近日，傳奇生物在向美國證券交易委員會(huì)（SEC）遞交的監(jiān)管文件中表示，其合作伙伴強(qiáng)生（Johnson ＆ Johnson）旗下楊森公司（Janssen）已經(jīng)完成CAR-T療法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在美國的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）滾動(dòng)提交，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。Cilta-cel是一款靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，此前曾被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定。在中國，該在研療法也已被中國國家藥監(jiān)局（NMPA）納入突破性治療品種。Cilta-cel（又名為JNJ-4528/LCAR-B38M）是一種具有差異性結(jié)構(gòu)的CAR-T細(xì)胞療法，包含一個(gè)4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個(gè)靶向BCMA的抗體結(jié)構(gòu)域，具有促進(jìn)CD8陽性T細(xì)胞擴(kuò)增的能力。BCMA是一種在骨髓瘤細(xì)胞上高度表達(dá)的蛋白。強(qiáng)生旗下楊森公司于2017年與傳奇生物達(dá)成合作，在全球范圍內(nèi)共同開發(fā)和推廣該在研創(chuàng)新療法。根據(jù)研究人員在2020年美國血液學(xué)會(huì)年會(huì)(ASH)上公布的最新臨床數(shù)據(jù)，cilta-cel在一項(xiàng)名為CARTITUDE-1的1b/2期臨床試驗(yàn)中持續(xù)表現(xiàn)出非常高的總緩解率（ORR）：在中位隨訪時(shí)間為12.4個(gè)月時(shí)，患者的總緩解率達(dá)到97%，而且隨著時(shí)間的推移，患者的緩解程度進(jìn)一步加深，67%的患者達(dá)到嚴(yán)格的完全緩解；在中位隨訪時(shí)間為12.4個(gè)月時(shí)，患者的中位緩解持續(xù)時(shí)間和無進(jìn)展生存期均尚未達(dá)到。多發(fā)性骨髓瘤是一種尚且無法治愈的血液癌癥，它由于稱為漿細(xì)胞的白細(xì)胞癌變?cè)斐伞?/span>癌變的漿細(xì)胞在骨髓中迅速擴(kuò)散，并取代骨髓中的正常細(xì)胞。雖然目前有很多治療多發(fā)性骨髓瘤的療法，但是大多數(shù)患者在獲得緩解之后仍然會(huì)出現(xiàn)復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。值得一提的是，百時(shí)美施貴寶（BMS）和bluebird bio公司聯(lián)合開發(fā)的Abecma（idecabtagene vicleucel）已于日前獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于成年復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的治療，成為了首款獲批的靶向BCMA的CAR-T療法。本次楊森/傳奇生物的cilta-cel完成上市申請(qǐng)?zhí)峤灰馕吨?，該在研療法有望成為第二款獲批的BCMA靶向CAR-T療法，為多發(fā)性骨髓瘤患者帶來更多的治療選擇。
