日前，在Bay Bridge Bio公司網(wǎng)站上發(fā)表的一篇文章概述了成功的生物醫(yī)藥初創(chuàng)公司的幾大共同點(diǎn)。這家公司致力于幫助科學(xué)家和企業(yè)家獲得工作和創(chuàng)建公司所需要的網(wǎng)絡(luò)和資源，這篇文章的作者Richard Murphey先生正是該公司的創(chuàng)始人。在這篇文章中，作者通過其公司的數(shù)據(jù)庫(kù)和IPO招股書，分析了從2018年第一季度到2019年第一季度成功上市的生物醫(yī)藥初創(chuàng)公司，最終得出了它們的幾大特點(diǎn)。
首先，無(wú)容置疑，它們都是開發(fā)治療嚴(yán)重未滿足醫(yī)療需求的藥物，例如癌癥，嚴(yán)重或被忽視的罕見疾病。
其次，它們都擁有新穎的生物/生化見解，幫助他們對(duì)疾病生物學(xué)或治療靶點(diǎn)達(dá)到更好的理解。如果這些公司正在就一個(gè)新的靶點(diǎn)開發(fā)藥物，那么直到他們可以在患者身上做試驗(yàn)，才會(huì)知道它的真實(shí)療效。這就需要很長(zhǎng)時(shí)間和很多資金的投入。雖然有時(shí)它在動(dòng)物或體外試驗(yàn)中表現(xiàn)出良好的療效，但在人體試驗(yàn)中的失敗風(fēng)險(xiǎn)依舊很高。如果他們正在開發(fā)一種靶向疾病主要驅(qū)動(dòng)因素的化學(xué)/生物制品，但一直被認(rèn)為是“不可成藥”的靶點(diǎn)，那么他們則需要思考如何用較少的投入，達(dá)到想要的治療效果。另外，這些公司都擁有與人體臨床結(jié)果相關(guān)的疾病模型，和非?？煽康?，具有數(shù)據(jù)支持的靶點(diǎn)信息。它們還擁有一個(gè)快速，可行的“經(jīng)濟(jì)型“臨床開發(fā)計(jì)劃，以獲得關(guān)于該藥物是否對(duì)人體有效的初步數(shù)據(jù)。降低臨床項(xiàng)目的成本和風(fēng)險(xiǎn)是非常重要的，而2/3期臨床試驗(yàn)的失敗將大大提高藥物的開發(fā)成本。在這方面，它們有時(shí)會(huì)以1/2期研究的生物標(biāo)志物來(lái)預(yù)測(cè)臨床結(jié)果，并明確定義藥物治療的患者群體。此外，還會(huì)通過美國(guó)FDA的加速審評(píng)，突破性療法認(rèn)定和快速通道資格等路徑加速藥物的獲批。
最后，它們擁有一種誠(chéng)實(shí)求真的文化。管理團(tuán)隊(duì)和投資人如果發(fā)現(xiàn)他們?cè)谘械寞煼]有效果，那么則傾向于盡早結(jié)束這一項(xiàng)目。這也就是為什么在處于發(fā)展早期的公司中，管理團(tuán)隊(duì)內(nèi)通常會(huì)有一位風(fēng)險(xiǎn)投資人來(lái)參與把控公司的大方向。
[1] What are the characteristics of the top biotech startups?, Retrieved Apr 10, 2020, from https://www.baybridgebio.com/blog/characteristics_top_startups.html
