以下文章來(lái)源于：細(xì)胞基因治療前沿
默沙東（Merck & Co.）近日宣布，將與Orna Therapeutics公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)高“Orna”）簽訂合作協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)新的完全工程化的環(huán)狀RNA療法（oRNA），以及相關(guān)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化多個(gè)項(xiàng)目，包括傳染病和腫瘤學(xué)領(lǐng)域的疫苗和治療方法。
Orna是全球首家利用環(huán)狀RNA技術(shù)開(kāi)發(fā)新療法的公司，由麻省理工學(xué)院的Alex Wesselhoeft博士和Daniel G. Anderson博士的開(kāi)創(chuàng)性研究創(chuàng)立。2021年3月，在距離成立不到2年的時(shí)間里率先完成1億美元融資，其中包括8000萬(wàn)美元A輪融資。該輪融資由著名生物醫(yī)藥風(fēng)投公司 MPM Capital，Taiho Ventures 和 F2 Ventures 資本領(lǐng)投，同時(shí)吉利德旗下CAR-T細(xì)胞療法明星公司 Kite、百時(shí)美施貴寶、諾華生物醫(yī)學(xué)研究所、Astellas Venture Management 和 PAGS Group當(dāng)時(shí)也參與了跟投。可見(jiàn)新技術(shù)受到了來(lái)自各個(gè)企業(yè)的關(guān)注和青睞。
Orna最初的重點(diǎn)是治療其他方式不足的挑戰(zhàn)性疾病。Orna認(rèn)為，它可以應(yīng)用其oRNATM技術(shù)，通過(guò)將嵌合抗原受體（CAR）直接遞送到體內(nèi)患者的免疫細(xì)胞（isCARTM療法），潛在地解決當(dāng)前免疫療法的局限性。oRNA技術(shù)為Orna專(zhuān)有項(xiàng)目，通過(guò)自環(huán)化從線(xiàn)性RNA創(chuàng)建環(huán)狀RNA。oRNA分子已被證明在體內(nèi)比線(xiàn)性mRNA具有更高的穩(wěn)定性，并且有可能在體內(nèi)產(chǎn)生更多的治療蛋白。新合成的oRNA分子被更緊湊地包裝成定制的LNP，Orna已經(jīng)設(shè)計(jì)了靶向體內(nèi)關(guān)鍵組織。臨床前數(shù)據(jù)，包括在2022年美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）年會(huì)上的演講，已經(jīng)證明了oRNA表達(dá)和遞送作為多個(gè)領(lǐng)域進(jìn)一步發(fā)展的方法的潛力，包括疫苗和腫瘤學(xué)治療。
Orna研發(fā)管道
Orna專(zhuān)有的oRNA被設(shè)計(jì)為自環(huán)狀的線(xiàn)性RNA。通過(guò)取一條線(xiàn)并將其變成一個(gè)圓圈，oRNA與傳統(tǒng)的線(xiàn)性mRNA療法相比具有許多優(yōu)勢(shì)，例如簡(jiǎn)化生產(chǎn)、增加蛋白質(zhì)表達(dá)和卓越的免疫原性譜。憑借專(zhuān)有的LNP，包括Orna與RNA遞送公司RenAAgade Therapeutics的合資企業(yè)，擴(kuò)大了RNA治療可以實(shí)現(xiàn)的可能性。
oRNA技術(shù)平臺(tái)
國(guó)外對(duì)環(huán)狀RNA技術(shù)紛紛投來(lái)橄欖枝，國(guó)內(nèi)也有相應(yīng)管線(xiàn)的研發(fā)企業(yè)，比如成立于2010年6月的吉賽生物，是最早布局環(huán)狀RNA技術(shù)研究和產(chǎn)業(yè)化開(kāi)發(fā)的中國(guó)企業(yè)；還有圓因生物，于今年6月21日，順利完成超過(guò)2.8億元人民幣A輪融資；同一時(shí)間，環(huán)碼生物也完成了Pre-A輪超2000萬(wàn)美元融資。
環(huán)形RNA的應(yīng)用前景非常廣闊，mRNA能做的，環(huán)形RNA基本都可以做到，而且效果可能會(huì)更好。它現(xiàn)在還年輕，但正以極快的速度成長(zhǎng)，一旦技術(shù)成熟，就有潛力翻譯成各種類(lèi)型的蛋白，或許有可能成為下一代mRNA療法。
信息參考：
www.ornatx.com
