以下文章來源于：藥明康德
今日，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)Relyvrio（苯丁酸鈉和?；撬岫伎诜潭▌┝颗浞剑┥鲜?，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。這款療法的獲批過程可謂一波三折。今年3月，F(xiàn)DA咨詢委員會(huì)以6：4的投票結(jié)果，表示臨床數(shù)據(jù)尚不支持這款療法的有效性。之后，Amylyx公司遞交了對(duì)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的進(jìn)一步分析以及來自其它臨床試驗(yàn)的支持?jǐn)?shù)據(jù)。AMX0035也首次獲得加拿大監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)有條件上市。在今年9月召開的第二次FDA咨詢委員會(huì)上，委員會(huì)成員以7：2的投票結(jié)果，支持這一療法獲得FDA批準(zhǔn)。今天這一療法終于成功沖過了終點(diǎn)線！
肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，影響大腦和脊髓中的神經(jīng)細(xì)胞，也被稱為“漸凍人癥”。這種疾病的患者大腦和脊柱的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元會(huì)不斷死亡，導(dǎo)致患者的肌肉無力和癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。ALS患者在確診后平均壽命只有四年。目前尚不清楚該病的確切發(fā)病機(jī)制。
此次獲批是基于一項(xiàng)入組了137例ALS患者的2期臨床試驗(yàn)獲得的積極數(shù)據(jù)。試驗(yàn)達(dá)到其主要療效終點(diǎn)，即根據(jù)修訂的ALS功能評(píng)定量表測(cè)量，在6個(gè)月隨機(jī)化階段結(jié)束時(shí)，接受Relyvrio治療的ALS患者運(yùn)動(dòng)功能下降顯著減緩。
此外，對(duì)所有隨機(jī)化受試者長(zhǎng)達(dá)3年的隨訪顯示，在試驗(yàn)開始時(shí)就接受Relyvrio治療的患者，與最初接受安慰劑治療，在開放標(biāo)簽階段轉(zhuǎn)為Relyvrio治療的患者相比，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了44%（HR 0.56；95% CI，0.34-0.92）。并且始終接受Relyvrio治療組中位生存期比最初接受安慰劑治療的患者組延長(zhǎng)了6.5個(gè)月（25.0個(gè)月 VS. 18.5個(gè)月）。
安全性上，總體而言，在24周內(nèi)，Relyvrio和安慰劑組之間報(bào)告的不良事件和停藥率基本相似，但是Relyvrio組胃腸道事件的發(fā)生率更高。
“Amylyx的目標(biāo)是讓每個(gè)符合資格使用Relyvrio的病患能夠以最快、最有效率的方式使用藥物，因?yàn)槲覀冎繟LS患者和他們的家人沒有時(shí)間再等待，”Amylyx的共同首席執(zhí)行官Joshua Cohen與Justin Klee先生說道，“我們的團(tuán)隊(duì)已經(jīng)準(zhǔn)備好幫助ALS患者取得這項(xiàng)重要的新治療選擇?！?/span>
