近日，北京天石同達(dá)醫(yī)藥科技有限公司（Precision Autoimmune Therapeutics Inc.，以下簡(jiǎn)稱(chēng)“天石同達(dá)”）宣布完成1.4億元天使輪融資，由知名醫(yī)療基金ETP致和道康與丹麓資本聯(lián)合投資，上市藥企凱信遠(yuǎn)達(dá)戰(zhàn)略投資。
天石同達(dá)是中國(guó)首家基于精準(zhǔn)分型平臺(tái)HDPM研發(fā)自身免疫性疾?。ㄒ韵潞?jiǎn)稱(chēng)”自免疾病”）的創(chuàng)新藥公司。公司攜手中國(guó)科學(xué)院院士、北京大學(xué)前沿交叉學(xué)科研究院院長(zhǎng)湯超院士，以及西湖大學(xué)系統(tǒng)生物學(xué)講席教授、西湖大學(xué)應(yīng)急醫(yī)學(xué)研究中心主任孫仁教授等國(guó)際知名免疫學(xué)、精準(zhǔn)醫(yī)療和人工智能領(lǐng)域?qū)＜?，深度整合多組學(xué)技術(shù)、單細(xì)胞技術(shù)與大數(shù)據(jù)分析挖掘，賦能自免疾病患者精準(zhǔn)分型，提高自免疾病創(chuàng)新藥研發(fā)成功率并實(shí)現(xiàn)個(gè)體化用藥，為患者帶來(lái)更高效、更安全的療法。
此次融資將用于加速天石同達(dá)在研產(chǎn)品PAT-A001申報(bào)中美臨床試驗(yàn)，并進(jìn)一步拓展精準(zhǔn)分型平臺(tái)HDPM的應(yīng)用，開(kāi)發(fā)更多自免疾病和炎癥疾病的新型療法。
精準(zhǔn)分型讓自免疾病治療 不再“盲人摸象”
自免疾病是指由于某些原因造成免疫系統(tǒng)對(duì)自身成分的免疫耐受減低或破壞，致使自身抗體或（和）致敏淋巴細(xì)胞損傷自身器官組織而引起的疾病，表現(xiàn)為相應(yīng)組織器官的功能障礙。
《科學(xué)美國(guó)人》2021年的數(shù)據(jù)顯示，全球大約有4.5%人口受到自免疾病的威脅。美國(guó)自身免疫相關(guān)疾病協(xié)會(huì)表示，目前已發(fā)現(xiàn)100多種自免疾病，常見(jiàn)的包括類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、強(qiáng)直性脊柱炎、銀屑病、炎癥性腸病、支氣管哮喘等。逐年上升的致殘率與死亡率亦反映自免疾病的診斷與治療正面臨著巨大挑戰(zhàn)，存在大量未滿(mǎn)足的臨床需求與創(chuàng)新藥缺口。
根據(jù)興業(yè)證券2021年研究報(bào)告，全球自免疾病藥物市場(chǎng)預(yù)期將由2019年的1169億美元增至2030年的1638億美元。中國(guó)自免疾病藥物市場(chǎng)增速持續(xù)領(lǐng)跑全球，整體市場(chǎng)規(guī)模從2019年的24億美元增至2030年的241億美元，2019年~2024年CAGR 26.3%，2024年~2030年CAGR 20.9%。
然而，目前自免疾病治療藥物仍基于傳統(tǒng)的研發(fā)模式，藥物研發(fā)成功率低，并且成功獲批藥物依然存在毒副作用嚴(yán)重、患者受益有限等問(wèn)題。近60年來(lái)，美國(guó)FDA僅批準(zhǔn)了兩款治療SLE的創(chuàng)新藥，分別為2011年批準(zhǔn)的倍力騰（貝利尤單抗）與2021年批準(zhǔn)的Saphnelo（阿尼魯單抗）。自免疾病藥物亟需革命性的研發(fā)模式，通過(guò)對(duì)自免疾病患者精準(zhǔn)分型，提高藥物研發(fā)成功率，滿(mǎn)足未滿(mǎn)足的臨床需求。
反觀(guān)，在異質(zhì)性非常強(qiáng)的腫瘤治療藥物研發(fā)領(lǐng)域，結(jié)合精準(zhǔn)分型技術(shù)提高藥物研發(fā)效率非常普遍。如革命性抗癌藥物Vitrakvi（拉羅替尼）就是結(jié)合精準(zhǔn)分型技術(shù)提高藥物研發(fā)效率的經(jīng)典案例。拉羅替尼與其他傳統(tǒng)腫瘤藥物研發(fā)最大的區(qū)別是，這個(gè)藥整個(gè)的研發(fā)和臨床試驗(yàn)都是基于NTRK融合基因來(lái)進(jìn)行的，并沒(méi)有具體限制在某種腫瘤中，拉羅替尼治療NTRK陽(yáng)性腫瘤患者總體緩解率高達(dá)75%，順利獲得了FDA的批準(zhǔn)。
事實(shí)上，不僅是腫瘤，很多自免疾病異質(zhì)性也極大，上述SLE就是典型代表，其發(fā)病機(jī)理極其復(fù)雜且涉及到多器官病變，所以需要結(jié)合精準(zhǔn)分型技術(shù)研發(fā)自免疾病藥物，讓自免疾病治療不再“盲人摸象”。
精準(zhǔn)分型平臺(tái)革新 自免疾病藥物研發(fā)模式
天石同達(dá)成立于2022年1月，基于最新的精準(zhǔn)分型技術(shù)，開(kāi)發(fā)出自免疾病精準(zhǔn)分型平臺(tái)HDPM，顯著提高藥物的研發(fā)成功率。
公司科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)委員包括中國(guó)科學(xué)院院士、北京大學(xué)前沿交叉學(xué)科研究院院長(zhǎng)湯超院士，以及公司的聯(lián)合創(chuàng)始人西湖大學(xué)系統(tǒng)生物學(xué)講席教授、西湖大學(xué)應(yīng)急醫(yī)學(xué)研究中心主任孫仁教授等國(guó)際知名專(zhuān)家。
公司第一款利用精準(zhǔn)分型平臺(tái)HDPM快速推進(jìn)研發(fā)進(jìn)展的藥物是PAT-A001。PAT-A001是授權(quán)自專(zhuān)注于腫瘤免疫治療的英國(guó)生物技術(shù)公司Tusk Therapeutics（2018年已經(jīng)被羅氏以7.59億美元收購(gòu)）開(kāi)發(fā)的一款全人源單克隆抗體，識(shí)別CD38蛋白獨(dú)特的抗原表位，且天石同達(dá)擁有其在自免疾病領(lǐng)域與炎癥疾病領(lǐng)域的全球獨(dú)家權(quán)益。該抗體通過(guò)抗體依賴(lài)性細(xì)胞毒性作用（簡(jiǎn)稱(chēng)“ADCC”）與抗體依賴(lài)性細(xì)胞吞噬作用（簡(jiǎn)稱(chēng)“ADCP”）殺傷表達(dá)CD38的靶細(xì)胞。
實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)充分顯示PAT-A001與多款現(xiàn)有CD38單抗相比，具有同類(lèi)最佳的治療潛力，尤其是在有效性與安全性方面：PAT-A001在具有更優(yōu)異的ADCC活性與ADCP活性的同時(shí)，不具備任何補(bǔ)體依賴(lài)性細(xì)胞毒性作用且對(duì)紅細(xì)胞的結(jié)合能力極低。在PAT-A001的人體I期臨床試驗(yàn)中，已有結(jié)果顯示安全性良好?？紤]到自免疾病患者需要長(zhǎng)期用藥，藥物安全性是影響其用藥依從性的核心因素之一，因此PAT-A001有望成為優(yōu)秀的治療自免疾病藥物。
2020年發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》的研究報(bào)道顯示，2例危及生命的難治性SLE患者在接受CD38單抗治療與后續(xù)維持治療后，其SLEDAI-2K分?jǐn)?shù)、尿蛋白量、anti-dsDNA抗體均明顯降低，腎功能明顯恢復(fù)，疾病顯著緩解。此外，CD38單抗成功治療其他自免疾病也有大量報(bào)道。因此，CD38單抗極有潛力在自免疾病治療中取得如腫瘤領(lǐng)域PD-1單抗般的成功。
未來(lái)，天石同達(dá)將進(jìn)一步借助HDPM平臺(tái)推進(jìn)更多差異化布局的自免疾病和炎癥疾病精準(zhǔn)治療藥物管線(xiàn)，并研發(fā)細(xì)胞治療等自免疾病和炎癥疾病領(lǐng)域的新型療法，致力于成為全球免疫性疾病精準(zhǔn)治療藥物領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。
知名投資人及科學(xué)家持續(xù)助力， 推動(dòng)公司新藥研發(fā)快速發(fā)展
西湖大學(xué)系統(tǒng)生物學(xué)講席教授、西湖大學(xué)應(yīng)急醫(yī)學(xué)研究中心主任孫仁教授表示：“20世紀(jì)以來(lái)，隨著社會(huì)進(jìn)步、衛(wèi)生條件的改善，自身免疫性疾病和過(guò)敏性疾病的發(fā)病率在逐漸升高。特別是新冠疫情以來(lái)，群眾的衛(wèi)生意識(shí)得到了極大的增強(qiáng)，生活更‘干凈’，很可能進(jìn)一步加速自身免疫性疾病和過(guò)敏性疾病的增長(zhǎng)。由此可見(jiàn)，自身免疫性疾病與過(guò)敏性疾病的治療將成為一個(gè)快速增長(zhǎng)的需求。
現(xiàn)今在自身免疫性疾病患者的診斷與治療過(guò)程中，僅由幾項(xiàng)指標(biāo)將病人大致分類(lèi)，并且治療大多為非特異性療法，治療效果往往不盡如人意。天石同達(dá)基于高通量測(cè)序與組學(xué)的發(fā)展進(jìn)步，對(duì)患者進(jìn)行多組學(xué)評(píng)價(jià)，利用成千上萬(wàn)個(gè)指標(biāo)，全面、精準(zhǔn)地為自身免疫性疾病患者進(jìn)行診斷與分類(lèi)，從而實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)治療，此策略將真正地使患者受益，并且極大地推動(dòng)自身免疫性疾病這一領(lǐng)域的進(jìn)步?！?/span>
丹麓資本創(chuàng)始合伙人蘇震波先生表示：“自身免疫病的診斷與治療正面臨著巨大挑戰(zhàn)，隨著基因組學(xué)和單細(xì)胞測(cè)序技術(shù)的發(fā)展，自免疾病的精準(zhǔn)治療是未來(lái)的方向。天石同達(dá)利用精準(zhǔn)分型平臺(tái)HDPM開(kāi)發(fā)的首款產(chǎn)品PAT-A001是一款靶向CD38的單抗，I期臨床試驗(yàn)中顯示出良好的安全性，有望成為可以長(zhǎng)期使用的治療自免疾病的藥物。我們非常高興與這支優(yōu)秀的團(tuán)隊(duì)合作，也希望能助力天石同達(dá)成為國(guó)際領(lǐng)先的精準(zhǔn)治療自免疾病的創(chuàng)新藥公司?！?/span>
ETP致和道康基金創(chuàng)始合伙人何為無(wú)博士表示：“ETP致和道康基金長(zhǎng)期深耕生物醫(yī)療前沿科技領(lǐng)域，此過(guò)程中我們見(jiàn)證了組學(xué)技術(shù)的飛速發(fā)展并經(jīng)歷了其在腫瘤這類(lèi)高度異質(zhì)性疾病治療領(lǐng)域所帶來(lái)的革命性變化。同樣高度異質(zhì)性并誕生過(guò)‘藥王’的自免疾病領(lǐng)域，我們認(rèn)為這些新技術(shù)會(huì)帶來(lái)更大的變革，現(xiàn)在正是躬身入局該領(lǐng)域的合適時(shí)機(jī)。
科技性是我們選擇被投企業(yè)金標(biāo)準(zhǔn)之一，所以我們第一天起便為天石同達(dá)組建了多元化、國(guó)際化的科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)，從而為其注入了硬科技的基因。結(jié)合單細(xì)胞技術(shù)與多組學(xué)技術(shù)，天石同達(dá)建立了精準(zhǔn)分型平臺(tái)HDPM，為實(shí)現(xiàn)對(duì)自免疾病治療范式革命踏出了堅(jiān)實(shí)的一步。我們非常榮幸可以和丹麓資本以及如此優(yōu)秀的創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)合作率先踏入自免疾病與炎癥疾病精準(zhǔn)治療藍(lán)海，打造全球免疫性疾病精準(zhǔn)治療藥物領(lǐng)域的領(lǐng)先企業(yè)，最終惠及患者?！?/span>
關(guān)于北京天石同達(dá)醫(yī)藥科技有限公司
北京天石同達(dá)醫(yī)藥科技有限公司（Precision Autoimmune Therapeutics Inc.）是一家專(zhuān)注于自免疾病和炎癥疾病精準(zhǔn)治療創(chuàng)新藥物研發(fā)公司，利用HDPM精準(zhǔn)分型平臺(tái)，顯著提高藥物的研發(fā)成功率并縮短研發(fā)時(shí)間，為全球眾多自免疾病和炎癥疾病患者提供迫切需要的更安全、更有效的藥物，率先布局精準(zhǔn)治療藥物的藍(lán)海市場(chǎng)。
天石同達(dá)已與上市藥企凱信遠(yuǎn)達(dá)建立了新藥研發(fā)的深度合作，利用其在美國(guó)豐富的創(chuàng)新藥研發(fā)經(jīng)驗(yàn)和資源，快速推動(dòng)PAT-A001等藥物在中美的研發(fā)。
關(guān)于丹麓資本
丹麓資本是一家專(zhuān)注于創(chuàng)新性醫(yī)療技術(shù)早期股權(quán)投資的機(jī)構(gòu)，于2018年初由前紅杉資本中國(guó)基金合伙人陸勤超和前分享投資管理合伙人蘇震波共同創(chuàng)辦，核心團(tuán)隊(duì)均來(lái)自知名創(chuàng)投基金，并在中美擁有豐富的醫(yī)療產(chǎn)業(yè)資源。丹麓資本持續(xù)深耕早期醫(yī)療大健康領(lǐng)域，系統(tǒng)性布局了包括高值耗材、體外診斷試劑、消費(fèi)醫(yī)療、數(shù)字醫(yī)療等創(chuàng)新性醫(yī)療技術(shù)以及創(chuàng)新藥、新型醫(yī)療服務(wù)等多個(gè)領(lǐng)域。
關(guān)于ETP致和道康基金
Emerging Technology Partners（簡(jiǎn)稱(chēng)“ETP致和道康基金”）由資深企業(yè)家、投資人何為無(wú)博士于2000年發(fā)起成立，專(zhuān)注于生物醫(yī)療領(lǐng)域的早期風(fēng)險(xiǎn)投資。何博士畢業(yè)于南京大學(xué)，1986年獲CUSBEA項(xiàng)目資助赴美國(guó)貝勒醫(yī)學(xué)院攻讀博士學(xué)位，在梅奧醫(yī)學(xué)中心和哈佛麻省總醫(yī)院從事多年研究，并于1993年作為首批科學(xué)家加入由“人類(lèi)基因組之父”約翰·克雷格·文特爾（J. Craig Venter）成立的Human Genome Sciences公司。該公司成功通過(guò)基因科技研發(fā)出近60年FDA批準(zhǔn)的首款治療SLE的創(chuàng)新藥倍力騰（Benlysta），隨后該公司被著名制藥公司葛蘭素史克以約36億美元收購(gòu)。ETP致和道康基金目前在北京、無(wú)錫、硅谷、波士頓、馬里蘭設(shè)有分支機(jī)構(gòu)，已投資和創(chuàng)辦110余家生物科技和生物醫(yī)藥公司，其中包括數(shù)家獨(dú)角獸企業(yè)。ETP人民幣基金旨在促成全球先進(jìn)的生命科學(xué)成果和生物醫(yī)療技術(shù)落地中國(guó)，助力中國(guó)健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展。ETP致和道康基金近年在中國(guó)深度參與創(chuàng)建或投資的創(chuàng)新醫(yī)療企業(yè)包括：泛生子、博雅輯因、百嘉醫(yī)療、天科雅、合源生物、美聯(lián)泰科、傲銳東源（中源協(xié)和）、締碼生物、宸安生物、本導(dǎo)基因、因諾惟康以及厚無(wú)生物等，部分企業(yè)已發(fā)展成為各個(gè)細(xì)分領(lǐng)域的龍頭企業(yè)。
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