01 EDP-305治療原發(fā)性膽汁性肝硬化的INTREPID研究主要結果公布
2020年5月6日，Enanta Pharmaceuticals公布了其在原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC）受試者中開展的法尼醇X受體（FXR）EDP-305的 INTREPID 2期研究主要結果。意向治療（ITT）分析雖未達主要終點，但與安慰劑組相比，接受1 mg和2.5 mg EDP-305治療的患者顯示了更高的PBC緩解率。 02 FDA授予BXQ-350治療惡性膠質瘤孤兒藥資格 5月7日，Bexion Pharmaceuticals 宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其候選藥物BXQ-350孤兒藥資格，用于治療惡性膠質瘤，包括彌漫性內在腦橋膠質瘤（DIPG）。BXQ-350是一種由多功能、溶酶體激活蛋白Saposin C和磷脂酰絲氨酸組成的制劑，臨床前研究中表現(xiàn)出抗腦腫瘤和其他實體瘤作用，包括可能導致腦轉移的腫瘤。Bexion公司計劃在2020年開始BXQ-350的后期試驗。 03 δ選擇性GABAA受體激動劑OV101治療X染色體易裂癥2期研究獲積極結果 5月7日，Ovid Therapeutics宣布，在X染色體易裂癥男性患者中開展的OV101（gaboxadol）的2期ROCKET試驗獲得積極結果。OV101是一種新型δ選擇性GABAA受體激動劑，此前已獲FDA授予的孤兒藥和快速通道資格，用于治療天使綜合征和X染色體易裂癥，以及歐盟委員會（EC）授予的治療天使綜合征的孤兒藥資格。 04 Golexanolone治療肝硬化和輕度肝性腦病2a期研究獲積極補充結果 5月8日，Karolinska Development AB宣布，其投資公司Umecrine Cognition在golexanolone的一項2a期研究中取得了積極的補充結果。此項研究在肝硬化和輕度肝性腦病（HE）患者中開展，其他療效終點的數(shù)據分析顯示，候選藥物golexanolone對頻譜腦電圖（EEG）評估的大腦信號傳導具有顯著影響，并對日間過度嗜睡改善具有積極作用。 05 武田vedolizumab皮下制劑歐盟獲批，用于潰瘍性結腸炎或克羅恩病維持治療 5月8日，武田（Takeda）公司宣布，EC已授予Entyvio（vedolizumab）皮下（SC）制劑的上市許可。Entyvio是一種腸道選擇性生物制劑，用于中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）或克羅恩?。–D）成人患者的維持治療。Entyvio SC將提供預充式注射器和預充式注射筆。 06 諾華新藥西尼莫德在中國獲批，用于成人復發(fā)型多發(fā)性硬化 5月9日，諾華（中國）宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準西尼莫德（siponimod）用于治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征（CIS）、復發(fā)-緩解型疾?。≧RMS）和活動性繼發(fā)進展型疾?。⊿PMS）。西尼莫德是目前全球首個，也是唯一一款批準用于治療SPMS的口服疾病修正治療（DMT）藥物，于2019年3月獲FDA批準上市。 07 CRISPR基因編輯療法取得關鍵進展，獲FDA再生醫(yī)學先進療法認定 5月11日，CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals宣布，F(xiàn)DA授予CTX001再生醫(yī)學先進療法（RMAT）資格，用于治療嚴重鐮刀型細胞貧血病（SCD）和輸血依賴性β地中海貧血（TDT）。此前，CTX001已獲FDA授予的治療TDT的孤兒藥資格以及治療TDT和SCD的快速通道資格，另曾獲歐洲藥品管理局（EMA）授予的治療SCD和TDT的孤兒藥資格。 圖片來源：Pixabay 08 便攜式神經調節(jié)刺激器（PoNS）獲FDA突破性器械認定，用于多發(fā)性硬化所致步態(tài)不穩(wěn) 5月12日，Helius Medical Technologies公司宣布，其便攜式神經調節(jié)刺激器（PoNS）獲得FDA突破性器械認定，作為多發(fā)性硬化（MS）所致步態(tài)不穩(wěn)的潛在治療方法，并將其用作專業(yè)指導下的治療性康復計劃的輔助手段。PoNS是一類非植入式醫(yī)療器械，此前已在加拿大獲批上市。點此回顧 09 顆粒蛋白前體產品獲兩項歐盟專利及治療肌萎縮側索硬化的FDA孤兒藥資格 5月12日，臨床階段生物療法公司Alpha Cognition宣布已獲得顆粒蛋白前體（progranulin）治療神經退行性疾病的兩項歐盟專利（EP2249861A1和EP3009143A1），此外，F(xiàn)DA已授予其顆粒蛋白前體產品Alpha-602治療肌萎縮側索硬化 (ALS) 的孤兒藥資格。 10 替代傳統(tǒng)骨髓移植，臍帶血干細胞療法達到3期試驗終點 5月13日，Gamida Cell宣布，其在研細胞療法omidubicel在治療需要接受骨髓移植的高危惡性血液癌癥患者的3期臨床研究中，取得積極的頂線結果。Omidubicel是首款獲得FDA突破性療法認定的骨髓移植產品，已在美國和歐盟獲得孤兒藥資格。 11 賽諾菲CD38抗體組合療法達到3期臨床終點，在中國已遞交臨床試驗申請 5月13日，賽諾菲（Sanofi）公司宣布，其開發(fā)的CD38抗體Sarclisa（isatuximab-irfc），與地塞米松（dexamethasone）和carfilzomib聯(lián)用，在治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者的3期臨床研究IKEMA的中期分析中，達到主要研究終點。該試驗的積極數(shù)據將支持isatuximab監(jiān)管申請的遞交。
