幾年前，一篇《我在美國治肺癌》的文章火遍了癌癥圈。故事的主人公70歲的老人樓欽元被確診為RET變異非小細胞肺癌，他艱難曲折卻樂觀堅強的抗癌之路牽動了無數(shù)病友和醫(yī)務工作者的心。在嘗試了各種治療方案后，樓老先生終于通過在美國開展的一項專門針對RET基因變異腫瘤的新型靶向藥BLU-667（普拉替尼）的臨床試驗治療，令病情在當時得到了很好的控制。
然而，還有更多的中國患者仍在苦尋這款急需救命藥物卻無法獲得。幸運的是，就在普拉替尼在美國獲批上市的當月，這一曾為樓老先生的病情帶來轉機的精準治療藥物就被基石藥業(yè)引進，通過先行先試成為博鰲樂城首個當月同步落地的全球新藥，為中國患者帶來治療希望。但，基石藥業(yè)將此款全球創(chuàng)新好藥引入中國的腳步不止于此。在短短半年內，中國國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批附條件批準普吉華?（普拉替尼膠囊）作為國家一類新藥的上市申請，這也是中國第一個獲批上市的選擇性RET抑制劑。 6月21日，普吉華?上市第一天在廣東省人民醫(yī)院等百家醫(yī)院開出200多張首批處方單，意味著超過200名肺癌患者將通過新的治療選擇延長生命。目前，普吉華已覆蓋全國近70個城市的近80家藥房。 【普吉華?面向全國近70個城市80家藥房供藥】 「 我國首個獲批的高選擇性RET抑制劑惠及中國患者 」 基石藥業(yè)的精準治療藥物普吉華?是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，具有較強的抗腫瘤活性，也是我國首個獲批的選擇性RET抑制劑。根據(jù)在2021美國臨床腫瘤學會年會披露的最新臨床研究數(shù)據(jù)顯示，普吉華?針對RET融合陽性的NSCLC患者展現(xiàn)了較強的抗腫瘤活性并具有良好的安全性和耐受性，其中，總體有效率達到62%，中位無進展生存期為17.1個月。 “在普吉華?獲批上市之前，RET融合陽性非小細胞肺癌患者的現(xiàn)有治療方案效果均不理想。普吉華?療效與安全性并重，為患者帶來了明顯的生存獲益，并有望成為國內RET融合陽性非小細胞肺癌患者的標準治療?！弊鳛?span style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; font-family: 微軟雅黑; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;">普吉華?全球臨床試驗在中國的主要研究者，中國肺癌領域的專家廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授對普吉華?首張?zhí)幏降拈_出興奮不已，“普吉華?口服便利，每日一次，大大提高了患者的依從性。我很高興這款藥物開始惠及患者，期待更多患者從中獲益。” 目前，包括《中國臨床腫瘤學會非小細胞診療指南2020》，《2021非小細胞肺癌分子病理檢測臨床實踐指南》和《中國非小細胞肺癌RET基因融合臨床檢測專家共識》在內的權威臨床診療指南均對RET基因融合檢測做出了推薦。隨著RET抑制劑靶向藥物的獲批和檢測技術的進步，規(guī)范地檢測出攜帶RET基因融合的非小細胞肺癌患者，對幫助患者盡早得到診斷及治療，具有重要的意義。 為了使普吉華?能惠及更多患者，基石藥業(yè)還在拓展普吉華?的“廣度”，積極探索該產品針對更多適應癥的應用。目前，普吉華?針對晚期或轉移性RET基因突變甲狀腺癌的擴展適應癥申請已經被中國國家藥品監(jiān)督管理局受理并納入優(yōu)先審評，預計未來普吉華?將展現(xiàn)出更多的治療潛力，更多的患者將從中受益。 「 RET融合陽性非小細胞肺癌治療方案“撥開烏云見月明” 」 肺癌是當前中國癌癥發(fā)病率和死亡率均位居第一的“頭號殺手”。非小細胞肺癌占所有肺癌分型的80%-85%，其中，約1%-2%非小細胞肺癌患者攜帶RET融合。資料顯示，RET基因是一個與細胞生長密切相關的基因，與多種腫瘤的發(fā)生密切相關，是一種重要的癌基因。RET基因突變（RET基因自身發(fā)生變化）和RET基因融合（RET基因與其他基因融合）都會導致激活的RET蛋白通過多種信號通路參與不同腫瘤細胞的增殖、凋亡、侵襲，影響腫瘤發(fā)生發(fā)展 1。在當時，雖然RET基因和腫瘤之間的關系已經比較明確，卻還沒有針對RET靶點的藥物獲批。 在確診后，樓老先生做了大量的研究并積極嘗試各種治療方案。當?shù)弥薆LU-667（普拉替尼）臨床試驗是專門針患有RET變異的腫瘤患者時，他立刻遞交申請并成功入組臨床試驗。半年后，樓老先生的腫瘤明顯縮小，咳嗽等癥狀消失，心肺功能基本恢復，治療終于取得了階段性勝利。 樓老先生的治療歷程也反應了RET融合陽性非小細胞肺癌的診療現(xiàn)狀。盡管從數(shù)據(jù)上看，RET融合陽性非小細胞肺癌患者在整體癌癥患者中占比不算高，但這類患者在被確診時大多已處于晚期，且病程進展迅速，治療難度大。而此前針對RET融合陽性非小細胞患者的治療方案也非常有限且療效均不理想。因此，患者對更高效、精準新藥的需求非常迫切。當樓老先生透露通過BLU-667（普拉替尼）的臨床試驗，病情得到了很好地控制后，國內外的患者、醫(yī)生都非常激動和關注。更令人激動的是，這款全球領先的精準治療藥物由基石藥業(yè)引進開發(fā)給中國RET融合陽性非小細胞癌患者的治療帶來了新選擇，未來，基石藥業(yè)將用基石模式為中國患者帶來更多全球首創(chuàng)的腫瘤治療藥物。 「 全面提高產品可及，讓普吉華?離患者更近 」 藥物的研發(fā)突破、上市獲批無疑為患者帶來了希望，推動藥物可及性則是創(chuàng)新藥惠及患者的關鍵。為了讓患者盡快地用上這款全球領先的好藥，基石藥業(yè)加快步伐，從供應鏈服務、藥物可及性、支付可及性、服務可及性、用藥依從性等各個方面入手，與多位業(yè)內領先的合作伙伴建立戰(zhàn)略合作關系，致力于讓產品離患者更近。 目前，普吉華?已被成功納入2021成都《惠蓉保特定高額藥品目錄》、微醫(yī)保百萬醫(yī)療險2021升級版特藥目錄和水滴百萬醫(yī)療2021年版特藥目錄?；帢I(yè)還在水滴籌平臺建立綠色籌款通道(籌款熱線：400-686-1179)，幫助特困患者加速籌款進程。相信這些商業(yè)保險，惠民保等創(chuàng)新支付方式，可以幫助患者在一定程度上環(huán)節(jié)支付壓力。 另外，覆蓋低收入及病前低?；颊叩摹搬t(yī)藥籌“患者援助項目，也將于7月上線。由北京生命綠洲服務中心發(fā)起的患者關愛平臺生命守望，也定期為患者提供公益患教活動和最新的藥物可及等信息，可通過關注公眾號了解更多。 在醫(yī)療服務方面，基石藥業(yè)也積極拓展全國院邊藥店及DTP (Direct to Patient) 自營藥房布局，并與互聯(lián)網醫(yī)院等合作聯(lián)動線上醫(yī)生資源，令患者獲得便捷的在線就醫(yī)服務、豐富的疾病知識和優(yōu)質的病程管理的全流程服務，從而幫助患者提升生活質量。 參考資料： 1 《中國非小細胞肺癌RET基因融合臨床檢測專家共識》，中華病理學雜志 2021 年6 月第 50 卷第 6 期 
