日前，argenx公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)“first-in-class”療法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）上市，用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性全身性重癥肌無力（gMG）成人患者。這些患者占所有g(shù)MG患者群體約85%。新聞稿指出，Vyvgart是首個(gè)FDA批準(zhǔn)的新生兒Fc受體（FcRn）阻斷劑。
重癥肌無力是一種罕見的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（IgG）抗體會(huì)破壞神經(jīng)和肌肉之間的溝通，引起虛弱和可能危及生命的肌無力。超過85%的患者在發(fā)病后18個(gè)月內(nèi)進(jìn)展為全身性重癥肌無力，進(jìn)而導(dǎo)致極度疲勞和面部表情、言語、吞咽和活動(dòng)困難。Vyvgart是一款靶向FcRn的“first-in-class”療法，旨在減少致病性IgG抗體，阻斷IgG再循環(huán)過程。FcRn受體的作用是防止IgG的降解，因此通過防止IgG與FcRn的結(jié)合，能夠?qū)е陆閷?dǎo)自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭，從而減輕疾病癥狀。今年1月，再鼎醫(yī)藥與argenx公司達(dá)成合作，獲得這款創(chuàng)新療法在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，并將負(fù)責(zé)該候選藥多個(gè)適應(yīng)癥在中國(guó)的全球注冊(cè)臨床研究開發(fā)工作。這一批準(zhǔn)是基于全球性3期臨床試驗(yàn)ADAPT的結(jié)果，它已經(jīng)在今年7月發(fā)表在The Lancet Neurology上。試驗(yàn)結(jié)果顯示，Vyvgart達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，68%接受其治療的患者獲得緩解，安慰劑組這一數(shù)值為30%（p<0.0001）。“全身性重癥肌無力患者急需能夠靶向潛在發(fā)病機(jī)理的新治療選擇?！?ADAPT臨床試驗(yàn)主要研究員，北卡羅來納大學(xué)教堂山分校醫(yī)學(xué)院的James F. Howard Jr.博士說，“今天的批準(zhǔn)對(duì)于患者和他們的家人來說是個(gè)重要的新進(jìn)展。它具有降低疾病負(fù)擔(dān)的潛力，有望變革我們治療疾病的方式?！?/span>
參考資料：
[1] argenx Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approval of VYVGART? (efgartigimod alfa-fcab) in Generalized Myasthenia Gravis. Retrieved December 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211217005641/en
