6月17日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）通過優(yōu)先審評審批程序正式批準恒瑞醫(yī)藥1類創(chuàng)新藥海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）、羅氏1類創(chuàng)新藥利司撲蘭口服溶液用散（商品名：艾滿欣）2款新藥上市。
01 海曲泊帕乙醇胺片 適應癥：用于因血小板減少和臨床條件導致出血風險增加的既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者，以及對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）成人患者。其中SAA適應癥為附條件批準。 截圖自NMPA 據(jù)悉，海曲泊帕乙醇胺片屬于小分子非肽類促血小板生成素受體（TPO-R）激動劑，是恒瑞醫(yī)藥在艾曲泊帕結(jié)構(gòu)上進行了一系列修飾得到的高選擇性TPOR激動劑，具備高效、低毒的特點。 截至目前，全球已有蘆曲泊帕、艾曲泊帕、羅米司亭、阿伐曲泊帕、血小板生成素及海曲泊帕乙醇胺片6款TPO-R類藥物獲批上市。其中，國內(nèi)也有三生制藥的重組人血小板生成素、諾華的艾曲泊帕乙醇胺片、復星醫(yī)藥引進的阿伐曲泊帕片及恒瑞醫(yī)藥的海曲泊帕乙醇胺片4款TPO-R類藥物獲批上市。 公開資料顯示，恒瑞醫(yī)藥的海曲泊帕乙醇胺片屬于我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥。2011年，恒瑞醫(yī)藥向藥品監(jiān)督管理局首次遞交有關(guān)海曲泊帕乙醇胺片的臨床試驗獲受理；2020年6月，海曲泊帕乙醇胺片用于治療對糖皮質(zhì)激素類藥物、免疫球蛋白或脾切除療效欠佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）和再生障礙貧血治療的上市申請獲受理，且針對再生障礙貧血治療的適應癥被國家藥監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評審批程序；2021年6月，海曲泊帕乙醇胺片正式獲批上市，歷時10年。 隨著研發(fā)的不斷深入，恒瑞醫(yī)藥針對海曲泊帕乙醇胺片已展開19項臨床研究，且據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，海曲泊帕乙醇胺片用于兒童和青少年慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥、惡性腫瘤化療所致血小板減少癥的臨床試驗已達3期，獲批在即。 02 利司撲蘭口服溶液用散 適應癥：2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA） 截圖自NMPA 據(jù)悉，利司撲蘭口服溶液用散（Evrysdi）是一種運動神經(jīng)元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修飾劑，通過提高運動神經(jīng)元生存蛋白（SMN）的產(chǎn)生來治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。 目前，全球僅批準三款SMA治療藥物，即渤健的Spinraza（nusinersen）、諾華的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）及羅氏的Evrysdi（risdiplam）。其中，Spinraza于2016年獲FDA批準用于治療兒科和成人5q脊髓性肌萎縮癥（5q-SMA）患者，是全球獲批的首個SMA治療藥物；Zolgensma是一種基因療法，通過靜脈注射給藥，于2019年獲FDA批準用于治療2歲以下且SMN1基因存在雙等位基因突變的SMA患者；Evrysdi于2020年獲FDA批準用于治療2個月及以上兒童和成人SMA患者，是全球批準的首個口服SMA療法。 其中，SMA是由于運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）突變導致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病，是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一，已被納入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。 目前，渤健的Spinraza（諾西那生）及羅氏的Evrysdi（利司撲蘭口服溶液用散）相繼在國內(nèi)獲批上市，可為國內(nèi)SMA患者提供相應的治療。
