8月9日，中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示，再鼎醫(yī)藥1.75億美元引進(jìn)的efgartigimod注射液，已啟動(dòng)一項(xiàng)在原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者中進(jìn)行的3期、多中心、開(kāi)放性、長(zhǎng)期研究。這是一款靶向FcRn的潛在“first-in-class”療法，已于2021年1月在美國(guó)提交上市申請(qǐng)用于治療全身型重癥肌無(wú)力。
截圖來(lái)源：ChinadrugtrialsEfgartigimod是argenx公司開(kāi)發(fā)的一款靶向FcRn的在研抗體片段，旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體并阻斷IgG循環(huán)。FcRn在全身中都有廣泛表達(dá)，在阻止IgG抗體的降解過(guò)程中起著核心作用。Efgartigimod可與FcRn結(jié)合，通過(guò)阻斷FcRn可降低IgG抗體表達(dá)水平，進(jìn)而治療多種已知由致病IgG抗體驅(qū)動(dòng)導(dǎo)致的自身免疫性疾病。2021年1月，再鼎醫(yī)藥發(fā)布新聞稿稱，將以總計(jì)1.75億美元的合作付款獲得argenx公司在研新藥efgartigimod在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。此次在中國(guó)啟動(dòng)的是一項(xiàng)在ITP成人患者中評(píng)價(jià) efgartigimod（ARGX-113）PH20 皮下給藥的安全性和有效性的3期、多中心、開(kāi)放性、長(zhǎng)期研究。研究主要終點(diǎn)指標(biāo)為安全性指標(biāo)，包括：1）不良事件（AE）、特別關(guān)注的不良事件（AESI）和嚴(yán)重不良事件（SAE）的發(fā)生率、頻率和嚴(yán)重程度；2）生命體征、心電圖（ECG）和實(shí)驗(yàn)室安全性評(píng)價(jià)。這項(xiàng)研究的主要研究者（PI）為中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院主任醫(yī)師楊仁池教授，計(jì)劃在中國(guó)境內(nèi)入組24人，在國(guó)際范圍入組156人。免疫性血小板減少癥是一種罕見(jiàn)的、嚴(yán)重的自身免疫性疾病。在ITP患者中，免疫系統(tǒng)會(huì)攻擊并破壞人體自身的血小板，它們?cè)谘耗毯蛡谟现衅鹬e極的作用。ITP常見(jiàn)的癥狀包括過(guò)度淤青、出血和疲勞。患有慢性ITP的人要面臨嚴(yán)重出血事件的風(fēng)險(xiǎn)增加，可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥甚至死亡。對(duì)于這類患者而言，雖然沒(méi)有治愈方法，但血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA）通常被用來(lái)有效地管理疾病。然而，諸如每周皮下給藥，潛在的肝臟毒性和食物限制等因素，可能會(huì)成為T(mén)PO-RA有效治療的重要障礙。希望efgartigimod在中國(guó)的臨床研究中進(jìn)展順利，并早日獲批上市，為更多原發(fā)免疫性血小板減少癥患者帶來(lái)新的治療選擇。
