4月13日， vTv Therapeutics 宣布，其在研新型每日口服1次葡萄糖激酶激活劑TTP399已獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，作為胰島素輔助療法，用于1型糖尿病的治療。
1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，當(dāng)人體免疫系統(tǒng)攻擊并破壞胰腺中產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞時，患者的胰腺停止分泌胰島素，從而導(dǎo)致血糖升高。雖然該疾病原因尚未完全闡明，但科學(xué)家認(rèn)為遺傳因素和環(huán)境因素均與其發(fā)生相關(guān)。目前臨床療法仍是注射胰島素，盡管胰島素輸注設(shè)備和血糖監(jiān)測技術(shù)有所改進，但仍有近80%的1型糖尿病患者未達到HbA1c指標(biāo)。
TTP399是一款新型每日口服1次葡萄糖激酶（GK）激活劑，GK是葡萄糖穩(wěn)態(tài)的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑，可作為生理性葡萄糖傳感器，根據(jù)葡萄糖濃度的變化相應(yīng)地改變其構(gòu)象，活性和/或在細(xì)胞內(nèi)位置。GK的兩個顯著特點使其成為控制血糖的良好選擇。首先，其表達主要局限于需要葡萄糖感應(yīng)的組織(主要是肝臟和胰腺β細(xì)胞)。其次，GK能夠感知血清葡萄糖水平的變化和肝臟葡萄糖代謝的變化，進而調(diào)節(jié)肝葡萄糖生成（HGP）和葡萄糖消耗之間的平衡，并調(diào)節(jié)β細(xì)胞的胰島素分泌。
FDA此次資格的授予是基于最近公布的代號為SimpliciT-1的多中心、隨機、雙盲II期臨床研究積極結(jié)果。該研究評估了TTP399作為1型糖尿病成人患者胰島素輔助療法的安全性和有效性。與安慰劑相比，接受TTP399治療患者的糖化血紅蛋白（HbA1c）水平有了顯著改善。并且嚴(yán)重和癥狀性低血糖發(fā)生率下降了40%。
vTv首席執(zhí)行官 SteveHolcombe說：“FDA突破性療法認(rèn)定是TTP399治療1型糖尿病開發(fā)過程中的一個重要里程碑，這種嚴(yán)重威脅患者生命的終身性疾病影響著100多萬美國人的日常生活。治療過程中出現(xiàn)的低血糖仍然是1型糖尿病主要發(fā)病和潛在致死原因。患者和處方者對低血糖的恐懼常常妨礙血糖的嚴(yán)格控制。FDA BTD資格的指定顯示了TTP399在解決這一嚴(yán)重未得到滿足醫(yī)療需求的潛力，我們期待著與FDA合作，推進TTP399的開發(fā)，我們將在今年晚些時候開始關(guān)鍵性臨床試驗?！?/span>
