2021年11月9日，著名生物醫(yī)療風(fēng)投機(jī)構(gòu)Flagship Pioneering宣布成立Alltrna公司，并投資5000萬美元，以開發(fā)創(chuàng)新轉(zhuǎn)運(yùn)RNA（tRNA）治療藥物，用于治療由基因突變驅(qū)動的罕見和常見疾病。Flagship Pioneering也是著名生物技術(shù)公司Moderna的投資人。在成功轉(zhuǎn)化mRNA技術(shù)之后，Alltrna公司代表著它對RNA領(lǐng)域的繼續(xù)投入。
tRNAs是信使RNA（mRNA）轉(zhuǎn)譯為蛋白質(zhì)的關(guān)鍵。作為蛋白質(zhì)的編碼指令，mRNA是一種被動的分子。相比之下，tRNA是一種主動的分子，幫助翻譯mRNA代碼。tRNA一次讀取mRNA鏈的三個(gè)字母，將相應(yīng)的氨基酸轉(zhuǎn)移到細(xì)胞制造蛋白質(zhì)的核糖體上。Alltrna相信通過改造tRNA，將能夠控制蛋白翻譯，并提供一種新的方法來治療由于mRNA突變導(dǎo)致產(chǎn)生缺陷蛋白的疾病。
比如，在許多遺傳疾病或癌癥中，有些編碼蛋白的基因序列因?yàn)橥蛔兲崆爱a(chǎn)生終止密碼子，導(dǎo)致細(xì)胞產(chǎn)生不完整的蛋白，并引起疾病。Alltrna設(shè)計(jì)的tRNA療法，可以特異性讀取這些終止密碼子，繼續(xù)遞送所需的氨基酸，從而恢復(fù)完整蛋白的產(chǎn)生。這一tRNA療法的獨(dú)特之處在于可能使用一種療法，治療上千種因?yàn)榻K止密碼子提前出現(xiàn)導(dǎo)致的疾病。
▲Alltrna設(shè)計(jì)的tRNA療法，可以特異性讀取提前出現(xiàn)的終止密碼子，繼續(xù)遞送所需的氨基酸，從而恢復(fù)完整蛋白的產(chǎn)生（圖片來源：參考資料[1]）“tRNA是復(fù)雜的信號分子，它們有自己的適應(yīng)性機(jī)制來控制蛋白質(zhì)的生產(chǎn)，并最終控制細(xì)胞的命運(yùn)。”Alltrna首席創(chuàng)新官Theonie Anastassiadis博士表示，“在Alltrna，我們希望通過理解與利用tRNA生物學(xué)的語言，開辟一個(gè)新的療法開發(fā)框架。”
