掘金2022 ASH,國內(nèi)藥企誰是黑馬?

以下文章來源于:氨基觀察,文/方濤之

作為世界上最大的專業(yè)學術會議之一,美國血液學年會(ASH)每年都會吸引市場目光。


2022年12月10日至13日,第64屆ASH將在美國新奧爾良舉辦,多款優(yōu)秀的創(chuàng)新藥都將在會議上公布最新臨床數(shù)據(jù)。


截至目前,包括百濟神州、亞盛醫(yī)藥、科濟藥業(yè)、亙喜生物等多家國內(nèi)藥企,已經(jīng)公布了即將展示的產(chǎn)品的最新臨床數(shù)據(jù)。


雖然這些企業(yè)公布的大多是早期研究成果,但依然能夠為后續(xù)研發(fā)指明方向。那么,他們的表現(xiàn)如何?誰又能成為明日之星呢?


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百濟神州


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產(chǎn)品:澤布替尼膠囊


澤布替尼是全球第三款上市的BTK抑制劑。


在本次大會,上百濟神州將公布澤布替尼與伊布替尼頭對頭三期臨床試驗,用于治療復發(fā)/難治性(R/R)慢性淋巴細胞白血?。–LL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)的效果。


在該試驗最終PFS分析中,澤布替尼對比伊布替尼取得了優(yōu)效性結果,分層風險比(HR)為0.65,伊布替尼組終止治療總發(fā)生率為41.2%,澤布替尼組為26.3%。


此外,澤布替尼因不良事件或疾病進展而終止治療的發(fā)生率,也低于伊布替尼。


產(chǎn)品:BGB-11417


BGB-11417是一種高度選擇性的Bcl-2抑制劑。


在本次大會上,百濟神州將公布一項BGB-11417用于治療慢性淋巴細胞白血?。–LL)/小淋巴細胞白血?。⊿LL)患者的概念驗證1期試驗結果。


截至2022年5月15日,共50例患者接受了治療,其中包括6例患者接受單藥治療,44例接受聯(lián)合治療。


單藥和聯(lián)合治療組分別觀察到4例緩解(66%,部分緩解或更好)和32例緩解(72.7%,部分緩解伴淋巴細胞增多或更好)。


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亞盛醫(yī)藥


產(chǎn)品:APG-2575


APG-2575是一款Bcl-2選擇性抑制劑。從進度來看,APG-2575為國內(nèi)首個進入關鍵注冊性臨床階段的產(chǎn)品。


在本次大會上,亞盛醫(yī)藥首次公布了APG-2575聯(lián)合BTK抑制劑acalabrutinib或利妥昔單抗治療復發(fā)/難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞白血?。≧/R CLL/SLL)患者的初步數(shù)據(jù)。


結果顯示,APG-2575聯(lián)合acalabrutinib治療R/R CLL/SLL的客觀緩解率(ORR)達98%;APG-2575聯(lián)合利妥昔單抗治療的ORR達87%,展現(xiàn)了極高的有效率和安全性。


產(chǎn)品:HQP1351


奧雷巴替尼是一款三代 Bcr-Abl 抑制劑,其多項適應癥的研究正在進行中。


在本次ASH會議上,亞盛醫(yī)藥共有三項臨床進展獲選口頭報告。


第一項臨床研究展示了,奧雷巴替尼在美國慢性髓細胞白血?。–ML)和費城染色體陽性急性淋巴細胞白血?。≒h+ ALL)患者中的有效性和安全性數(shù)據(jù)。


結果顯示,58.8%的患者獲得完全細胞遺傳學反應(CCyR);42.9%的患者獲得主要分子反應(MMR)。


此外,另外兩項入選口頭報告的研究,分別為該品種治療T315I突變耐藥CML患者的關鍵II期注冊臨床研究的最新數(shù)據(jù),和其用于中國CML耐藥患者的5年長期隨訪數(shù)據(jù)(I期臨床研究),進一步驗證安全性和有效性。


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科濟藥業(yè)


產(chǎn)品:CT053


CT053是科濟藥業(yè)研發(fā)的BCMA CAR-T療法。


在本次大會上,科濟藥業(yè)將會公布CT053國內(nèi)LUMMICAR-1注冊臨床數(shù)據(jù)。


結果顯示,在83例患者中,客觀緩解率(ORR)為92.8%,完全緩解(CR/sCR)為42.2%,非常好的部分緩解(VGPR)及以上為81.9%,未達到中位無進展生存期mPFS,6個月PFS率為90.2%。


在安全性上,90.2%的患者發(fā)生CRS,其中6.9%的患者為3/4級CRS,均已完全康復。2%患者出現(xiàn)ICANS,均為1級,未出現(xiàn)3級或更高級別的神經(jīng)毒性反應。研究中有4例死亡,無一例死于治療相關不良事件。


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亙喜生物


產(chǎn)品:GC012F


GC012F是一款同時靶向BCMA和CD19的雙靶點自體CAR-T。


在本次大會上,亙喜生物將會公布GC012F治療符合移植條件的多發(fā)性骨髓瘤高危初診患者(NDMM)1期臨床試驗的初步數(shù)據(jù)。


結果顯示,13名療效可評估患者的中位隨訪時間為5.3個月,總體應答率達100%,69%的患者取得了嚴格意義上的完全緩解(sCR)。


目前,該研究仍在對患者進行持續(xù)隨訪,所有患者均達到微小殘留病灶(MRD)陰性。


在安全性上,23%的患者發(fā)生了1-2級細胞因子釋放綜合征(CRS),未出現(xiàn)3級及以上的CRS,未觀察到任何級別的免疫效應細胞相關神經(jīng)毒性綜合征(ICANS)的發(fā)生。


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傳奇生物


產(chǎn)品:cilta-cel


cilta-cel是一款靶向BCMA的CAR-T療法,用于治療多發(fā)性骨髓瘤。


在本次大會上,傳奇生物將詳細介紹用于評估持續(xù)最小殘留?。∕RD)陰性患者的CARTITUDE-1 1b/2期研究的分析結果,以及來自一項cilta-cel用于治療重度預處理的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)中國患者的2期確證性試驗的最新數(shù)據(jù)。


此前數(shù)據(jù)顯示,Cilta-cel的Ib/II期研究納入的是接受過多線治療的美國患者,ORR為98%。中位隨訪2年,83%患者達到嚴格CR(sCR),mPFS和中位總生存mOS尚未達到。


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德琪醫(yī)藥


產(chǎn)品:ATG-010


ATG-010是一種exportin 1(XPO1)蛋白抑制劑。


在本次大會上,德琪醫(yī)藥將會公布ATG-010與GemOx方案聯(lián)合使用,在對中國R/RT和NK細胞淋巴瘤患者(pts)的1b期臨床初步療效。


研究顯示,GemOx隊列總體緩解率(ORR)約為49%,完全緩解(CR)率為23%。


中位13個月的隨訪數(shù)據(jù)顯示,中位無進展生存期(PFS)為2.9個月,總體生存期(OS)未達到。


PTCL-NOS和ENKTL組的ORR分別達到53%和60%,中位PFS分別達到4.4個月和4.7個月。安全性方面,治療期不良事件(TEAE)大多為血液學事件,經(jīng)劑量調(diào)整和對癥治療總體可控。


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翰森制藥


產(chǎn)品:甲磺酸氟馬替尼片


甲磺酸氟馬替尼片是一種新型二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)。


在本次大會上,翰森制藥將會公布氟馬替尼聯(lián)合化療治療,新診斷的Ph/BCR-ABL1陽性成人急性淋巴細胞白血病,的II期研究初步結果。


研究顯示,41例患者(93.2%)在誘導結束時達到完全緩解(CR)。


研究的中位隨訪時間為10個月,估計的1年PFS率和OS率分別為79.9%和90.3%。在41例存活患者中,34例表現(xiàn)為持續(xù)緩解,2例為難治性患者,5例出現(xiàn)疾病復發(fā)。


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恒瑞醫(yī)藥


產(chǎn)品:SHR0302


SHR0302是一款新一代JAK1抑制劑。


在本次大會上,恒瑞醫(yī)藥將公布SHR0302聯(lián)合潑尼松一線治療異基因造血干細胞移植(allo-HSCT)后慢性移植物抗宿主?。╟GVHD)的I期研究結果。


結果顯示,在18例可評估的患者中,SHR0302聯(lián)合潑尼松治療第4周的ORR為94.4%,其中4例患者(22.2%)達到完全緩解,13例患者(72.2%)達到部分緩解。未發(fā)現(xiàn)SHR0302治療相關的嚴重不良事件。


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信達生物


產(chǎn)品:IBI188


IBI188是一款CD47單抗。


本次大會,信達生物將公布IBI188聯(lián)合AZA一線治療新診斷的高危骨髓增生異常綜合征(MDS)患者的Ib期研究最新數(shù)據(jù)。


結果顯示,在隨訪時間≥6個月的45例可評估患者中,37例患者(82.2%)實現(xiàn)客觀緩解,其中14例患者(31.1%)達到完全緩解,16例患者(35.6%)獲得骨髓CR。中位反應持續(xù)時間為12個月。


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勁方醫(yī)藥


產(chǎn)品:GFH009


GFH009是一款CDK9抑制劑。


在本次大會上,勁方醫(yī)藥將會公布GFH009單藥治療復發(fā)/難治性血液腫瘤患者的1期臨床研究數(shù)據(jù)。


結果顯示,GFH009單藥在1期劑量爬坡試驗中耐受性良好,并在復發(fā)/難治性淋巴瘤患者顯示出初步臨床療效。


截至目前,該試驗未出現(xiàn)劑量限制性毒性事件,4例淋巴瘤患者達到疾病穩(wěn)定,其中1例9毫克劑量組外周T細胞淋巴瘤患者在用藥8周后,腫瘤負荷較基線減少62%。


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博雅輯因


產(chǎn)品:ET-01療法


ET-01是一款自體體外基因編輯細胞療法。


在本次大會上,博雅輯因將會公布ET-01療法針對一例輸血依賴型β地中海貧血受試者的臨床研究數(shù)據(jù)。


結果顯示,單次輸注ET-01可顯著而持久地提高胎兒血紅蛋白水平,受試者在接受ET-01輸注后3個月開始脫離輸血,截至今年5月20日數(shù)據(jù)提交時,患者已經(jīng)實現(xiàn)脫離輸血15個月;ET-01的安全性與自體造血干細胞移植和清髓預處理一致。


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總結


上述藥物,僅是在ASH上亮相的部分國產(chǎn)創(chuàng)新藥。


除此之外,還有森郎生物、北恒生物、正大天晴、邦耀生物、開拓藥業(yè)等多家藥企,將公布自己拳頭產(chǎn)品的研究數(shù)據(jù)。


不難看出,國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)正在成為全球藥物研發(fā)中的中堅力量。


期待更多的國產(chǎn)創(chuàng)新藥物,能夠給患者帶來更多治療新選擇,并向全世界展示中國創(chuàng)新力量。