FDA批準羅氏創(chuàng)新IL-6抑制劑上市，治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙

2020-08-17 14:08:14
日前，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美國FDA已批準Enspryng（satralizumab-mwge）上市，治療AQP4抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者。今年6月，Enspryng在日本首次獲批上市。羅氏也已經(jīng)向中國遞交了這款新藥的上市申請，并已被納入擬優(yōu)先申請名單，有望加速這款創(chuàng)新療法在中國的獲批上市。
 

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NMOSD是一種罕見的失能性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）自身免疫性疾病，在全球范圍內(nèi)影響著多達數(shù)十萬人，常被誤診為多發(fā)性硬化，主要損害視神經(jīng)和脊髓，導致失明、肌無力和癱瘓。NMOSD患者經(jīng)常會出現(xiàn)疾病復發(fā)，免疫系統(tǒng)對自身組織的反復攻擊會導致神經(jīng)損傷逐步積累和殘疾。患者會出現(xiàn)視力、運動功能和生活質(zhì)量的下降，嚴重NMOSD發(fā)作可以導致死亡。
 
Enspryng是唯一一款獲批治療NMOSD的白細胞介素-6（IL-6）單抗藥物，IL-6信號通路在NMOSD導致的相關炎癥中發(fā)揮關鍵作用。Enspryng使用了新型再循環(huán)抗體技術設計，與傳統(tǒng)技術相比，因為有更長的抗體循環(huán)時間，可以延長至每四周一次的皮下給藥，可由NMOSD患者或護理人在接受醫(yī)療培訓后在家中自行給藥。
 

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FDA的此次批準基于兩項隨機對照3期臨床試驗（SAkuraStar和SAkuraSky研究）結(jié)果，這是針對NMOSD開展的最大型的關鍵性臨床試驗之一。Enspryng在AQP4抗體陽性的NMOSD成人患者中表現(xiàn)出強力和持續(xù)的療效以及良好的安全性特征。Enspryng單藥治療以及與基線免疫抑制劑治療（IST）聯(lián)用時，與安慰劑相比均顯著降低了復發(fā)風險，療效持續(xù)了96周。基線免疫抑制劑治療（IST）通常用于治療NMOSD的復發(fā)。
 
SakuraStar的研究結(jié)果顯示，在AQP4抗體陽性亞組中，76.5%的接受Enspryng單藥治療的患者在96周時無復發(fā)，而安慰劑組為41.1%。在評價Enspryng與基線IST聯(lián)合使用的SAkuraSky研究中，91.1%的接受Enspryng治療的AQP4抗體陽性患者在96周時無復發(fā)，而安慰劑組為56.8%。
 
基因泰克首席醫(yī)學官兼全球產(chǎn)品開發(fā)部負責人Levi Garraway博士說：“Enspryng是首個使用新型循環(huán)抗體技術開發(fā)的皮下給藥NMOSD治療藥物。我們感謝NMOSD患者群體，包括參與Enspryng臨床試驗的患者和研究者?！?br style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;"/> 
參考資料:
[1] FDA Approves Genentech’s Enspryng for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. Retrieved 2020-08-15, from https://www.businesswire.com/news/home/20200814005501/en