日前，致力于開發(fā)針對血液和實體腫瘤的免疫療法公司Kiromic BioPharma宣布擬IPO募資2000萬美元，以進一步利用其專有靶點發(fā)現(xiàn)平臺Diamond來識別新靶點，并繼續(xù)推進其早期候選藥物的開發(fā)。
該公司的Diamond靶點發(fā)現(xiàn)平臺是一個多用途的計算平臺，可以識別T細胞和B細胞的免疫學新靶點。它含有超過10億個原始數據的活檢記錄，其中包括具有非標準度量單位的數據，使用非結構化自然語言完成的出版物等。它能夠識別并優(yōu)先排列在疾病中具有高度特異性表達的生物標記，野生型，突變體，同工型，新表位等，同時在整個患者群體中提供其分布和甲基化狀態(tài)，還能夠找出引發(fā)免疫反應基因的確切位置。此外，它還可以自動協(xié)調所有原始數據并創(chuàng)建標準化數據集，從而使該公司能夠快速篩查癌癥治療靶點。
Kiromic BioPharma創(chuàng)新免疫療法平臺工作圖解（圖片來源：Kiromic BioPharma）該公司還開發(fā)了一個配合Diamond平臺使用的異構體靶點預測平臺CancerSplice。該平臺可以準確預測到與T細胞結合和破壞癌細胞的正確同工型。同工型是靶點的變體，它包括其氨基酸序列中的變異，這些變異既可以改變靶點的最終折疊形式，也可以改變其被改造過的T細胞識別的能力。在具有異質性的癌細胞群中，同工型可以優(yōu)先擴展以避免被T細胞檢測和破壞。這些同工型使T細胞無法完全結合癌細胞上的靶點，進而影響殺傷癌細胞的能力。根據所選的組織類型，CancerSplice平臺可以顯示高表達的腫瘤與低表達的正常組織相比升高的同工型的分類列表，然后進行差異分析并生成在腫瘤中表達，但在正常組織中不表達的同工型；以及在正常組織中表達，但在腫瘤中高度表達的同工型。經過一系列對比后，將所選的同工型具有特異性的氨基酸序列直接送入Diamond平臺的人工神經膠囊網絡，以進行肽設計和優(yōu)先排序。
ABBIE遞送系統(tǒng)（圖片來源：Kiromic BioPharma）其開發(fā)的ABBIE遞送系統(tǒng)，可將治療性基因安全精準地插入宿主細胞的基因組中。ABBIE是一種非病毒基因編輯機制，它可以將質?；蚪M模板插入T細胞的基因組，以便它們可以表達CAR蛋白和其他潛在的輔助蛋白。與病毒載體相比，該遞送平臺將以更低的成本和更短的時間將DNA模板遞送到T細胞基因組。
Kiromic BioPharma研發(fā)管線（圖片來源：Kiromic BioPharma）
根據其官網信息顯示，目前該公司已有3個在研基因療法項目，預計將在今年第三季度進入臨床前開發(fā)階段。此外，它還與哈佛大學，耶魯大學，MD安德森癌癥中心（MD Anderson Cancer Center）等知名研究機構和學府達成合作，以加速研發(fā)進展。我們預祝Kiromic BioPharma公司上市進程順利，早日將其新型療法帶給患者！
參考資料：
[1] Immuno-oncology biotech Kiromic BioPharma files for a $20 million IPO. Retrieved 2020-05-12, https://www.renaissancecapital.com/IPO-Center/News/68323/Immuno-oncology-biotech-Kiromic-BioPharma-files-for-a-$20-million-IPO
