今日，生物醫(yī)藥公司Rallybio宣布完成1.45億美元B輪融資，以將其治療胎兒/新生兒同種免疫性血小板減少癥（FNAIT）的候選藥物RLYB211推進(jìn)臨床，并進(jìn)一步擴(kuò)大其產(chǎn)品組合。該公司在2018年建立，并上榜同年的“生物技術(shù)猛公司”榜單。其創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)擁有30多年的行業(yè)經(jīng)驗(yàn)，Martin Mackay博士、Stephen Uden博士以及Jeffrey Fryer先生曾是Alexion，輝瑞（Pfizer），諾華（Novartis）等大型醫(yī)藥公司的高管。
該公司的在研療法RLYB211是一種由血漿衍生的超免疫球蛋白，可通過(guò)純化捐贈(zèng)血漿中的抗體制成，目前正在開(kāi)發(fā)它預(yù)防FNAIT。FNAIT是一種危及生命的罕見(jiàn)疾病，可導(dǎo)致胎兒和新生兒出血失控。它是一種可能在懷孕期間發(fā)生的疾病，由攜帶特定人類(lèi)血小板抗原（HPA）（最常見(jiàn)的是HPA-1）的母親與胎兒之間的不相容性引起。這種不相容性可能導(dǎo)致孕婦產(chǎn)生攻擊胎兒血小板的抗體。胎兒血小板的破壞會(huì)導(dǎo)致嬰兒患有嚴(yán)重的血小板減少癥，進(jìn)而導(dǎo)致顱內(nèi)出血（ICH）。ICH的后果可能是毀滅性的，包括流產(chǎn)，或讓嬰兒患有嚴(yán)重的終身神經(jīng)功能障礙。當(dāng)前尚無(wú)已批準(zhǔn)預(yù)防或治療FNAIT的療法出現(xiàn)。Rallybio公司從挪威的Prophylix AS公司獲得了RLYB211的開(kāi)發(fā)權(quán)益，它旨在通過(guò)抗體介導(dǎo)的免疫抑制（AMIS）機(jī)制來(lái)預(yù)防FNAIT。此前，RLYB211已獲得美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局授予的孤兒藥資格，以及罕見(jiàn)兒科疾病藥物認(rèn)定。Rallybio計(jì)劃在今年下半年進(jìn)行評(píng)估RLYB211療效的1/2期臨床研究。
Rallybio公司的研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：Rallybio官網(wǎng)）
除RLYB211之外，Rallybio還擁有一系列非常有潛力的候選產(chǎn)品，其中包括正處于臨床前開(kāi)發(fā)階段，旨在解決罕見(jiàn)血液疾病的RLYB212；以及用于治療罕見(jiàn)免疫炎性疾病的3款臨床前蛋白質(zhì)療法。該公司的產(chǎn)品組合還包括針對(duì)罕見(jiàn)代謝疾病的發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，致力于加速發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)用于治療罕見(jiàn)疾病患者的變革性小分子藥物。“Rallybio團(tuán)隊(duì)非常積極地將創(chuàng)新候選藥物帶給遭受毀滅性罕見(jiàn)疾病困擾的患者，”Rallybio公司董事長(zhǎng)，兼首席執(zhí)行官M(fèi)artin Mackay博士說(shuō)：“希望可以通過(guò)我們的開(kāi)發(fā)計(jì)劃來(lái)改善當(dāng)前的產(chǎn)品線(xiàn)，擴(kuò)大我們的產(chǎn)品組合，并擴(kuò)展我們的罕見(jiàn)疾病專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)。在此，我們感謝這些優(yōu)秀投資者的大力支持?！?/span>
[1] Rallybio Completes $145 Million Series B Financing and Announces Plans to Advance Lead Product Candidate into the Clinic in 2H 2020. Retrieved 2020-05-19, https://rallybio.com/newsroom/2020/05/rallybio-completes-145-million-series-b-financing-and-announces-plans-to-advance-lead-product-candidate-into-the-clinic-in-2h-2020/
