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隨著歐盟對(duì)BioMarin的Roctavian（Valoctocogene Roxaparvovec）批準(zhǔn)后，人們對(duì)這款產(chǎn)品的定價(jià)都感到好奇。
有消息報(bào)道，Roctavian的定價(jià)預(yù)計(jì)在每次治療200萬(wàn)-300萬(wàn)美元之間，有望刷新諾華的Zolgensma，成為“全球最貴的藥物”。
事實(shí)上，臨床和經(jīng)濟(jì)審查研究所 (ICER) 此前已經(jīng)報(bào)告了，Roctavian如果以250萬(wàn)美元的預(yù)估價(jià)，且效果持續(xù)十幾年，與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理VIII因子長(zhǎng)期輸注相比，每名患者將為醫(yī)療保健體系節(jié)省約500萬(wàn)美元。
而最近，ICER更新了一份案例模型報(bào)告，結(jié)果顯示，預(yù)估價(jià)250萬(wàn)美元的Roctavian，與Emicizumab預(yù)防相比，每位患者終生可節(jié)省400萬(wàn)美元。
羅氏的Emicizumab是一款雙特異性單克隆抗體，適用于預(yù)防有或無(wú)抑制性抗體的 A型血友病患者出血。Emicizumab是美國(guó)目前用于預(yù)防含抑制性抗體患者出血的主要用藥。
在ICER最新的證據(jù)報(bào)告草案中，計(jì)算了使用一次性Roctavian與Emicizumab預(yù)防的臨床合格A型血友病患者管理的終生成本。模型的總成本包括治療、治療相關(guān)的不良事件、出血事件的治療、關(guān)節(jié)病、手術(shù)和非藥物成本。
假設(shè)Roctavian的效果能夠持續(xù)12年，以Emicizumab預(yù)防治療64萬(wàn)美元/年的成本，每位患者將節(jié)省超過(guò)400萬(wàn)美元，且預(yù)計(jì)生活質(zhì)量會(huì)有所改善。
此外，ICER在其基本案例經(jīng)濟(jì)模型中納入了一份協(xié)議，BioMarin將允許在四年內(nèi)分擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)，并準(zhǔn)備好在發(fā)布時(shí)與付款人實(shí)施。
但是值得注意的是，在更具經(jīng)濟(jì)性的前提下，是Roctavian的效果能夠持續(xù)12年。根據(jù)公布的臨床數(shù)據(jù)來(lái)看，基本上在隨訪時(shí)間內(nèi)，患者輸注Roctavian后體內(nèi)VIII因子的水平是逐年降低的，也可以說(shuō)是療效在減弱。我們現(xiàn)在還不能斷定Roctavian的有效期，但是如果以目前最長(zhǎng)的隨訪時(shí)間來(lái)看，也就是4年，使用VIII因子和Emicizumab預(yù)防的價(jià)格也差不多在200萬(wàn)美元左右。
盡管目前Roctavian還未在美國(guó)上市，250萬(wàn)美元的價(jià)格對(duì)于如今美國(guó)藥物市場(chǎng)來(lái)說(shuō)，可能還是有點(diǎn)挑戰(zhàn)。
