“如果以2015年以來(lái)上市的生物科技公司的總市值來(lái)衡量，中國(guó)在所有國(guó)家的排名是第二，僅次于美國(guó)?！?/strong>
孵化、種子和天使投資僅有7.4%，而瑞士、美國(guó)、歐盟、英國(guó)以及韓國(guó)等都超過(guò)了30%。
在2021年的年末，當(dāng)我們看到這么多令我們鼓舞振奮的好消息的時(shí)候，有一個(gè)問(wèn)題變得更加的尖銳，更加的突出，也更加的迫切。突破性的創(chuàng)新，原始性的創(chuàng)新從哪里來(lái)？中國(guó)的生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究距離源頭創(chuàng)新到底還有多遠(yuǎn)？
在2021年12月21日由E藥經(jīng)理人等承辦，吸引近5萬(wàn)人次觀看的中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)家科學(xué)家投資家大會(huì)（簡(jiǎn)稱“啟思會(huì)”）上，麥肯錫全球董事合伙人王錦進(jìn)行了“為有源頭活水來(lái)——中國(guó)生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究發(fā)展展望”的主題報(bào)告。重新檢視中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新的發(fā)展
“當(dāng)我們站在2021年的年尾，重新檢視中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新的發(fā)展，我們會(huì)看到中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新已經(jīng)躋身于全球的醫(yī)藥創(chuàng)新第二梯隊(duì)的前列?！?/span>王錦說(shuō)道。
回顧2016年，彼時(shí)麥肯錫報(bào)告顯示，中國(guó)的醫(yī)藥創(chuàng)新屬于全球的第三梯隊(duì)，正朝著向第二梯隊(duì)邁進(jìn)。在2016年，臨床研究是未來(lái)五年中國(guó)新藥研發(fā)的最大瓶頸之一，對(duì)在研創(chuàng)新藥的臨床價(jià)值和上市速度影響巨大；審評(píng)審批政策也影響顯著；支付環(huán)節(jié)是會(huì)影響到未來(lái)5年一批即將上市的創(chuàng)新藥能否獲得合理市場(chǎng)回報(bào)的一個(gè)關(guān)鍵因素。“基礎(chǔ)研究短期內(nèi)不是最主要的制約因素，但對(duì)于未來(lái)持續(xù)的產(chǎn)出原始創(chuàng)新至關(guān)重要”。5年過(guò)去了，如果以研發(fā)管線的產(chǎn)品數(shù)量和首發(fā)上市的新藥數(shù)量為指標(biāo)衡量，王錦看到，“中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新已經(jīng)躋身于全球的醫(yī)藥創(chuàng)新第二梯隊(duì)的前列?！?/span>在研發(fā)管線的產(chǎn)品數(shù)量上，中國(guó)在2021年研發(fā)管線的產(chǎn)品數(shù)量對(duì)于全球的貢獻(xiàn)比重從已經(jīng)達(dá)到了13.9%，而這個(gè)比例在2016年只有4%；在首發(fā)上市的新藥數(shù)量上，中國(guó)2021年的貢獻(xiàn)比重達(dá)到了6%，僅次于美國(guó)和日本，比2016年的2.5%，有一個(gè)很大的提升。“同時(shí)我們也看到2021年也是中國(guó)生物醫(yī)藥不斷的加大加快向全球拓展步伐的一年?！?/span>2021年中國(guó)向海外out-license的交易項(xiàng)目達(dá)到了27個(gè)之多；如果以2015年以來(lái)上市的生物科技公司的總市值來(lái)衡量，中國(guó)在所有國(guó)家的排名是第二，僅次于美國(guó)；在2020年以來(lái)，“全球Top20 Biotech IPOs”中國(guó)公司占據(jù)了13個(gè)席位；在2021年，也至少有4家中國(guó)生物科技公司自建起海外市場(chǎng)商業(yè)化隊(duì)伍。在2021年的中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，基礎(chǔ)研究已經(jīng)上升到了核心地位。王錦提出，“在2021年的年末，當(dāng)我們看到這么多令我們鼓舞振奮的好消息的時(shí)候，有一個(gè)問(wèn)題變得更加的尖銳，更加的突出，也更加的迫切。突破性的創(chuàng)新，原始性的創(chuàng)新從哪里來(lái)？中國(guó)的生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究距離源頭創(chuàng)新到底還有多遠(yuǎn)？”麥肯錫評(píng)估中國(guó)生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究的現(xiàn)狀主要從兩個(gè)方面，一個(gè)是輸入，包括創(chuàng)新的主體，也包括資金的投入；第二個(gè)是輸出，包括論文發(fā)表，專利的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化，“不僅要看量，也要看質(zhì)”。
在輸入端創(chuàng)新主體方面，2021年Nature Index排名全球前100生命科學(xué)研究機(jī)構(gòu)的數(shù)量，中國(guó)有8家機(jī)構(gòu)已經(jīng)躋身于前100名生物科學(xué)研究機(jī)構(gòu)之列，與2016年相比增加了4個(gè)席位。當(dāng)然中國(guó)8家機(jī)構(gòu)與美國(guó)占據(jù)51所全球頂尖的生命科學(xué)研究機(jī)構(gòu)來(lái)比，在絕對(duì)體量上還是比較有限，仍有很大的提升空間。在資金投入方面，盡管中國(guó)的研發(fā)投入總量近年來(lái)都是穩(wěn)居世界第二。但“當(dāng)對(duì)研發(fā)資金在不同階段的用途進(jìn)行分解之后，我們會(huì)關(guān)注到，中國(guó)在基礎(chǔ)研究階段的是有一個(gè)結(jié)構(gòu)性的薄弱。”中國(guó)在基礎(chǔ)研究占到的研發(fā)資金比重只有6%，遠(yuǎn)低于日本、韓國(guó)、美國(guó)、英國(guó)、瑞士等平均15%的比例。如果分析過(guò)去5年生物醫(yī)藥領(lǐng)域風(fēng)險(xiǎn)投資交易筆數(shù)占比，中國(guó)早期VC投資占比超過(guò)50%，特點(diǎn)十分突出，但孵化、種子和天使投資僅有7.4%，而瑞士、美國(guó)、歐盟、英國(guó)以及韓國(guó)等都超過(guò)了30%?！斑@樣的投資占比其實(shí)本身是和基礎(chǔ)研究的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化，包括一些概念性的項(xiàng)目孵化密切相關(guān)。所以也反映出來(lái)雖然中國(guó)整體的研發(fā)資金持續(xù)投入，但對(duì)于基礎(chǔ)研究成果的孵化支持還是不足?！蓖蹂\分析。在輸出端論文發(fā)表層面，“大家會(huì)看到一個(gè)非常令人鼓舞的軌跡”，2015年到2020年全球領(lǐng)先國(guó)家生物醫(yī)學(xué)論文總發(fā)表數(shù)，中國(guó)以209萬(wàn)篇的數(shù)量占全球總數(shù)量的29%，僅次于美國(guó)44%。但在頂級(jí)期刊發(fā)表論文的占比上，即發(fā)表在《自然》、《科學(xué)》以及《細(xì)胞》三個(gè)期刊上的論文，中國(guó)占比僅有11%，“說(shuō)明我們的論文發(fā)表雖然數(shù)量大、增長(zhǎng)快，但是優(yōu)質(zhì)的前沿研究仍然比較稀缺?！蓖蹂\指出。在專利層面，也能看到中國(guó)高速攀升的曲線。在2015年到2020年全球領(lǐng)先國(guó)家和地區(qū)生物醫(yī)藥領(lǐng)域PCT專利發(fā)表數(shù)量上，中國(guó)以每年29%的速度高速增長(zhǎng)，2020年在全球占比達(dá)到了13%。但另一方面，在專利轉(zhuǎn)化率方面，中國(guó)專利調(diào)查報(bào)告顯示，高校、科研單位的有效發(fā)明的專利轉(zhuǎn)化率為15%～30%，但美國(guó)的頂尖高校展現(xiàn)出了約40%的轉(zhuǎn)化率。可以看出，中國(guó)的專利數(shù)量穩(wěn)步增加，但實(shí)際應(yīng)用轉(zhuǎn)化有待提升。“推動(dòng)中國(guó)生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究已成為醫(yī)藥生態(tài)系統(tǒng)建設(shè)的當(dāng)務(wù)之急?！?/span>王錦說(shuō)，中國(guó)的基礎(chǔ)研究距離源頭創(chuàng)新可以取決于三大因素：以人才培養(yǎng)人才積累為核心，一方面去優(yōu)化加強(qiáng)資源注入，一方面不斷改進(jìn)機(jī)制支撐。王錦勾畫(huà)了未來(lái)5～10年中國(guó)生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究可能走向的三個(gè)情景，她用枯泉、間歇泉以及涌泉來(lái)比喻。“第一個(gè)可能情境是我們最不想看到的一個(gè)悲觀的情境叫做枯泉。”在枯泉的情景之下，中國(guó)的前沿學(xué)科人才存在著比較顯著的短板。雖然政府基金會(huì)持續(xù)的投入，風(fēng)險(xiǎn)偏好比較保守，而私人資本基本缺位，創(chuàng)新主體之內(nèi)人才培養(yǎng)體系不健全，中短期的評(píng)價(jià)導(dǎo)向站在上風(fēng)，創(chuàng)新主體之間各自為營(yíng)，學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界之間基本上沒(méi)有有效的人員以及知識(shí)產(chǎn)權(quán)的流動(dòng)，這是一個(gè)非常悲觀的情景。“第二個(gè)可能情景我們叫它間歇泉?！?/span>也就是在未來(lái)的5~10年，中國(guó)的生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究可以在個(gè)別領(lǐng)域取得一定的成果和突破，但是仍不能給中國(guó)的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提供源源不斷的創(chuàng)新動(dòng)力。在這樣的一個(gè)情境當(dāng)中，人才儲(chǔ)備比較完整，但缺少世界頂尖級(jí)的科學(xué)家；政府基金與私人基金位居世界前列，但仍比較關(guān)注中短期回報(bào)；創(chuàng)新主體對(duì)開(kāi)拓性的研究不足，各主體之間壁壘仍在，學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界之間人員流動(dòng)、知識(shí)產(chǎn)權(quán)都還是以單向流動(dòng)為主。“我們最興奮，也是最期待的一個(gè)情景是涌泉?！?/span>今后的5年我們會(huì)看到來(lái)自于中國(guó)原創(chuàng)性的、引領(lǐng)性的科研攻關(guān)，在部分的前沿領(lǐng)域可以獲得突破，在未來(lái)更長(zhǎng)期10~20年，技術(shù)研究可以為中國(guó)和全球的創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)提供源源不斷的發(fā)展動(dòng)力和活力。同時(shí)，跨學(xué)科人才匯聚，世界級(jí)頂尖科學(xué)家在中國(guó)出現(xiàn)；政府基金和私人基金本身投入位居世界前列，投資以激發(fā)開(kāi)拓性的研究為導(dǎo)向；創(chuàng)新主體內(nèi)也形成了培養(yǎng)人才自由探索的微觀的小環(huán)境，創(chuàng)新主體之間構(gòu)建兼容并包、開(kāi)放合作的一個(gè)大體系，學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界營(yíng)造一個(gè)雙向流動(dòng)、正向反饋的生態(tài)環(huán)境。因此，王錦呼吁，可以在四個(gè)方面來(lái)推動(dòng)“涌泉”的實(shí)現(xiàn)。“第一個(gè)是基礎(chǔ)研究的成果轉(zhuǎn)換要向更上游銜接，實(shí)時(shí)的跟蹤學(xué)術(shù)界的發(fā)現(xiàn)和發(fā)明，及早的開(kāi)展學(xué)術(shù)界和產(chǎn)業(yè)界之間的緊密合作。”譬如，鼓勵(lì)和支持行業(yè)組織建立第三方交易平臺(tái)，通過(guò)健全靈活的知識(shí)產(chǎn)權(quán)交易和市場(chǎng)化機(jī)制對(duì)科研人員的技術(shù)轉(zhuǎn)移和成果產(chǎn)業(yè)化提供服務(wù)；同時(shí)改革評(píng)價(jià)體系，可考慮將轉(zhuǎn)化機(jī)制和轉(zhuǎn)化成果納入部分類別高校和科研機(jī)構(gòu)的考核標(biāo)準(zhǔn)，通過(guò)自上而下的驅(qū)動(dòng)和激勵(lì)，提升創(chuàng)新主體的轉(zhuǎn)化意愿，并提高科研成果的使用效率。“第二個(gè)是研發(fā)經(jīng)費(fèi)的階段分配方面，適當(dāng)?shù)脑黾釉缙诘难芯客度?，要開(kāi)始去資助新機(jī)制、新靶點(diǎn)的有效探索，真正平衡一個(gè)差異化改良和突破性創(chuàng)新的研究方向。”譬如，美國(guó)已經(jīng)設(shè)立了保障政府醫(yī)學(xué)健康研發(fā)投入科學(xué)使用和分配的國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)，統(tǒng)轄管理約87%的政府資金分配。通過(guò)競(jìng)爭(zhēng)性項(xiàng)目制科研經(jīng)費(fèi)和建立多級(jí)制衡的評(píng)估機(jī)制，保障資源以公平合理的方式分配給最合適的承接主體。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2010～2016年間共有210種新藥獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，所有新藥的研發(fā)活動(dòng)均曾獲得NIH的資助，其中，超過(guò)90%的資助用于藥物作用的生物學(xué)靶點(diǎn)相關(guān)的基礎(chǔ)研究，而非藥物本身。“第三點(diǎn)是要搭建完善的人才梯隊(duì)，一方面要持續(xù)的培育研發(fā)人才，另外一方面也要為創(chuàng)新生態(tài)去輸送跨領(lǐng)域的復(fù)合人才，如科學(xué)企業(yè)家，技術(shù)經(jīng)理人等?！?/span>如NIH在1964年推出了醫(yī)學(xué)科學(xué)家培養(yǎng)項(xiàng)目MSTP(Medical Scientist Training Program)專項(xiàng)基金。目前，MSTP覆蓋范圍已達(dá)全美約50%開(kāi)設(shè)MD-PhD雙博士項(xiàng)目的學(xué)校，累計(jì)資助人數(shù)超過(guò)1萬(wàn)人。MD-PhD雙博士畢業(yè)生的研究工作中，約60%與轉(zhuǎn)化研究相關(guān)、50%與基礎(chǔ)研究相關(guān)，為美國(guó)的醫(yī)藥創(chuàng)新提供了持續(xù)的核心驅(qū)動(dòng)力。“最后一個(gè)方向需要強(qiáng)調(diào)的是，各界合作打造、提升創(chuàng)新生態(tài)，積極參與政府倡導(dǎo)的優(yōu)化技術(shù)研究管理模式和體制機(jī)制相關(guān)的舉措，真正能夠促進(jìn)專業(yè)化耐心資本成長(zhǎng)?！?/span>
文章來(lái)源：E藥經(jīng)理人
