今日，Neumora Therapeutics公司宣布走出隱匿模式，將整合數(shù)據(jù)科學(xué)和神經(jīng)科學(xué)，為包括抑郁癥、阿爾茨海默病在內(nèi)的大腦疾病開發(fā)精準(zhǔn)療法。同日，該公司還宣布與安進(jìn)（Amgen）公司達(dá)成研發(fā)合作，獲得安進(jìn)公司的1億美元股權(quán)投資和開發(fā)靶向酪蛋白激酶 1δ（casein kinase 1 delta）和葡萄糖腦苷脂酶的研發(fā)項目。這一合作也讓該公司的融資數(shù)目總額超過5億美元。
在過去幾十年里，神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的藥物開發(fā)一直面臨多重挑戰(zhàn)，很多大腦疾病缺乏有效的靶向療法。究其原因，大腦疾病通常由多種復(fù)雜的因素驅(qū)動，患者具有非常高的異質(zhì)性。因此，如果只使用臨床癥狀來劃分患者，可能由于患者之間的顯著差異，降低新藥開發(fā)的成功率。Neumora公司的目標(biāo)是將在抗癌藥物和罕見病藥物的研發(fā)策略用于大腦疾病藥物的開發(fā)。利用精準(zhǔn)數(shù)字科學(xué)平臺對神經(jīng)心理學(xué)疾病和神經(jīng)退行性疾病患者進(jìn)行細(xì)分，發(fā)現(xiàn)特定患者亞群，并將他們與具有針對性的靶向療法配對，以獲得最好的治療效果。
該公司與安進(jìn)的合作將利用安進(jìn)的deCODE genentic子公司的人類基因組、以及健康和疾病數(shù)據(jù)，增強(qiáng)藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。Neumora的獨有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)技術(shù)將整合基因組學(xué)、影像學(xué)、腦電圖、和臨床數(shù)據(jù)，發(fā)掘大腦疾病的內(nèi)在機(jī)理，并且勾畫出特定患者亞型。目前，Neumora的研發(fā)管線中已經(jīng)有8個在研項目。其中用于治療抑郁癥的MNRA-140已經(jīng)進(jìn)入2期臨床試驗。這款藥物的開發(fā)也體現(xiàn)了該公司的精準(zhǔn)醫(yī)療策略。MNRA-140的獨特之處在于可以治療抑郁癥患者無法感受到快樂的癥狀。該公司將利用一種篩選技術(shù)，根據(jù)患者在問卷中的回答，生成一個數(shù)字化生物標(biāo)志物，發(fā)現(xiàn)最適合這種療法的患者。“治療大腦疾病的有效靶向療法非常少?！?Neumora公司首席執(zhí)行官Paul L. Berns先生說：“我們現(xiàn)在擁有重新定義大腦疾病的工具和技術(shù)。它們將變革靶向精準(zhǔn)療法的開發(fā)。我們成立Neumora的目標(biāo)是開發(fā)大腦疾病的潛在‘best-in-class’精準(zhǔn)療法，我們相信整合數(shù)據(jù)科學(xué)將是關(guān)鍵?！?/span>
