已經(jīng)成為生物科技及數(shù)據(jù)智能應(yīng)用兩大領(lǐng)域兼具專業(yè)性和影響力的科技風(fēng)險投資機(jī)構(gòu)。磐霖資本將持續(xù)“尋找科學(xué)家中的企業(yè)家，成就企業(yè)家中的創(chuàng)新者”。

正心谷資本成立于2015年，始終堅持“長期、專注、利他”的投資價值觀，致力于建立中國最優(yōu)秀的投資研究團(tuán)隊和投后管理團(tuán)隊，通過深度產(chǎn)業(yè)研究和投后主動賦能，陪伴優(yōu)秀的企業(yè)家，共同打造代表中國經(jīng)濟(jì)未來成長方向、為社會創(chuàng)造價值的偉大企業(yè)。自成立以來，正心谷已投資了一批代表中國經(jīng)濟(jì)未來發(fā)展方向的優(yōu)秀企業(yè)，包括Bilibili、字節(jié)跳動、泡泡瑪特、君實生物、諾誠健華、康方生物、科濟(jì)藥業(yè)、中控技術(shù)、中航鋰電、紫光展銳、八億時空、鵬鼎控股等。

成都安信國生微芯醫(yī)藥健康股權(quán)投資基金合伙企業(yè)（有限合伙）為安信證券私募投資基金子公司安信乾宏旗下基金，由安信證券、微芯生物、成都天府國際生物城于2022年3月合作設(shè)立。安信國生微芯基金積極貫徹國家創(chuàng)新發(fā)展戰(zhàn)略，聚焦生命健康產(chǎn)業(yè)前沿發(fā)展機(jī)會，主要投資于具有良好市場前景和臨床價值的醫(yī)藥健康領(lǐng)域優(yōu)質(zhì)項目，打造“資本+產(chǎn)業(yè)+政府”戰(zhàn)略生態(tài)，充分發(fā)揮合作方的特色優(yōu)勢，多元化賦能被投企業(yè)，助力創(chuàng)新企業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。

BMD資本是中國領(lǐng)先的，專注于醫(yī)療大健康方向的金融服務(wù)機(jī)構(gòu)，團(tuán)隊由來自醫(yī)療行業(yè)的資深專家和專業(yè)的投資銀行人士構(gòu)成，團(tuán)隊具有對醫(yī)療行業(yè)、商業(yè)模式深度的洞察力和判斷力，直面交易中復(fù)雜及難以結(jié)構(gòu)化的常態(tài)，為客戶提供融資、并購、技術(shù)轉(zhuǎn)讓等專業(yè)化資本解決方案。