生物醫(yī)藥領域的M&A市場在經(jīng)歷2019年的活躍之后，今年因為疫情的原因，整體出現(xiàn)下滑的趨勢。根據(jù)普華永道（PwC）的統(tǒng)計，2020年雖然收并購企業(yè)的數(shù)量只比2019年下降了2.3%，但是相關企業(yè)的總體估值下降了60.7%。然而近日，阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，擬斥資約390億美元，收購Alexion Pharmaceuticals公司，成為本年度數(shù)額最大的一項M&A。從零開發(fā)新的治療藥物需要數(shù)年的時間和數(shù)百萬美元，具有資金優(yōu)勢的大型醫(yī)藥公司更愿意通過收并購創(chuàng)新型中小型生物技術公司來快速構建相關管線。多家機構預測，2021年生物醫(yī)藥領域M&A市場將出現(xiàn)回暖。Yahoo Finance最近發(fā)表文章4 Biotechs That Could Be Potential Acquisition Targets in 2021，列舉出文章作者認為值得關注的4家生物醫(yī)藥公司。
1. BioMarin PharmaceuticalBioMarin Pharmaceutical專注于罕見病領域的新藥研發(fā)。公司目前有6款獲批的罕見病藥物。BioMarin主打產(chǎn)品Roctavian是一款治療A型血友病的基因療法產(chǎn)品，通過AAV5病毒載體將編碼凝血因子VIII基因的功能性拷貝遞送到患者體內，進而幫助患者恢復自身凝血因子VIII生產(chǎn)能力。此外，公司2019年底宣布針對侏儒癥的特效藥vosoritide臨床試驗成功。今年11月，公司宣布FDA已受理vosoritide的新藥申請（NDA），有望成為首款治療侏儒癥的藥物。uniQure致力于血友病B、亨廷頓病、法布里病、脊髓小腦共濟失調3型和其他疾病基因療法的研發(fā)。上周，uniQure公司在美國血液學會（ASH）年會上公布了治療血友病B的在研基因療法etranacogene dezaparvovec的3期臨床試驗最新數(shù)據(jù)，該試驗達到主要臨床終點，使患者出血率降低了83%。這些試驗結果為uniQure成為首家通過一次治療，就使B型血友病患者達到功能性治愈的生物醫(yī)藥公司奠定了基礎。REGENXBIO公司是一家致力于發(fā)揮基因療法潛力，改善患者生活的生物技術公司。該公司的NAV技術平臺是一種專有的腺相關病毒（AAV）基因遞送平臺，由100多種新型AAV載體組成，其中包括AAV7，AAV8，AAV9和AAVrh10。REGENXBIO正在應用該平臺開發(fā)和研究多個治療領域的候選療法。其在研產(chǎn)品RGX-314是用于治療濕性老年黃斑變性的基因療法，使用AAV載體攜帶編碼可以中和VEGF活性的蛋白質的轉基因，目前正處于1/2a期臨床試驗階段，有望為相關患者帶來全新的治療體驗。
4. Deciphera PharmaceuticalsDeciphera Pharmaceuticals是一家致力于通過解決耐藥性的關鍵機制來改善癌癥患者生活的生物醫(yī)藥公司。今年5月，Deciphera公司的廣譜受體酪氨酸蛋白激酶（KIT）和血小板衍生的生長因子α激酶（PDGFRα）抑制劑ripretinib獲FDA上市許可，用于晚期胃腸道間質瘤（GIST）的治療，ripretinib也是全球首款廣譜KIT抑制劑。Deciphera公司目前還在開發(fā)ripretinib用于治療晚期全身性肥大細胞增多癥（ASM），神經(jīng)膠質瘤和其它由KIT或PDGFRα激酶誘發(fā)的實體瘤等疾病。再鼎醫(yī)藥去年與Deciphera達成獨家授權協(xié)議，獲得了ripretinib在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化獨家權益。眾所周知，生物醫(yī)藥研發(fā)投入的特殊性，決定了其研發(fā)戰(zhàn)略需要配合適度的并購與廣泛的合作。面對諸多優(yōu)良政策的積極促進和生物技術的不斷突破，生物醫(yī)藥市場獲得了更多的資本青睞。對于新的一年，我們充滿期待。而最期待的是，各醫(yī)藥公司可以在多變的醫(yī)藥形勢下，為全球患者帶來更多的治療選擇！
[1] 4 Biotechs That Could Be Potential Acquisition Targets in 2021 Retrieved December 22, 2020, from https://finance.yahoo.com/news/4-biotechs-could-potential-acquisition-144202875.html
