3月10日，Vertex宣布FDA授予干細胞療法VX-880用于治療1型糖尿病的快速通道資格，并且已經(jīng)啟動了針對伴有嚴重低血糖和低血糖意識受損的1型糖尿病患者的I/II期試驗。
VX-880是first in class的異體干細胞源的胰島細胞療法，具有恢復(fù)胰島細胞功能（包括胰島素分泌）的潛力，進而恢復(fù)人體調(diào)控血糖水平的能力。Vertex在2019年9月以9.5億美元收購生物技術(shù)公司Semma Therapeutics而獲得了該療法。
VX-880是首個使用完全分化的可分泌胰島素的胰島細胞治療1型糖尿病的干細胞療法，也是當(dāng)前唯一一個被FDA授予快速通道的胰島細胞替代療法。
該項單臂、開放標(biāo)簽研究計劃入組17例患者，評估輸注不同劑量的完全分化的功能性胰島細胞聯(lián)合長期使用免疫抑制劑的安全性和療效。目前已經(jīng)有3個中心開放患者招募，包括邁阿密大學(xué)，賓夕法尼亞大學(xué)和馬薩諸塞州總醫(yī)院，后續(xù)還將有更多中心啟動。
Vertex還計劃與CRISPR Therapeutics公司合作開發(fā)用于治療嚴重血紅蛋白病的CRISPR/Cas9 基因編輯療法。
