這個批準姍姍來遲，預計歐洲藥品管理局在2020年第一季度就批準提出建議，但是還是如期而至。
這也是繼美國日本之后第三個授予這個基因療法的市場。
諾華的Zolgensma在歐洲有條件地被批準，用于治療脊髓肌肉萎縮癥 （SMA） 和 SMA 1 型或最多有三個 SMN2 基因副本的SMA 患者。
這個獲批可能讓歐盟的SMA患者，從法國和德國開始，受益于這個基因治療。
諾華下屬的AveXis公司表示，正在與歐盟許多國家和醫(yī)保機構(gòu)討論，希望能盡快進入更多的歐盟國家市場。
前不久，日本剛剛批準了Zolgensma，而且定價比美國的定價要低。日本的定價為1.67億日元，約合1108萬人民幣元。而在美國的定價為212.5萬美元，約合1460萬元。
瑞士藥企諾華表示，Zolgensma在癥狀前和有癥狀的SMA中表現(xiàn)出顯著且臨床意義的治療益處，包括長時間的無進展生存和在疾病自然歷史中所未見的運動里程碑的實現(xiàn)。迄今為止的長期試驗結(jié)果顯示，在給藥后治療效果持續(xù)5年。
法國的SMA患者有望最快獲得治療，通過一個ATU的項目，德國患者也隨后獲得治療。其他歐盟各國政府和醫(yī)保機構(gòu)將通過AveXis公司的創(chuàng)新，"第一天"訪問計劃的條款，獲得快速上市。
脊髓肌萎縮是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，由于缺乏功能 SMN1 基因，導致運動神經(jīng)元迅速且不可逆轉(zhuǎn)地喪失，影響肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本運動。
SMZ中最嚴重的是SMA1型，主要影響新生兒，預計壽命不超過兩歲。
在歐洲，大約 550-600 名嬰兒出生時就患有 SMA。
Zolgensma是在2019年獲批上市的。上市后，2019 的銷售額已經(jīng)達到了3.61億美元。
接受治療的總患者人數(shù)達到約200人。其中，有100名嬰兒在10月至12月的三個月內(nèi)接受了這種治療。
因為價格昂貴，被稱為史上第一高價藥。目前，主要治療是由醫(yī)保覆蓋，只有一名患者沒有醫(yī)保覆蓋。
歐洲的這個獲批，預計將大大擴展了治療的人數(shù)。因為，在日本，每年預計治療40人。
新生兒脊髓肌肉萎縮的篩查有所改善，新生兒篩查將是擴大佐爾根斯馬市場的關(guān)鍵優(yōu)先事項，諾華旗下AveXis公司總裁大衛(wèi)·列儂今年一月告訴BioPharma Dive期刊。
此外，我們還與歐洲超過 100 家的利益相關(guān)者組織會面，討論我們的"第一天"訪問計劃，通過旨在在當?shù)囟▋r和報銷框架中能夠工作的用戶自主選項，實現(xiàn)快速患者使用。
列儂在諾華公司的新聞稿中表示道。
”Day One“計劃
在新聞稿中，這位高管詳細解釋了適合歐盟國家的定價機制，這個被稱為”DAY One（第一天）“的計劃。
”"第一天"就診計劃確保在國家定價和報銷協(xié)議制定之前治療的患者的費用與臨床和經(jīng)濟評估后談判達成的基于價值的價格保持一致?！肮颈硎镜馈?/p>
”該計劃通過多種可自定義選項維護本地定價和報銷框架的完整性，“諾華公司補充道。
為了讓SMA患者盡快用上這個基因療法，諾華也是想盡一切辦法。這其中包括：
?追溯返利（retroactive rebates）。確保早期獲取成本與當?shù)嘏R床和經(jīng)濟評估流程后的談判價格保持一致；
?延期付款和分期付款選項，使報銷機構(gòu)能夠在早期獲取階段管理預算影響；
?在臨床和經(jīng)濟評估后協(xié)商的基于結(jié)果的回扣可應(yīng)用于早期就診期間接受治療的患者；
?為治療機構(gòu)提供行政管理和隨訪護理方面的嚴格培訓；和
?訪問 RESTORE，這是一個全球注冊，患者被診斷為 SMA，利用現(xiàn)有的國家/地區(qū)登記注冊系統(tǒng)。
三朵金花 羅氏決定在即
這個最新獲批將對渤?。˙iogen）公司的Spinraza(諾西那生鈉注射液)和羅氏（Roche）的口服治療脊髓肌萎縮的risdiplam產(chǎn)生影響。羅氏旨在今年獲得治療SMA的口服藥物的批準。
因為，羅氏的口服SMA新藥去年11月底提出上市申請，而且被美國FDA接受，快速審批的時間表指向6個月后的今年5月24日。
但是，F(xiàn)DA上個月提出了新的數(shù)據(jù)要求，導致這個最新的可能口服的治療SMA的新藥的命運，被推遲。
在患者社區(qū)的一封信中，羅氏/基因泰克公司4月7日表示，根據(jù)監(jiān)管機構(gòu)的要求，已經(jīng)在今年2月提交了額外的數(shù)據(jù)，其中包括太陽魚（SUNFISH）第二部分研究的12個月的數(shù)據(jù)。
這個額外數(shù)據(jù)的提交，導致原定于下個月底的決定如今可能無法按期實現(xiàn)。
羅氏無奈表示，這一延期就是3個月。公司預計，能否獲批第一個口服脊髓肌萎縮新藥，結(jié)論將在8月24日前見分曉。
參考：
https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-receives-ec-approval-and-activates-%22day-one%22-access-program-zolgensma-only-gene-therapy-spinal-muscular-atrophy-sma
