2021年9月8日，ADARx Pharmaceuticals公司宣布完成7500萬(wàn)美元的B輪融資。本輪融資的資金將用于推進(jìn)ADARx靶向mRNA的技術(shù)平臺(tái)，包括對(duì)mRNA進(jìn)行編輯，抑制或降解mRNA，以及組織特異性遞送技術(shù)。這筆資金還將用于將該公司不斷增長(zhǎng)的研究階段產(chǎn)品管線過(guò)渡到臨床，包括啟動(dòng)其先導(dǎo)項(xiàng)目的1期臨床試驗(yàn)。
ADARx正在開(kāi)發(fā)一個(gè)靶向RNA的專有平臺(tái)。利用該技術(shù)平臺(tái)的RNA編輯方法，研究人員可以利用現(xiàn)有的細(xì)胞內(nèi)機(jī)制，針對(duì)RNA序列，精準(zhǔn)地編輯一個(gè)堿基，從而開(kāi)發(fā)穩(wěn)定與高效的精準(zhǔn)療法。其創(chuàng)新的RNA降解和抑制方法可以模仿人體的自然生物過(guò)程，通過(guò)寡核苷酸調(diào)節(jié)基因表達(dá)。ADARx正在一系列治療領(lǐng)域中開(kāi)發(fā)多種靶向RNA的治療藥物，包括遺傳病、心臟代謝和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病，第一個(gè)RNA編輯項(xiàng)目靶向治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥。此外，ADARx利用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）的特征開(kāi)發(fā)了肝臟遞送技術(shù)。GalNAc是一種能識(shí)別并結(jié)合細(xì)胞表面去唾液酸糖蛋白受體（ASGPR）的糖分子，該受體在肝臟中高度表達(dá)，使肝臟能夠有針對(duì)性地?cái)z取治療藥物。同時(shí)，該公司也正開(kāi)發(fā)CNS遞送技術(shù)平臺(tái)，探索將治療藥物運(yùn)輸?shù)交颊逤NS的特殊機(jī)制。ADARx總裁兼首席執(zhí)行官Zhen Li博士表示：“我很高興我們的RNA堿基編輯技術(shù)平臺(tái)能夠產(chǎn)生效果顯著的研發(fā)管線。同時(shí)，我們正在利用我們的遞送技術(shù)，在包括遺傳病、心臟代謝和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病在內(nèi)的廣泛治療領(lǐng)域內(nèi)尋求其它的RNA靶向手段。非常感謝投資者對(duì)我們的技術(shù)和團(tuán)隊(duì)的信心?！?/span>
參考資料:
[1] ADARx Raises $75 Million to Advance Growing Pipeline. Retrieved September 8, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210908005168/en
