在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，科學突破永遠是進步的源動力。正是那一個個或顛覆傳統(tǒng)，或刷新認知的科學發(fā)現(xiàn)，讓醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)找到了前進的新方向，更好地設計與開發(fā)創(chuàng)新療法，造福病患。日前，業(yè)內(nèi)知名媒體BioSpace總結了生物醫(yī)藥領域年度最受矚目的十大研究，我們也將在這篇文章里為讀者朋友們做分享。
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今年10月，Vertex Pharmaceuticals在1型糖尿病的治療上取得突破。在一項1/2期臨床試驗中，1型糖尿病患者接受了其來源于干細胞的全分化胰島細胞替代療法。在接受單劑治療后第90天時，患者恢復胰島素生產(chǎn)，并且將每天胰島素使用量減少91%。新聞稿指出，這是首次通過試驗證實，這一細胞療法可顯著恢復1型糖尿病患者的胰島細胞功能。
阿爾茨海默病的一大病理特征在于β-淀粉樣蛋白的斑塊沉積。過去曾有不少針對這一斑塊的在研療法，但大多未能改善患者的記憶力和認知能力。因此不少研究人員們也逐漸開始意識到，這些斑塊沉積可能并不是發(fā)病的全部。而來自Salk研究所的科學家們在《自然》子刊Nature Immunology上發(fā)表論文，對一類淀粉樣蛋白斑塊的“毒性”提出了新的觀點。他們發(fā)現(xiàn)，這類蛋白斑塊的產(chǎn)生，作用是保護腦細胞，因此清除蛋白斑塊的療法有可能帶來弊大于利的后果。
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一支科研團隊找到了五條基因，它們看似決定了患者是否會罹患路易體癡呆癥（Lewy body dementia）。這一研究發(fā)表于《自然》子刊Nature Genetics上。研究人員們指出，他們的發(fā)現(xiàn)表明路易體癡呆癥可能由一系列問題所導致，而這個發(fā)現(xiàn)可能與帕金森病和阿爾茨海默病有關聯(lián)。通過更好地理解這些疾病，我們有望開發(fā)出更好的療法。人們早已確認了肥胖的種種風險，包括增加癌癥、糖尿、心血管疾病、以及感染的風險。但為什么肥胖會和那么多炎癥情況有關呢？科學家們發(fā)現(xiàn)在小鼠中，一類細胞能在脂肪組織中誘發(fā)炎癥的發(fā)生。小鼠會在白色脂肪組織里以甘油三酯的形式，儲存過量的卡路里。而一旦出現(xiàn)肥胖，這些白色脂肪組織就會過載，導致脂肪細胞死亡，并激活免疫細胞。新冠后遺癥會帶來許多意想不到的癥狀，其中之一便是大腦昏昏沉沉，無法正常思考。從醫(yī)學術語上講，這是腦病的一種，令人喪失短期記憶，出現(xiàn)頭疼和混亂。當病情嚴重時，還可能出現(xiàn)精神問題。在Cancer Cell期刊上，研究人員們指出這是因為患者由于持續(xù)炎癥，在腦脊液中充斥著太多的細胞因子，這能夠解釋他們的癥狀。
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來自西北大學的研究人員們找到了一種有望治療漸凍人癥的分子，它可以逆轉疾病相關運動神經(jīng)元的持續(xù)退行性病變。漸凍人癥的一大特點就是這種進行性的神經(jīng)退行性病變，它會影響腦部和脊髓的神經(jīng)細胞，最終讓這些細胞死亡，從而影響大腦對肌肉的控制。研究指出，這種叫做NU-9的在研分子能夠在細胞系中減少蛋白的錯誤折疊，且能穿透血腦屏障。一項研究發(fā)現(xiàn)星形膠質(zhì)細胞在大腦受損后，起到了保護周圍腦組織的作用。這些細胞參與了一種叫做“反應性星形膠質(zhì)細胞增生“（reactive astrogliosis）的防御機制，能幫助控制炎癥和組織損傷。這些細胞還能確保在受損位置附近的神經(jīng)細胞能夠生存，從而維持神經(jīng)網(wǎng)絡的功能。在電影《侏羅紀公園》里，科學家們從琥珀中分離出了恐龍的DNA，最終克隆出了恐龍。而來自明尼蘇達大學的一項研究則在做類似的工作。當然，他們的工作不是為了讓恐龍復活——在傳統(tǒng)醫(yī)學中，琥珀曾被用來鎮(zhèn)痛和消炎，而一些研究指出這是因為琥珀里的一些分子可能有抗菌效果。從琥珀樣本中，科學家們分離出了不少化合物，它們具有殺死革蘭氏陽性菌的能力。
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一項來自意大利的研究分析了壽命超過105歲和110歲的超級壽星。通過比較這些老人和普通人的遺傳密碼，研究人員們發(fā)現(xiàn)長壽人群里，在COA1和STK17A兩條基因之間，有五個常見的基因變異。后續(xù)分析則發(fā)現(xiàn)這些變異可能影響COA1、STK17A、以及另一條基因BLVRA的表達。這也給科學家們指明了研究長壽基因的方向。很長時間里，人們都管DNA里非編碼的區(qū)域叫做垃圾DNA。然后最近，越來越多的研究表明這些垃圾DNA有著重要功能，尤其是對其它基因進行調(diào)控。一項研究發(fā)現(xiàn)一個叫做VNTR2-1的DNA區(qū)域能驅(qū)動端粒酶的基因活性，且能在一些類型的細胞里預防衰老。通常來講，人活得越久，端粒就會越短。但在一些生殖細胞或是癌細胞里，活躍的端粒酶可以恢復端粒的長度，讓這些細胞獲得某種意義上的永生。正如BioSpace這篇文章指出的那樣，每天都有成百上千篇論文出爐。在發(fā)表的那一刻，人們可能并不知道它們的意義。但回過頭看，會發(fā)現(xiàn)重要科學的奠基，正是來自這些起初不起眼的論文。我們也期望更多科學發(fā)現(xiàn)能轉化為創(chuàng)新療法，造福全球病患！
參考資料：
[1] The 10 Most Compelling Research Stories of 2021, Retrieved December 29, 2021, from https://www.biospace.com/article/most-exciting-life-science-research-of-2021/
文章來源：藥明康德
