2月16日，箕星藥業(yè)（下文簡稱“箕星”），一家致力于為罹患嚴(yán)重危及生命疾病的中國患者提供創(chuàng)新藥物的臨床階段生物制藥公司宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心授予 aficamten（CK-3773274片）治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的突破性治療藥物認(rèn)定。Aficamten由箕星的許可合作伙伴 Cytokinetics公司研發(fā)，是一種用于治療肥厚型心肌?。℉CM）的潛在新一代心肌肌球蛋白抑制劑。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)之前已經(jīng)向Cytokinetics授予aficamten用于治療癥狀性oHCM的突破性治療藥物認(rèn)定。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心授予aficamten突破性治療藥物認(rèn)定，是認(rèn)可該藥物對(duì)中國oHCM患者群體帶來的潛在價(jià)值，并支持aficamten在中國的加速開發(fā)和審評(píng)。根據(jù)臨床試驗(yàn)的結(jié)果，特別是aficamten針對(duì)癥狀性oHCM患者的全球2期臨床試驗(yàn)REDWOOD-HCM隊(duì)列1和隊(duì)列2的結(jié)果，藥品審評(píng)中心授予aficamten用于治療癥狀性oHCM這一嚴(yán)重危及生命疾病的突破性治療藥物認(rèn)定。目前用于癥狀性oHCM的治療手段非常有限，aficamten可能成為現(xiàn)有治療手段之外的潛在選擇。藥品審評(píng)中心對(duì)納入突破性治療藥物程序的藥物會(huì)優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，并會(huì)加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)。獲得突破性治療藥物認(rèn)定的藥物還將有資格在新藥上市申請時(shí)獲得優(yōu)先審評(píng)審批，進(jìn)一步縮短審評(píng)審批時(shí)間，加速上市進(jìn)程。“我們感謝國家藥品監(jiān)督管理局授予aficamten突破性治療藥物認(rèn)定。這一重要的監(jiān)管決定 (突破性治療藥物認(rèn)定) 使我們有可能加速aficamten的臨床開發(fā)，使飽受疾病困擾的oHCM患者獲益。我們期待繼續(xù)與國家藥品監(jiān)督管理局緊密合作，根據(jù)與Cytokinetics的合作開展全球3期臨床試驗(yàn)SEQUOIA-HCM的中國隊(duì)列。” 箕星首席執(zhí)行官羅萬里（Joseph Romanelli）表示：“作為企業(yè)，我們的目標(biāo)是通過突破創(chuàng)新幫助提升中國患者的標(biāo)準(zhǔn)治療，這一突破性治療藥物認(rèn)定是我們持續(xù)探索中的又一個(gè)重要里程碑?！?/span>2021年12月，箕星宣布順利完成用于治療肥厚型心肌?。℉CM）的潛在新一代心肌肌球蛋白抑制劑aficamten中國1期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)是一項(xiàng)在中國健康受試者中進(jìn)行的、評(píng)價(jià)aficamten的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)的雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、1期研究。共28例受試者隨機(jī)分配并全部完成研究，總體展現(xiàn)了aficamten和安慰劑相似的良好耐受性以及與劑量成比例的藥代動(dòng)力學(xué)特性，這與先前在美國主要是健康高加索受試者中進(jìn)行的1期研究觀察到的結(jié)果相似。Aficamten 是一個(gè)在研的選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑，通過全面的化學(xué)優(yōu)化來改善藥物治療指數(shù)和藥代動(dòng)力學(xué)特征，aficamten可成為潛在的新一代心肌肌球蛋白抑制劑。Aficamten減少每個(gè)心動(dòng)周期中活性肌球蛋白產(chǎn)力橫橋的數(shù)量，從而抑制與肥厚型心肌病 (HCM) 相關(guān)的心肌過度收縮。在臨床前模型中，Aficamten通過直接與心肌肌球蛋白在一個(gè)獨(dú)特和選擇性的變構(gòu)結(jié)合位點(diǎn)結(jié)合，來降低心肌收縮力，從而阻止肌球蛋白進(jìn)入收縮狀態(tài)。Aficamten的新藥開發(fā)項(xiàng)目旨在評(píng)估其在HCM患者中提高運(yùn)動(dòng)能力、緩解疾病癥狀，以及對(duì)心臟結(jié)構(gòu)和功能長期影響的治療潛力。2020年7月，箕星與Cytokinetics, Incorporated（一家總部位于美國加州的處于新藥研發(fā)后期階段的生物技術(shù)公司）簽訂許可合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，Cytokinetics授予箕星在大中華地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化aficamten（之前稱之為CK-274）的獨(dú)家許可?；怯?020年9月向國家藥品監(jiān)督管理局提交了aficamten治療梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的新藥臨床試驗(yàn)申請，并在2020年12月獲得批準(zhǔn)。箕星是一家總部位于中國上海的生物制藥公司，致力于將創(chuàng)新科學(xué)和藥物帶給罹患嚴(yán)重危及生命疾病的中國患者?；怯蒖TW Investments, LP于2019年投資創(chuàng)立，與全球多家生物技術(shù)公司開展合作，通過獨(dú)特、創(chuàng)新治療藥物的開發(fā)和商業(yè)化，應(yīng)對(duì)心血管和眼科等疾病領(lǐng)域尚未滿足的醫(yī)療需求。憑借強(qiáng)勁且不斷壯大的產(chǎn)品管線、經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)和以患者為中心的理念，箕星將為大中華地區(qū)的患者群體帶來持久而深遠(yuǎn)的影響。[1]中國醫(yī)師協(xié)會(huì)心力衰竭專業(yè)委員會(huì), 中華心力衰竭和心肌病雜志編輯委員會(huì). 中國肥厚型心肌病管理指南2017. 中華心力衰竭和心肌病雜志. 2017; 1(2): 65-86.[2]中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南編寫組, 中華心血管病雜志編輯委員會(huì). 中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南. 中華心血管病雜志. 2017;45(12): 1015-1031.[3]Ommen SR et al. 2020 AHA/ACC Guideline for the Diagnosis and Treatment of Patients With Hypertrophic Cardiomyopathy. Circulation. 2020 Dec 22;142(25):e533-e557.
