7月30日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）藥品審評(píng)中心最新公示，優(yōu)時(shí)比公司（UCB）的1類新藥rozanolixizumab注射液獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于出現(xiàn)中度至重度癥狀并需要額外治療的全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者的按需治療。這是一款靶向FcRn的“first-in-class”療法，為首次在中國(guó)獲批臨床。
全身型重癥肌無(wú)力是一種罕見的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（IgG）抗體會(huì)破壞神經(jīng)和肌肉之間的溝通，引起虛弱和可能危及生命的肌無(wú)力。超過(guò)85%的重癥肌無(wú)力患者在發(fā)病后18個(gè)月內(nèi)進(jìn)展為全身型重癥肌無(wú)力，進(jìn)而導(dǎo)致極度疲勞和面部表情、言語(yǔ)、吞咽和活動(dòng)困難。其中，確診為AChR抗體陽(yáng)性（AChR-Ab+）的患者約占全身型重癥肌無(wú)力總患者數(shù)的80%-90%。Rozanolixizumab是一款靶向新生兒Fc受體（FcRn）的“first-in-class”療法，為人源化單克隆抗體，具有高親和力。該產(chǎn)品旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體，阻斷IgG再循環(huán)過(guò)程。FcRn受體的作用是防止IgG的降解，因此通過(guò)防止IgG與FcRn的結(jié)合，能夠?qū)е陆閷?dǎo)自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭，從而減輕疾病癥狀。今年5月，優(yōu)時(shí)比首次在中國(guó)申報(bào)rozanolixizumab注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并于今日獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于出現(xiàn)中度至重度癥狀并需要額外治療的全身型重癥肌無(wú)力患者的按需治療。此前，該產(chǎn)品已在一項(xiàng)治療原發(fā)性、持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥患者的前瞻開放性2期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果，其安全性、耐受性和有效性數(shù)據(jù)支持了未來(lái)開展該適應(yīng)癥的3期臨床研究。預(yù)祝rozanolixizumab注射液在中國(guó)的臨床開發(fā)進(jìn)展順利，早日惠及更多重癥肌無(wú)力和免疫性血小板減少癥患者。
