2022年FDA這五大批準最引人關注

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2022年,美國食品藥品管理局(FDA)這五大藥物和生物制品批準最受矚目:這些新批準的藥物在治療某些形式的癌癥、心血管疾病和罕見遺傳性疾病方面取得了重大進展,引人注目。

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1. Mirati Therapeutics公司的Krazatiadagrasib)。

12月初,FDA加速批準Krazati用于治療KRAS G12C突變的轉移性非小細胞肺癌成人患者。Krazati是一種有效的口服KRAS G12C的小分子抑制劑。

Krazati是該機構批準的第二種KRAS抑制劑——這種癌癥靶點曾被認為是無成藥性。安進公司的Lumakras是第一個獲批上市KRAS抑制劑,于20215月進入市場。

雖然估計不一,但華爾街的分析師對Krazati銷售高峰預測,可超過10億美元。由于這些樂觀的銷售預測,也一直是2022Mirati被收購謠言的主角。

2. Alnylam制藥公司的Amvuttra (vutrisiran)

6月,FDA批準Alnylam公司的Amvuttra用于治療遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性(hATTR)與多發(fā)性神經病。Amvuttra屬于一類新興的RNA干擾療法(RNAi)新型療法。

這一批準有兩個重要原因。在臨床上,AmvuttraFDA獲得綠燈,為患有這種破壞性神經疾病的患者提供了另一種可行的治療選擇。

約翰霍普金斯大學神經病學和HELIOS-A研究調查員Michael Polydefkis醫(yī)學博士說,這項批準對hATTR淀粉樣變社區(qū)來說是非常鼓舞人心的,Amvuttra已經證明有可能阻止或逆轉患者的多發(fā)性神經病變的進展,而且安全性可以接受。

其次,Amvuttra獲得批準可能為明年RNAi藥物制造商的競爭創(chuàng)造條件。就Alnylam而言,它可能是RNAi領域的一個主要新參與者。

3. 百時美施貴寶的Camzyos(mavacamten)

4月,BMS宣布FDA批準Camzyos用于治療有癥狀的紐約心臟協(xié)會(NYHA)心功能分級為II-III級阻塞性肥厚心肌病(阻塞性HCM),以改善功能能力和癥狀。

CamzyosBMS2020年底以131億美元收購MyoKardia的核心產品。這種心力衰竭藥物每年的峰值銷售額估計超過40億美元,人們普遍預計該藥將在BMS這家制藥巨頭的OpdivoEliquis等暢銷產品即將到來的專利到期潮的斗爭中發(fā)揮重要作用。

據該公司稱,CamzyosFDA批準的唯一一種選擇性針對心肌蛋白的異生可逆抑制劑,其目標是阻塞性HCM的潛在病理生理學。

4.藍鳥生物的Skysona (eli-cel)

9月,藍鳥生物的Skysona獲得了今年的第二個FDA批準,這是一種一次性基因療法,適用于罕見的神經系統(tǒng)疾病腦腎上腺白質營養(yǎng)不良癥(CALD)患者。

Skysona值得關注的原因有兩個。首先,一次性輸液將花費300萬美元,使其成為市場上最昂貴的治療方法。第二,Skysona為美國越來越多的商業(yè)化基因療法增加了一個新的清單。

不久前,基因治療領域還被安全問題和不太理想的療效所困擾。然而,像藍鳥生物這樣的新一代開發(fā)商已經通過更安全、更有效的產品從根本上改變了這個領域。

5. Amylyx制藥公司的Relyvrio (AMX0035)

9月,FDAAmylyx公司備受爭議的肌萎縮性脊髓側索硬化癥(ALS)藥物Relyvrio開了綠燈。

Relyvrio是一個“有故事”的項目,有兩個主要原因。

首先,也許是最重要的,在Relyvrio獲得批準之前,沒有任何改變病情的治療方法可以提供給ALS患者。因此,FDA的批準是這種漸進性神經退行性疾病治療模式的一個重大進步。

其次,Relyvrio的監(jiān)管審查并不像往常一樣。3月,FDA的專家小組最初投票反對批準該藥物,盡管ALS的醫(yī)療需求高度未得到滿足。然而,在該公司提交了新的分析后,該機構后來同意進行第二次專家小組投票。這個新的分析導致了專家小組的積極投票,為Relyvrio的批準鋪平了道路。

華爾街預計,Relyvrio在商業(yè)業(yè)績達到頂峰時,每年將近5億美元。