大品種脂肪乳注射制劑首家通過一致性。科倫藥業(yè)脂肪乳注射液（C14~24）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)通過一致性評(píng)價(jià)，為國(guó)內(nèi)首家。脂肪乳注射液（C14~24）主要用于胃腸外營(yíng)養(yǎng)補(bǔ)充能量及必需脂肪酸，是全球首個(gè)上市的腸外營(yíng)養(yǎng)脂肪乳劑。2019年中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端脂肪乳注射液（C14~24）銷售額超過7億元。其中，力邦制藥占據(jù)30.64%的市場(chǎng)份額，費(fèi)森尤斯卡比占比30.03%，科倫藥業(yè)占比23.83%。
國(guó)際藥訊
1.近10年罕見病藥物臨床開發(fā)成功率達(dá)17%。2月28日是第14個(gè)“國(guó)際罕見病日”。根據(jù)最新發(fā)布的一份藥物臨床開發(fā)成功率報(bào)告：在2011年-2020年，罕見病（不含腫瘤適應(yīng)癥）藥物從Ⅰ期臨床到獲得FDA批準(zhǔn)上市的平均成功率為17.0%，高于整體藥物的平均開發(fā)成功率7.9%；而在2020年FDA批準(zhǔn)的新藥中，孤兒藥占比也達(dá)到近10年來的新高。根據(jù)報(bào)告，罕見病藥物臨床從Ⅰ期進(jìn)入Ⅱ期、Ⅱ期進(jìn)入Ⅲ期、Ⅲ期到提交上市申請(qǐng)以及提交申請(qǐng)到獲得FDA批準(zhǔn)的成功率分別為67.4%(n=380)、44.6%(n=464)、60.4%（n=240）和93.6%(n=172)。
2.新一代角膜交聯(lián)療法達(dá)Ⅲ期試驗(yàn)主要終點(diǎn)。Glaukos Corporation公司新一代角膜交聯(lián)iLink療法Epi-on治療圓錐角膜的關(guān)鍵Ⅲ期試驗(yàn)達(dá)主要療效終點(diǎn)。與安慰劑組相比，Epi-on治療組患者從基線到6個(gè)月時(shí)的最大角膜曲率（Kmax）獲得統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，Kmax治療效應(yīng)為-1.0D（p=0.0004）；第12個(gè)月時(shí)Kmax治療效果為-1.1D（p=0.0001）；該治療通常耐受良好，沒有患者因不良事件而提前停藥。Glaukos公司計(jì)劃2022年向FDA提交Epi-on的NDA申請(qǐng)。
3.NEJM發(fā)表脊髓性肌萎縮癥口服療法Evrysdi關(guān)鍵數(shù)據(jù)。PTC Therapeutics與基因泰克開發(fā)的SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑Evrysdi（risdiplam）在治療癥狀性1型脊髓性肌萎縮癥（SMA）嬰兒患者的關(guān)鍵研究FIREFISH的劑量探索研究中獲積極結(jié)果。SMA嬰兒患者在12個(gè)月時(shí)表現(xiàn)出生存和發(fā)育的顯著改善：有90%（19/21）的嬰兒患者在沒有永久通氣的情況下活著；有41%（7/17）患者在沒有支持的情況下坐起來至少5秒；有52%（11/21）的患者的CHOP-INTEND總分≥40分。詳細(xì)結(jié)果發(fā)表在NEJM期刊上。
4.新型基因療法OCU400獲歐盟孤兒藥資格。歐盟委員會(huì)（EC）授予Ocugen公司新型基因療法OCU400（AAV5-hNR2E3）孤兒藥資格，用于治療視網(wǎng)膜色素變性（RP）和Leber先天性黑矇（LCA）。該療法采用AAV載體，將核激素受體基因NR2E3的功能性拷貝遞送至視網(wǎng)膜中的靶細(xì)胞，可能有助于重置視網(wǎng)膜穩(wěn)態(tài)，具有穩(wěn)定細(xì)胞和挽救光感受器變性的潛力。發(fā)表在Nature Gene Therapy上的臨床前結(jié)果證明了修飾基因療法在早期和晚期視網(wǎng)膜色素變性中的廣譜治療益處。
5.默沙東撤回Keytruda小細(xì)胞肺癌上市資格。默沙東宣布，在與FDA溝通后，決定撤回PD-1療法Keytruda（pembrolizumab）用于治療經(jīng)治的轉(zhuǎn)移性小細(xì)胞肺癌（SCLC）的適應(yīng)癥批準(zhǔn)。2019年6月，F(xiàn)DA基于KEYNOTE-158（G組）和KEYNOTE-028（C1組）的腫瘤應(yīng)答率和應(yīng)答數(shù)據(jù)的持久性，加速批準(zhǔn)Keytruda用于治療SCLC的上市申請(qǐng)。但在上市后的確證性Ⅲ期試驗(yàn)KEYNOTE-604中，Keytruda達(dá)到了無進(jìn)展生存的主要終點(diǎn)，但另一個(gè)主要終點(diǎn)OS指標(biāo)沒有達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。
6.默克收購(gòu)頭頸癌靶向藥。Debiopharm公司宣布與德國(guó)默克就其”first-in-class“IAP拮抗劑xevinapant（Debio1143）在全球開發(fā)和商業(yè)化簽署了獨(dú)家許可協(xié)議。Xevinapant目前正處于Ⅲ期開發(fā)階段，F(xiàn)DA已授予其突破性療法認(rèn)定，聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療、含鉑化療和標(biāo)準(zhǔn)分割調(diào)強(qiáng)放療，用于一線治療局部晚期頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（LA SCCHN）患者。根據(jù)協(xié)議，兩家公司共同資助Ⅲ期注冊(cè)TrilynX研究;Debiopharm將獲得1.88億歐元的預(yù)付款和最高達(dá)7.1億歐元的里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.三款國(guó)產(chǎn)PD-1醫(yī)保價(jià)格公布。2020版國(guó)家醫(yī)保目錄3月1日正式啟用,藥品總數(shù)為2800種，其中，西藥1426種，中成藥1374種。新版醫(yī)保目錄共納入119種新藥，降幅50.64%。新增17種抗癌藥，其中，PD-1醫(yī)保支付價(jià)格：恒瑞醫(yī)藥卡瑞利珠單抗，2928元/200mg/支，降幅85%，肝癌、食管癌、肺癌、淋巴瘤4大適應(yīng)癥均納入醫(yī)保；百濟(jì)神州替雷利珠單抗，2180元/100mg/支，降幅80%；君實(shí)生物特瑞普利單抗，906.08元/80mg/支，1074.87元/100mg規(guī)格/支，2100.97元/240mg/支，降幅也超過70%。在醫(yī)保助力下，PD-1每年治療費(fèi)跌破萬元。
2.北京規(guī)范互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院許可管理。北京市衛(wèi)健委、中醫(yī)管理局聯(lián)合發(fā)出通知，明確北京市互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院許可管理的準(zhǔn)入、命名規(guī)則以及變更登記、監(jiān)督管理等要求。通知要求，互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院執(zhí)業(yè)前，必須向核發(fā)《設(shè)置醫(yī)療機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)書》的衛(wèi)健行政部門申請(qǐng)登記，領(lǐng)取《醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證》。審核不合格的，不予核發(fā)《醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證》。合作建立的互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院，合作方發(fā)生變更或出現(xiàn)其他合作協(xié)議失效的情況時(shí)，需要重新申請(qǐng)?jiān)O(shè)置互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院。
3.中國(guó)專家發(fā)現(xiàn)新冠肺炎重癥患者康復(fù)的關(guān)鍵因素。刊登在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊《免疫學(xué)前沿》上的一篇來自上海市公共衛(wèi)生臨床中心盧洪洲教授和周曉輝教授科研團(tuán)隊(duì)的最新研究論文顯示，與健康人對(duì)照組相比，新冠重癥和危重患者、普通型患者中的T細(xì)胞，特別是CD4+T細(xì)胞的比例降低。該研究為深入理解新冠病毒感染致病的免疫機(jī)制和指導(dǎo)新冠重癥患者的臨床救治有重要參考意義。
