2022年4月11日，全球迎來了第25個“世界帕金森病日”，據(jù)帕金森這一常見神經功能障礙疾病的首次發(fā)現(xiàn)已逾200年。
目前我國帕金森病患者已超三百萬人，其中，65歲以上人群患病率為1.7%；預計到2030年，患病人數(shù)將達到500萬人，幾乎占到全球患病人數(shù)的一半。
面對廣大的帕金森患者群體，新藥研發(fā)企業(yè)也在不斷探索針對這一疾病的相關解決方案。
2022年的“世界帕金森日”，武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）就正式向國家藥審中心提交了帕金森研發(fā)管線NouvNeu001的IND申請，4月27日，國家藥審中心正式受理了這一申請。
臨床前數(shù)據(jù)顯示，通過睿健醫(yī)藥自研的高效化學小分子誘導功能細胞再生技術，NouvNeu001 移植入體內后可高效轉化為成熟多巴胺能神經元，分泌多巴胺遞質，并與體內原有神經元形成神經連接，產生綜合性的治療功能，改善帕金森癥狀。為帕金森疾病提供了一條嶄新的細胞藥物臨床治療路徑。
值得一提的是，此次NouvNeu001 IND受理，也讓睿健醫(yī)藥正式成為國內首家、國際上第二家在帕金森領域多能干細胞衍生藥物臨床申請的生物醫(yī)藥公司,僅次于拜耳旗下的BlueRock。
在研管線IND受理 帶來帕金森治愈“新希望”
“手震顫外，麻痹、眩暈、身體僵硬，以及失去語言控制能力，他想盡辦法掩蓋自己的病癥，卻也不得不面對自己已經進入疾病王國的事實”。
曾任吉森大學社會學教授的赫爾穆特·杜比爾用堅韌的筆觸，在《你好，帕金森》中這樣描寫自己罹患帕金森后的真實生活狀態(tài)。
這一切，均源于腦部分泌多巴胺遞質的多巴胺能神經元的大量死亡。
遺憾的是，即便帕金森病的病理特征非常之明確，目前臨床仍缺乏有效的手段逆轉腦部多巴胺能神經元持續(xù)死亡的趨勢。而隨著人口老齡化趨勢的加深，帕金森癥等神經退行性疾病發(fā)病率也在快速升高，不僅嚴重影響患者生活質量，也給家屬、國家醫(yī)保造成重大負擔。
而此次NouvNeu001順利獲得受理，無疑為帕金森臨床治療帶來了新的希望。
作為全球最早專注研究高效化學小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司，睿健醫(yī)藥以再生醫(yī)學為基礎，建立誘導多能干細胞（iPSC）產品開發(fā)平臺。NouvNeu001即利用該平臺，將誘導多能干細胞作為“種子”，培養(yǎng)獲得健康的多巴胺神經前體細胞，然后將之植入病灶部位，以此來彌補多巴胺能神經元的不足。
這類前體細胞除了能夠分泌多巴胺這類遞質之外，還可進一步分泌多種蛋白及小核酸來改善帕金森病灶，為移植到腦部的細胞發(fā)揮作用提供良好的“土壤”環(huán)境。
基于以上策略，NouvNeu001得以高效促進患者運動及其他功能的恢復。
“傳統(tǒng)的藥物和手術療法對于很多疾病有極大的局限性，而細胞治療其獨特的治療方式是對傳統(tǒng)療法的有利補充?！眳⑴c了睿健醫(yī)藥A+輪融資的長江證券創(chuàng)新投資合伙人嚴軒博士如此評價。
從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來看，使用NouvNeu001的各類試驗動物在給藥四周后，不僅行為學功能得到了極大恢復，而且其多項生理生化指標也得到了顯著提升。相比之下，全球范圍內同類藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的藥理藥效具有顯著優(yōu)勢。
“此次NouvNeu001順利得受理體現(xiàn)出睿健醫(yī)藥團隊的高效執(zhí)行力。在研發(fā)過程中，我們充分考慮未滿足的臨床需求，始終以患者的利益為主要目標，對產品進行了充分的科學性以及嚴格的安全性評估。”睿健醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO魏君博士如此表示。
化學誘導平臺型公司潛力迸發(fā)
帕金森在研管線獲得受理的背后，是睿健醫(yī)藥搭建的以化學誘導為核心的復合型研發(fā)體系，并建立了多個國際首創(chuàng)技術平臺。
目前，利用多平臺模塊化靈活融合的方式，睿健醫(yī)藥正打造出以核心數(shù)據(jù)平臺為中心的多藥物形式、多管線、多驅動的創(chuàng)新研發(fā)模式，快速完成了包括此次順利遞交IND的NouvNeu001在內數(shù)條研發(fā)管線的布局，具有極大的延展性。
公司官網信息顯示，成立短短四年多來，睿健醫(yī)藥已快速完成了多條研發(fā)管線的布局。除面向帕金森疾病、脊髓損傷、腦卒中等神經退行性疾病的細胞藥物外，公司還在視神經病變、糖尿病視網膜病變、肌萎縮側索硬化，肝臟代謝等領域探索細胞藥物治療的可能。
相關技術平臺的價值還不止于此，據(jù)魏君介紹，公司搭建的技術平臺中還囊括了“化合物-蛋白靶點-組織發(fā)育-疾病治療”的多維度整合數(shù)據(jù)庫，并應用網絡可視化、知識問答、機器學習模型等工具，構建元數(shù)據(jù)整合平臺（iReMeta），對于揭示人類發(fā)育圖譜的關鍵分子與靶點，明確疾病治療機理具有重要意義。
此外，面對未來的復雜藥物開發(fā)，睿健醫(yī)藥還建立了包括CRISPR、TALEN等多種基因編輯工具在內的高通量基因編輯平臺iReDita。除目前日趨完善的化學誘導的細胞藥物平臺之外，睿健醫(yī)藥還搭建了基于化學誘導的復雜藥物開發(fā)平臺（iReCena），旨在挖掘細胞衍生物在多種適應癥中的治療潛力。
睿健醫(yī)藥藥物體系
仰賴公司自研的多個國際首創(chuàng)技術平臺，睿健醫(yī)藥已然成為了一家平臺型公司，自研技術平臺的優(yōu)勢也在逐步轉化為公司發(fā)展的競爭優(yōu)勢。
公開信息顯示，睿健醫(yī)藥在2021年8月到2022年1月不到半年的時間里，連續(xù)斬獲A輪與A+輪兩筆近億元融資。并在A+輪融資落地前，與丹納赫生命科學中國區(qū)簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，在全球突破性細胞藥物研發(fā)與生產領域開展密切合作。
根據(jù)協(xié)議，雙方將聯(lián)合共建“睿健醫(yī)藥科技有限公司-丹納赫中國生命科學聯(lián)合實驗室”，共同推進全球創(chuàng)新的基于AI平臺化學誘導細胞療法的研發(fā)及臨床應用。
另外，在接連獲得多輪融資加持的同時，睿健醫(yī)藥也在去年8月正式遷往總占地規(guī)模4,000平方米的研發(fā)生產新址，完成了公司的場地及硬件升級，加快了管線研發(fā)速度。
公司也將繼續(xù)完善全流程創(chuàng)新研發(fā)生產體系，通過上下游產業(yè)鏈的合作以及與丹納赫共建示范實驗室，打造細胞藥物工業(yè)級的研產一體化設計與配置標桿。
“實際上，在此次IND的過程中，睿健醫(yī)藥已同步完成臨床即用型全套技術儲備，充分考慮存儲及物流穩(wěn)定性的產品設計，兼顧了國際化供應和物流要求。”魏君表示。
睿健醫(yī)藥工業(yè)化生產布局
文章來源：動脈網
