卡博替尼治療甲狀腺癌獲FDA突破性療法認(rèn)定 | 天境生物轉(zhuǎn)自韓國(guó)項(xiàng)目啟動(dòng)國(guó)內(nèi)Ⅲ期臨床...

2021-03-01 16:23:04
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卡博替尼治療甲狀腺癌獲FDA突破性療法認(rèn)定。Exelixis公司卡博替尼(cabozantinib)獲FDA授予突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)治的放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（DTC）患者。cabozantinib是一款多靶點(diǎn)口服TKI抑制劑，已獲FDA批準(zhǔn)用于治療晚期腎細(xì)胞癌患者和既往接受索拉非尼治療的肝細(xì)胞癌患者。一項(xiàng)關(guān)鍵性III期臨床（COSMIC-311）結(jié)果顯示，cabozantinib可使放射性碘難治性DTC患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低78%（HR:0.22，96% CI 0.13 – 0.36; p<0.0001）。

國(guó)內(nèi)藥訊




1.天境生物轉(zhuǎn)自韓國(guó)項(xiàng)目啟動(dòng)國(guó)內(nèi)Ⅲ期臨床。天境生物伊坦生長(zhǎng)激素α用于治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的Ⅲ期注冊(cè)臨床TALLER首例患者給藥。伊坦生長(zhǎng)激素α是韓國(guó)Genexine公司開(kāi)發(fā)的一款長(zhǎng)效重組人生長(zhǎng)激素（rhGH），已在早期臨床（包括在歐洲完成的Ⅱ期研究）中獲積極結(jié)果，該新藥每周一次或兩周一次給藥，其耐受性良好且臨床療效與需每日注射的rhGH藥物相當(dāng)。天境生物擁有該新藥的中國(guó)權(quán)益。

2.四環(huán)醫(yī)藥利拉魯肽即將開(kāi)展肥胖III期研究。四環(huán)醫(yī)藥宣布其利拉魯肽項(xiàng)目已完成治療2型糖尿病和肥胖的I期臨床，并獲得了藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)的生物等效性結(jié)果，目前正在進(jìn)行肥胖癥III期開(kāi)發(fā)計(jì)劃溝通中，即將進(jìn)入III期臨床階段。利拉魯肽是諾和諾德開(kāi)發(fā)的一種GLP-1激動(dòng)劑，已獲FDA批準(zhǔn)用于治療成人及10歲以上2型糖尿病患者，且用于降低 2型糖尿病患者高血壓，卒中及心血管死亡風(fēng)險(xiǎn)。在中國(guó)，該原研產(chǎn)品2019年收入達(dá)到人民幣9.26億元。

3.和鉑醫(yī)藥新一代CTLA-4抗體獲批新臨床。和鉑醫(yī)藥宣布，NMPA批準(zhǔn)其在研CTLA-4單抗HBM4003與PD-1抗體/化療聯(lián)合治療晚期非小細(xì)胞肺癌及其他實(shí)體瘤患者的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。該臨床試驗(yàn)將評(píng)估HBM4003與PD-1抗體聯(lián)用以及HBM4003、PD-1抗體和化療聯(lián)用的安全性、耐受性、PK/PD和初步療效，由中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)肺癌專業(yè)委員會(huì)主任委員、上海胸科醫(yī)院腫瘤科主任陸舜教授擔(dān)任主要研究者。HBM4003目前已在美國(guó)獲批臨床試驗(yàn)，并在澳洲成功完成I期臨床試驗(yàn)多個(gè)患者給藥。

4.諾誠(chéng)健華新型TYK2抑制劑申報(bào)臨床。諾誠(chéng)健華1類創(chuàng)新藥ICP-332的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。ICP-332是一種新型口服TYK2抑制劑，已在臨床前研究中顯示出對(duì)JAK2的高選擇性（達(dá)400倍），可減低因JAK2抑制所致貧血不良反應(yīng)，該新藥擬用于治療銀屑病、銀屑病關(guān)節(jié)炎、炎癥性腸病、狼瘡及特應(yīng)性皮炎等免疫炎癥性疾病。

5.綠葉制藥納武利尤單抗注射液申報(bào)臨床。綠葉制藥發(fā)布公告，其附屬子公司的納武利尤單抗注射液（LY01015）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲CDE受理。LY01015為首個(gè)按照治療用生物制品3.3類注冊(cè)分類申報(bào)的Opdivo（歐狄沃）的生物類似藥，適用于治療黑色素瘤、非小細(xì)胞肺癌、惡性胸膜間皮瘤、腎細(xì)胞癌、典型霍奇金淋巴瘤、頭頸部鱗狀細(xì)胞癌、尿路上皮癌、結(jié)直腸癌、肝細(xì)胞癌、食管鱗狀細(xì)胞癌以及胃或胃食管連接部腺癌的患者。

6.百濟(jì)神州2020年業(yè)績(jī)公布。2月26日，百濟(jì)神州宣布2020年全年業(yè)績(jī)，全年收入為3.0887億美元，凈虧損16億美元，2019年收入為4.2821億美元。其中，百澤安（替雷利珠單抗）自2020年3月在中國(guó)獲批上市后的全年收入1.6336億美元；百悅澤（澤布替尼）全年收入4170萬(wàn)美元；百時(shí)美施貴寶授權(quán)在華銷售產(chǎn)品的產(chǎn)品收入為9512萬(wàn)美元，較去年同期的2.2156億美元下滑較多；安進(jìn)公司授權(quán)在華銷售產(chǎn)品的產(chǎn)品收入為850萬(wàn)美。

7.睿躍生物完成B輪融資。睿躍生物宣布已完成5000萬(wàn)美元B輪融資。本輪融資由現(xiàn)有投資者GNI集團(tuán)，紅杉資本和弘暉資本，以及新投資者本草資本（3E Bioventures），Heights Capital（SIG）等共同參與。此次融資將用于推動(dòng)該公司多個(gè)腫瘤靶向蛋白質(zhì)降解劑和新型E3配體管線的開(kāi)發(fā)以及臨床研究。該公司預(yù)計(jì)將于今年在中美同時(shí)提交廣譜抗癌藥物--TRK蛋白降解劑CG001419的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）。


國(guó)際藥訊

1.強(qiáng)生單劑型新冠疫苗獲FDA緊急使用授權(quán)。據(jù)美聯(lián)社等多家外媒報(bào)道，當(dāng)?shù)貢r(shí)間28日，F(xiàn)DA授予強(qiáng)生腺病毒新冠疫苗Ad26.COV2.S用于18歲及以上人群?jiǎn)蝿┙臃N的緊急使用授權(quán)。該疫苗在單劑接種28天后預(yù)防出現(xiàn)癥狀的COVID-19方面的保護(hù)效力達(dá)到66.1%，在FDA召開(kāi)的咨詢委員會(huì)議上（VRBPAC）獲得專家們的全票通過(guò)（22：0）。Ad26.COV2.S是繼輝瑞疫苗和莫德納疫苗之后，第三個(gè)在美國(guó)獲準(zhǔn)緊急使用的新冠疫苗。


2.杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良創(chuàng)新療法獲FDA加速批準(zhǔn)。Sarepta Therapeutics公司反義寡核苷酸療法Amondys 45（casimersen）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療適于使用外顯子45跳躍治療的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者。DMD是一種罕見(jiàn)的致命神經(jīng)肌肉遺傳病，由編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）基因變異而導(dǎo)致。目前，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)4款反義寡核苷酸療法用于治療DMD患者，這些療法靶向外顯子51、53、和45。


3.艾伯維修美樂(lè)新適應(yīng)癥獲FDA批準(zhǔn)。FDA批準(zhǔn)艾伯維Humira（阿達(dá)木單抗，修美樂(lè)）用于治療5歲及以上兒童中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）。此次批準(zhǔn)是基于Ⅲ期研究ENVISION I的結(jié)果。該研究表明，Humira在第8周達(dá)到了部分Mayo評(píng)分（PMS）臨床緩解的共同主要終點(diǎn)（兩個(gè)劑量組臨床緩解率為60%和43%）；在第8周有反應(yīng)的患者中，Humira第52周達(dá)到完全Mayo評(píng)分（FMS）臨床緩解的患者比例分別為45%和29%。該重磅藥2018年為艾伯維帶來(lái)了約200億美元的收入。


4.首款A(yù)型鉬輔因子缺乏癥療法獲FDA批準(zhǔn)。FDA批準(zhǔn)BridgeBio Pharma旗下子公司Origin Biosciences開(kāi)發(fā)的“first-in-class”cPMP氫溴酸鹽二水合物Nulibry（fosdenopterin）上市，用于降低因A型鉬輔因子缺乏（MoCD）導(dǎo)致的死亡風(fēng)險(xiǎn)。這是一種由A型MoCD合成中斷引起的常染色體隱性遺傳病，這類患者常為嚴(yán)重腦病和頑固性癲癇發(fā)作的嬰兒，死亡率極高。一項(xiàng)臨床數(shù)據(jù)顯示，Nulibry使患者的3年生存率達(dá)到84%。


5.FIC哮喘新藥達(dá)Ⅲ期臨床主要終點(diǎn)。阿斯利康和安進(jìn)聯(lián)合開(kāi)發(fā)的“first-in-class”抗體療法tezepelumab，在治療重度哮喘患者的Ⅲ期臨床NAVIGATOR中，達(dá)到所有主要終點(diǎn)和關(guān)鍵性次要終點(diǎn)。與安慰劑相比，將每年哮喘急性加重率（AAER）降低56%（p<0.001）；而且無(wú)論基線嗜酸性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)如何，tezepelumab均能夠顯著降低AAER，在基線嗜酸性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)不同的3個(gè)亞組中（<300、<150和>300，細(xì)胞/微升），AAER分別降低了41%、39%和70%。Tezepelumab是一種TSLP抑制劑。


6.葛蘭素史克GM-CSF抑制劑COVID-19試驗(yàn)失敗。葛蘭素史克抗體藥物otilimab在住院新冠肺炎（COVID-19）患者中進(jìn)行的Ⅱ期臨床OSCAR未達(dá)主要終點(diǎn)。與標(biāo)準(zhǔn)治療組相比，otilimab聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療組患者28天存活且無(wú)呼吸衰竭的患者比例提高了5.3%（95％CI = -0.8％，11.4％），但不具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義；但在老年（≥70歲）患者中，兩個(gè)治療組的這一數(shù)值分別為65.1％和45.9％（95％CI = 5.2％，33.1％，p= 0.009），顯示出治療潛力。葛蘭素史克計(jì)劃擴(kuò)大這一隊(duì)列的招募試驗(yàn)，以便進(jìn)一步驗(yàn)證療效數(shù)據(jù)。


7.默沙東擬收購(gòu)免疫性疾病創(chuàng)新療法公司Pandion。默沙東將通過(guò)子公司以總計(jì)約18.5億美元收購(gòu)Pandion Therapeutics，并獲得其擬用于自身免疫性疾病的在研選擇性IL-2激動(dòng)劑PT101和多款PD-1激動(dòng)劑。PT101能夠選擇性與Tregs表面包含IL-2Ra亞基的IL-2受體三聚體結(jié)合，而不是與常規(guī)T細(xì)胞和自然殺傷細(xì)胞上的IL-2受體二聚體結(jié)合，從而特異性激活和擴(kuò)增Tregs。目前該新藥已在Ⅰa期臨床中顯示出良好的安全性和耐受性，并得到作用機(jī)制的概念驗(yàn)證。


醫(yī)藥熱點(diǎn)

1.江蘇5名醫(yī)生獲推薦為中國(guó)工程院院士候選人。2月25日，江蘇省科協(xié)2021年中國(guó)工程院院士候選人擬推薦名單公布，共計(jì)12名學(xué)者入選，其中包括5名醫(yī)生。這5名醫(yī)生分別為：南京醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院心血管內(nèi)科主任、孔祥清教授；蘇州大學(xué)附一院血液科主任、吳德沛教授；南京醫(yī)科大學(xué)附屬南京醫(yī)院（南京市第一醫(yī)院）副院長(zhǎng)、心內(nèi)科主任、陳紹良教授；無(wú)錫市人民醫(yī)院呼吸中心主任陳靜瑜；江蘇省人民醫(yī)院黨委書記、唐金海教授。


2.上海首批中藥（醫(yī)）專家工作室授牌。2月26日，上海首批7家中藥（醫(yī)）專家工作室正式授牌，其中包括高崎、師文道、卞芝芳、王平、戴一民、張?jiān)隽剂粚＜颐闹兴帉＜覀鞒泄ぷ魇壹绊n龍惠中醫(yī)專家工作室。這7家專家工作室分屬上海市中藥飲片生產(chǎn)企業(yè)、中成藥生產(chǎn)企業(yè)和中藥商業(yè)企業(yè)。工作室研究的專業(yè)涵蓋中藥飲片炮制、鑒別，中藥藥理，中藥調(diào)劑及中醫(yī)臨床等領(lǐng)域。


3.全國(guó)首張民營(yíng)醫(yī)院《行業(yè)綜合執(zhí)業(yè)證》發(fā)出。江蘇自貿(mào)區(qū)（南京）片日前為南京牙博士醫(yī)院發(fā)出全國(guó)首張民營(yíng)醫(yī)院《行業(yè)綜合執(zhí)業(yè)證》，開(kāi)創(chuàng)了民營(yíng)醫(yī)院“一業(yè)一證”改革?！耙粯I(yè)一證”改革是指將公司營(yíng)業(yè)執(zhí)照、放射診療許可證、醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證、醫(yī)師執(zhí)業(yè)許可、護(hù)士執(zhí)業(yè)許可等證照集成為一張載明相關(guān)行政許可信息的行業(yè)綜合執(zhí)業(yè)證，同時(shí)將原有各類電子許可證照加載形成二維碼，壓縮材料20份，減免環(huán)節(jié)5個(gè)，壓縮時(shí)限近50個(gè)工作日，大幅提升辦證速度及便利度。


4.北京加快培養(yǎng)康養(yǎng)服務(wù)技能人才。北京市日前印發(fā)《關(guān)于實(shí)施北京市康養(yǎng)職業(yè)技能培訓(xùn)計(jì)劃的通知》，計(jì)劃在2020年至2022年，在北京市實(shí)施康養(yǎng)職業(yè)技能培訓(xùn)計(jì)劃，組織康養(yǎng)服務(wù)從業(yè)人員參加職業(yè)技能培訓(xùn)，加快培養(yǎng)康養(yǎng)服務(wù)技能人才隊(duì)伍。此外，該市將支持健康照護(hù)、養(yǎng)老、托育服務(wù)等康養(yǎng)服務(wù)企業(yè)發(fā)展。鼓勵(lì)和支持有關(guān)職業(yè)院校開(kāi)設(shè)健康管理（健康服務(wù)與管理）、康復(fù)保健等相關(guān)專業(yè)。