8月3日，基石藥業(yè)宣布，艾伏尼布（ivosidenib）在中國的注冊研究（CS3010-101）達(dá)到預(yù)期終點(diǎn)，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理艾伏尼布的新藥上市申請（NDA），并將其納入擬優(yōu)先審評，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。根據(jù)新聞稿，這是基石藥業(yè)第四個遞交新藥上市申請的創(chuàng)新藥。艾伏尼布最初由Agios Pharmaceuticals開發(fā)，它是一種強(qiáng)效、高選擇性口服“first-in-class”IDH1抑制劑，基石藥業(yè)擁有該產(chǎn)品在大中華區(qū)和新加坡的臨床開發(fā)與商業(yè)化權(quán)益。該藥已獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者、年齡≥75歲或因?yàn)槠渌喜Y無法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的新診斷AML成人患者。在中國，艾伏尼布已被CDE納入第三批臨床急需境外新藥名單。本次達(dá)到預(yù)期終點(diǎn)的CS3010-101研究是一項(xiàng)正在中國進(jìn)行的1期、多中心、單臂研究，旨在評估艾伏尼布口服治療攜帶易感IDH1突變的成人R/R AML患者的藥代動力學(xué)（PK）特征、藥效動力學(xué)（PD）特征、安全性和臨床療效，并作為全球關(guān)鍵性研究AG120-C-001的橋接研究，提供中國R/R AML患者數(shù)據(jù)。根據(jù)新聞稿，CS3010-101研究顯示，在攜帶IDH1突變的中國復(fù)發(fā)或難治性AML患者中，艾伏尼布顯示了明確的療效和可控的安全性，且與全球研究人群中的療效和安全性數(shù)據(jù)基本一致。基石藥業(yè)計(jì)劃在近期召開的國際學(xué)術(shù)會議上公布該注冊研究的具體數(shù)據(jù)。CS3010-101研究主要研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授表示：“在AML治療領(lǐng)域，我們正面臨急迫的臨床治療需求，尤其是對于IDH1易感突變的R/R AML患者，目前中國境內(nèi)尚無靶向治療藥物上市。祝賀艾伏尼布在中國R/R AML患者中的注冊研究取得成功，期待其在中國早日獲批上市，為急性髓系白血病患者帶來新希望?！?/span>基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們高興地看到艾伏尼布治療中國R/R AML患者安全有效。艾伏尼布是基石藥業(yè)繼普吉華、泰吉華和舒格利單抗后第四個遞交新藥上市申請的創(chuàng)新藥，同時(shí)此次NDA的遞交也是基石藥業(yè)遞交的第七項(xiàng)新藥上市/擴(kuò)展適應(yīng)癥申請。我們會與NMPA密切協(xié)作，期待盡快把這款創(chuàng)新藥帶給中國患者?！?/span>
