近日，蘇州新芽基因生物技術有限公司（以下簡稱“新芽基因”）宣布已完成數千萬人民幣Pre-A輪融資。本輪融資由紅杉資本中國基金領投，西湖大學產業(yè)投資、中新蘇州工業(yè)園區(qū)產投、王加權家族基金跟投，老股東丹麓資本持續(xù)追加投資。截至目前，新芽基因已完成近億元的融資。公開資料顯示，新芽基因成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類產品研制開發(fā)、商務拓展、投資孵化經驗。常興博士任職于西湖大學，是中國最早進行堿基編輯技術開發(fā)及應用研究的學者之一，特別是在利用堿基編輯技術治療肌肉相關疾病領域。
根據新聞稿，新芽基因是一家利用堿基編輯技術進行基因治療藥物研發(fā)的公司，主要基于專利TAM堿基編輯技術平臺，開發(fā)具有重大未滿足臨床需求的基因治療藥物。該公司首個產品的適應癥為杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）系列基因突變疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱為特征的神經肌肉進行性疾病，它的發(fā)病原因是抗肌萎縮蛋白基因突變引起的，目前尚缺乏有效的治療方式。據介紹，新芽基因的TAM技術在患者的iPSC細胞中高效恢復了抗肌萎縮蛋白的表達，并在DMD小鼠上表現出了令人欣喜的療效。接受TAM藥物治療后，DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了顯著改善，壽命也顯著延長。目前，該公司第一款DMD產品正在進行工藝開發(fā)。對于本輪融資，何春艷博士表示，非常感謝本輪投資人對新芽基因的認可和支持。公司將持續(xù)完善基于TAM堿基編輯平臺的產品開發(fā)工作，快速推進DMD系列基因治療產品的臨床前研究和IND申報。此外，新芽基因還將不斷豐富產品管線，使TAM平臺可以應用到更多的疾病領域。
