近日，百時美施貴寶（BMS）從新基（Celgene）的管線中獲得了一款新藥Onureg。這標志著自新基被收購、合并完成以來的第二重大批準，第一次重大批準為2020年3月獲批的治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）的Zeposia（ozanimod）。這款名為Onureg的口服片劑在獲批前的代號為CC-486。這款藥物與BMS旗下另一款藥物Vidaza擁有相同的活性藥物成分，即阿扎胞苷（azacitidine），只是二者劑型不同，Onureg為口服片劑，Vidaza為注射劑。這種藥物長期以來一直被用來治療急性髓性白血病（AML）和骨髓增生異常綜合征。如果我們回顧BMS與新基的收購談判，e-cel CAR-T（idecabtagene vicleucel）、liso-cell CAR-T（lisocabtagene maraleucel）以及Zeposia，這三款藥物成為當時談判桌上的熱門話題。而本文的主角CC-486，除了2019年12月的ASH大會上公布的數(shù)據(jù)，幾乎沒有其他消息，說是無名之輩也不為過。當時公布的數(shù)據(jù)顯示，在III期研究中，對照組的中位總生存期達到24.7月，而安慰劑組為14.8個月。這些患者首先接受了強化化療，81%患者獲得CR，19%的患者獲得了CRi。然后，他們被隨機分為藥物組或安慰劑組。服用CC-486者的無復發(fā)生存期中位數(shù)(次要終點)為10.2個月，而服用安慰劑的患者為4.8月。基于這些數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA于2020年5月授予了這款藥物優(yōu)先審查資格，并在僅僅三個月后批準了這一藥物。AML是成人最常見的急性白血病之一。據(jù)估計，2017年美國有6.45萬急性髓系白血病患者。2020年美國將新增近2萬例AML病例，占所有癌癥病例的1.1%，估計會有11,180人死于這種疾病。在這種背景下，AML領域的戰(zhàn)火一直在升級，各大藥企均有下注。Onureg的市場潛力已得到認可，以具有相同活性藥物成分的Vidaza為例，其在銷售頂峰時期能為新基帶去6億美元的年銷售額。但Onureg面臨的競爭依舊強勁，其中之一就是2017年獲批上市的由Agios/新基（已并入BMS）開發(fā)的AML藥物Idhifa。第二個強勁對手為艾伯維/羅氏的Venclexta。但相信Onureg可以憑借其作為首個且唯一一個用于緩解期患者的 AML 持續(xù)治療藥物的優(yōu)勢在AML領域中開辟自己的領域。而BMS方面也在尋求擴大該藥的潛在適應癥，正在進行其在淋巴瘤和MDS中的III期研究。參考資料
1、https://news.bms.com/press-release/corporatefinancial-news/us-food-and-drug-administration-approves-onureg-azacitidine-ta2、https://mp.weixin.qq.com/s/DWXVoYvd1h2Vssyq9AdVQQ
3、https://endpts.com/bristol-myers-shows-off-a-low-profile-aml-contender-it-gained-from-celgene-buyout-and-theyre-taking-it-straight-to-the-fda/
4、https://www.bms.com/researchers-and-partners/in-the-pipeline.html
