賽諾菲（Sanofi）近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa（前稱BIVV001，rFVIIIFc-VWF-XTEN）治療A型血有病患者的快速通道資格（FTD）。efanesoctocog alfa是一種新型因子VIII療法，獨(dú)立于血管性血友病因子（vWF），在一周一次的預(yù)防性治療方案中，為一周的大部分時(shí)間提供接近正常水平的因子活性。2017年8月，美國(guó)FDA和歐盟委員會(huì)（EC）分別授予了efanesoctocog alfa孤兒藥資格（ODD）。賽諾菲與Sobi公司達(dá)成了合作，開(kāi)發(fā)和商業(yè)化efanesoctocog alfa。快速通道資格（FTD）旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開(kāi)發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。實(shí)驗(yàn)性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進(jìn)行更頻繁的互動(dòng)，在提交上市申請(qǐng)后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查。efanesoctocog alfa有潛力改變血友病A患者的因子替代療法治療，并代表了一種潛在的新一類(lèi)因子VIII替代療法。傳統(tǒng)因子VIII療法的半衰期受到血管性血友病因子（vWF）伴侶效應(yīng)的限制，這被認(rèn)為限制了因子留在體內(nèi)的時(shí)間。efanesoctocog alfa是一種新型融合蛋白，基于創(chuàng)新的Fc融合技術(shù)開(kāi)發(fā)，通過(guò)添加vWF的一個(gè)區(qū)域和XTEN?多肽來(lái)延長(zhǎng)其在血液循環(huán)中的時(shí)間。efanesoctocog alfa有潛力在一周的大部分時(shí)間內(nèi)提供接近正常的出血保護(hù)，而半衰期的增加可能使預(yù)防性治療的給藥頻率降低到每周一次。在A型血友病臨床前模型中，efanesoctocog alfa的止血控制效果比rFVIII高4倍，該藥有望為重度A型血友病患者提供針對(duì)所有出血類(lèi)型的更優(yōu)、更廣泛的保護(hù)。目前正在進(jìn)行的3期XTEND-1研究，正在對(duì)先前接受過(guò)治療的年齡≥12歲（n=150）重度A型血有病患者進(jìn)行安全性和有效性評(píng)估。XTEND-1是一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、非隨機(jī)介入研究，有2個(gè)平行分配組。預(yù)防組的受試者每周接受50 IU/kg劑量的efanesoctocog alfa預(yù)防性治療52周。按需治療組的受試者按需接受efanesoctocog alfa（50 IU/kg）治療26周，然后改用efanesocococog alfa每周一次預(yù)防性用藥治療26周。目前，efanesoctocog alfa正在進(jìn)行臨床研究，其安全性和有效性尚未得到任何監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審查。
