9月13日，百濟(jì)神州宣布，美國FDA已受理其抗PD-1抗體藥物百澤安（替雷利珠單抗注射液）的新藥上市申請(BLA)，用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)患者。PDUFA目標(biāo)日期為2022年7月12日。新聞稿顯示，這是百澤安在中國境外的首項藥政申報。此次受理的上市申請由百濟(jì)神州和諾華(Novartis)聯(lián)合申報，是基于一項百澤安用于既往經(jīng)治的晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌患者的全球3期臨床試驗RATIONALE302的積極結(jié)果，及百澤安在廣泛臨床試驗中的安全性數(shù)據(jù)。RATIONALE302試驗旨在評估百澤安對比研究者選擇的化療，用于晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者二線治療的有效性和安全性。該研究的主要終點——意向性治療(ITT)人群的中位總生存期達(dá)8.6個月，降低死亡風(fēng)險超過30%，且客觀緩解率(ORR)達(dá)20.3%。該項試驗結(jié)果已在ASCO2021上公布。食管癌是消化道領(lǐng)域最常見的惡性腫瘤之一。在美國，每年的確診人數(shù)超過18400人。根據(jù)對應(yīng)的惡變細(xì)胞，食管癌可分為兩種亞型：食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)和食管腺癌(EAC)。ESCC占美國食管癌病例的30%，也是世界范圍內(nèi)最常見的食管癌亞型。由于許多患者確診時已處于疾病晚期，ESCC總體的預(yù)后較差，治療極具挑戰(zhàn)性。百濟(jì)神州腫瘤免疫學(xué)首席醫(yī)學(xué)官賁勇醫(yī)學(xué)博士表示：“百澤安擁有獨特的差異化產(chǎn)品設(shè)計，與化療相比，可有效延長多種實體瘤和惡性血液瘤患者的生存期。局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC是一種危害嚴(yán)重的惡性腫瘤，患者的五年平均生存率僅為5%。根據(jù)先前在2021年美國臨床腫瘤學(xué)會(ASCO2021)年會中公布的有力臨床結(jié)果，對比化療，百澤安顯著改善了這些患者的生存期且安全性更具優(yōu)勢。此次百澤安上市申請獲FDA受理，使得我們離為美國的局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者帶去一項全新治療選擇的目標(biāo)更進(jìn)了一步。在中國，百澤安已有五項適應(yīng)癥獲批。我們期待通過與諾華的繼續(xù)合作，讓百澤安惠及更多全球患者?！?/span>百澤安（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化lgG4抗程序性死亡受體1(PD-1)單克隆抗體，設(shè)計目的是為最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗，開發(fā)一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已在五項適應(yīng)癥中批準(zhǔn)百澤安，包括完全批準(zhǔn)百澤安聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者和一線晚期非鱗狀NSCLC患者。百澤安另獲附條件批準(zhǔn)用于治療至少經(jīng)過二線系統(tǒng)化療的復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤(cHL)患者、PD-L1 高表達(dá)的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌(UC)患者，以及至少經(jīng)過一種全身治療的肝細(xì)胞癌(HCC)患者。針對上述三項適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在進(jìn)行的確證性隨機(jī)對照臨床試驗的結(jié)果。此外，NMPA藥品審評中心(CDE)已受理百澤安的四項新適應(yīng)癥上市申請且正在審評過程中，包括一項用于治療既往接受鉑類化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二線或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者、一項用于治療既往經(jīng)治、局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定型(MSI-H)或錯配修復(fù)缺陷型(dMMR)實體瘤患者、一項用于治療既往接受過一線標(biāo)準(zhǔn)化療后進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌(ESCC)患者和一項用于一線治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌(NPC)患者的新適應(yīng)癥上市申請。注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進(jìn)展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。
【參考資料】
百濟(jì)神州宣布百澤安針對食管鱗狀細(xì)胞癌的新藥上市申請獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)受理. Retrieved 2021-09-13,
from https://www.prnasia.com/story/332410-1.shtml
