以下文章來源于：醫(yī)藥觀瀾
10月24日，安斯泰來（Astellas Pharma）和基因療法新銳Taysha Gene Therapies宣布達成一項戰(zhàn)略投資合作。安斯泰來將投資5000萬美元獲得Taysha公司15%的股權，以及對后者兩款中樞神經系統（CNS）遺傳病基因治療項目的獨家選擇權。根據新聞稿，這兩款基因治療項目現處于臨床階段，擬開發(fā)適應癥分別為Rett綜合征、巨軸索神經?。℅AN）。
根據新聞稿，Taysha公司開發(fā)的TSHA-102是一種鞘內遞送的AAV9基因替代療法，正在開發(fā)用于治療Rett綜合征。TSHA-102利用新型miRNA反應性自動調節(jié)元件（miRARE）技術平臺，該技術旨在防止與轉基因過度表達相關的毒性。此前，TSHA-102已獲得美國FDA授予孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定，以及歐盟委員會（EC）授予的孤兒藥資格。Rett綜合征是一種嚴重的遺傳性神經發(fā)育障礙疾病，由大腦神經元和突觸功能所必需的X連鎖MECP2基因突變引起。Rett綜合征主要發(fā)生在女性身上，是全世界嚴重智力殘疾最常見的遺傳原因之一。通常，患者有正常的早期發(fā)育，其癥狀大約在6~18個月大時開始出現。Rett綜合征的特點是快速發(fā)育衰退，導致智力殘疾、言語障礙、無法使用雙手、喪失行動能力、癲癇發(fā)作、心臟損害和呼吸問題等。目前，還沒有批準的療法可以從根本上治療這種進展性疾病。Taysha公司開發(fā)的另一款產品TSHA-120是一種鞘內給藥的AAV9基因替代療法，擬開發(fā)用于治療巨軸索神經病（GAN），目前正在海外進行1/2期臨床試驗。此前，TSHA-120已獲得FDA授予孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定，以及EC授予的孤兒藥資格。GAN是一種罕見的遺傳性疾病，也是一種進行性神經變性疾病，可影響中樞和外周神經系統。這種疾病是由編碼巨細胞軸突蛋白的基因功能缺失突變引起，這種突變會導致細胞中重要的結構成分——中間絲轉換的失調?；加蠫AN的兒童在5歲之前會出現癥狀，包括步態(tài)不穩(wěn)、經常跌倒和運動無力。目前，還沒有批準的GAN治療方法，這會導致患者在大約在10~20歲左右就死亡。安斯泰來首席戰(zhàn)略官Naoki Okamura在新聞稿中表示，基因治療是安斯泰來主要研究方向之一，公司的目標是為患有嚴重遺傳疾病和治療選擇有限的患者帶來新的變革性治療選擇。Taysha公司是中樞神經系統基因療法行業(yè)的領先企業(yè)之一，這次合作將使公司能夠幫助更多有迫切醫(yī)療需求的患者。
[1]Astellas and Taysha Gene Therapies Announce Strategic Investment to Support Development of Taysha's AAV-based Gene Therapy Programs. Retrieved Oct 24，2022, from https://newsroom.astellas.us/2022-10-24-Astellas-and-Taysha-Gene-Therapies-Announce-Strategic-Investment-to-Support-Development-of-Tayshas-AAV-based-Gene-Therapy-Programs
