作為全球首個獲批用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的生物制劑，注射用貝利尤單抗（belimumab）在中國的注冊再獲新進展。4月14日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）最新公示，葛蘭素史克（GSK）旗下注射用貝利尤單抗的上市申請擬納入優(yōu)先審評（受理號為JXSS2000003/4），理由是“兒童用藥納入優(yōu)先審評”。這意味著，兒童紅斑狼瘡首款創(chuàng)新療法有望加速在中國獲批上市。
貝利尤單抗是一種重組的完全人源化IgG2λ單克隆抗體，通過抑制B細(xì)胞的增殖及分化，誘導(dǎo)自身反應(yīng)性B細(xì)胞凋亡，從而減少血清中的自身抗體，達(dá)到治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的目的。早在2011年3月，貝利尤單抗（海外商品名：Benlysta）就得到了美國FDA的批準(zhǔn)。至2019年4月，該藥物再次獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療患有系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的兒童患者，成為FDA批準(zhǔn)的首款能夠治療兒童紅斑狼瘡患者的創(chuàng)新療法。
據(jù)悉，這款療法治療兒童患者的潛力在臨床試驗中得到了驗證。在一項研究里，93名罹患系統(tǒng)性紅斑狼瘡的兒童患者接受了長達(dá)52周的Benlysta靜脈輸注治療。研究人員們發(fā)現(xiàn)，相比接受安慰劑 + 標(biāo)準(zhǔn)療法的兒童患者，接受Benlysta + 標(biāo)準(zhǔn)療法的患者中，有更高比例達(dá)到了SLE緩解指數(shù)（SRI-4），即本研究的臨床終點。而且，治療組的兒童出現(xiàn)嚴(yán)重爆發(fā)（severe flare）的風(fēng)險更低，兩次爆發(fā)之間的間隔時間也更長。
在安全性上，兒童患者體內(nèi)的藥物動力學(xué)數(shù)據(jù)與成人中獲得的數(shù)據(jù)一致，最常見的副作用包括惡心、腹瀉、以及發(fā)燒。需要注意的是，患者經(jīng)常會出現(xiàn)輸注反應(yīng)，因此FDA建議在治療前，醫(yī)生為患者明確治療風(fēng)險，并提供抗組胺劑。在中國，注射用貝利尤單抗于2019年7月通過優(yōu)先審評在中國獲批，用于正在接受標(biāo)準(zhǔn)治療的活動性、自身抗體陽性的系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）成人患者，商品名為倍力騰。根據(jù)中國藥物臨床登記與信息公示平臺數(shù)據(jù)，目前在中國開展的貝利尤單抗的多項臨床研究已經(jīng)完成。
圖片來源：Chinadrugtrials網(wǎng)站系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自身免疫性疾病，目前還無法治愈。伴隨疾病的發(fā)展，患者會出現(xiàn)關(guān)節(jié)疼痛或腫脹、極度疲勞、無法解釋的發(fā)熱、皮膚起皮疹、以及器官受損等多種癥狀。盡管罹患系統(tǒng)性紅斑狼瘡的兒童患者并不多見，其病情發(fā)展卻比成人患者要來得更為猛烈。相比成年患者，兒童患者的腎臟和中樞神經(jīng)系統(tǒng)會更容易受到侵害，他們因此出現(xiàn)嚴(yán)重器官損傷和并發(fā)癥的風(fēng)險也來得更高。目前，兒童紅斑狼瘡患者的治療方案非常有限。
隨著GSK公司該款藥物被CDE擬納入優(yōu)先審評，意味著該藥物在中國用于治療兒童紅斑狼瘡的上市申請有望獲得加速批準(zhǔn)。希望這款藥物早日給更多兒童紅斑狼瘡患者帶來新的治療選擇。
