開(kāi)發(fā)新一代體內(nèi)基因編輯療法,Moderna達(dá)成戰(zhàn)略性合作

2021年11月2日,Moderna宣布與Metagenomi達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略研發(fā)合作,專注于推進(jìn)新的基因編輯系統(tǒng)在人體內(nèi)的治療應(yīng)用。該合作將結(jié)合Metagenomi的新型CRISPR基因編輯工具,并利用Moderna先進(jìn)的mRNA平臺(tái)與脂質(zhì)納米顆粒(LNP)遞送技術(shù),以開(kāi)發(fā)針對(duì)嚴(yán)重遺傳疾病患者的治愈性療法。


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Metagenomi的基因編輯發(fā)現(xiàn)與開(kāi)發(fā)系統(tǒng)的基本策略,是從大量宏基因組數(shù)據(jù)開(kāi)始,使用先進(jìn)的基于人工智能的云計(jì)算,從大自然中發(fā)現(xiàn)天然核酸酶,再改造生成基因編輯療法。Metagenomi已經(jīng)測(cè)試了數(shù)百種新的基因編輯工具,并驗(yàn)證了它們?cè)谌祟愔委熤械膶?shí)用性。


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▲Metagenomi的核酸酶發(fā)現(xiàn)引擎(圖片來(lái)源:Metagenomi公司官網(wǎng))


根據(jù)合作條款,Metagenomi和Moderna將針對(duì)未公開(kāi)的靶點(diǎn)推進(jìn)一系列體內(nèi)基因編輯治療藥物。Metagenomi將利用其龐大的基因編輯系統(tǒng)工具箱,結(jié)合Moderna先進(jìn)的mRNA和LNP技術(shù),開(kāi)發(fā)針對(duì)遺傳疾病的下一代療法。此外,Metagenomi將獲得現(xiàn)金預(yù)付款,并有資格獲得未來(lái)的開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款,與產(chǎn)品凈銷售額的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。


Metagenomi的首席商務(wù)官Jak Knowles博士表示:“解鎖基因編輯的治療潛力需要一個(gè)長(zhǎng)期的承諾,來(lái)開(kāi)發(fā)體內(nèi)傳遞和基因修復(fù)的最佳技術(shù)?!?/span>


“Metagenomi已經(jīng)證明了其專有的宏基因組學(xué)方法的威力,這種方法利用地球的自然資源來(lái)發(fā)現(xiàn)下一代基因編輯工具,并具有解決多種疾病的潛力?!盡oderna Genomics(Moderna新成立的致力于基因組編輯的公司)總經(jīng)理兼首席科學(xué)官Eric Huang博士評(píng)論道,“他們的發(fā)現(xiàn)平臺(tái)和專業(yè)知識(shí)將擴(kuò)大Moderna的創(chuàng)新性體內(nèi)基因編輯療法管線,以解決顯著未滿足的醫(yī)療需求?!?/span>