疫情速遞
清華大學(xué)：5月底疫苗和抗體藥物可進(jìn)入動(dòng)物試驗(yàn)階段 FDA推出新冠病毒療法加速計(jì)劃 《JCEM》：服用固醇類藥物患者具有更高的感染COVID19風(fēng)險(xiǎn) 《細(xì)胞研究》：研究發(fā)現(xiàn)新冠病毒的膜融合能力超強(qiáng) 藥物開(kāi)發(fā)公司CytoDyn實(shí)驗(yàn)性癌癥和艾滋病藥物有望治療COVID-19 24小時(shí)投融資速遞 吉?jiǎng)P基因完成近4億元C輪融資，加速推動(dòng)創(chuàng)新診療產(chǎn)品開(kāi)發(fā) 生物技術(shù)公司MedGenome宣布完成5500萬(wàn)美元的新一輪融資 生物技術(shù)公司Pandion Therapeutics宣布完成8000萬(wàn)美元B輪融資 Rgenta完成2000萬(wàn)美元種子輪融資，致力于靶向RNA藥物開(kāi)發(fā) 近日Rgenta Therapeutics （以下簡(jiǎn)稱“Rgenta”）完成2000萬(wàn)美元的種子輪融資。本次融資由Boehringer Ingelheim Venture Fund（勃林格殷格翰風(fēng)險(xiǎn)投資）、經(jīng)緯中國(guó)共同領(lǐng)投，凱泰資本與聯(lián)想之星共同參與完成。Rgenta構(gòu)建了獨(dú)特的RNA相關(guān)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與篩選平臺(tái)，致力于針對(duì)疾病相關(guān)的靶點(diǎn)進(jìn)行靶向RNA藥物開(kāi)發(fā)，以解決臨床未滿足的需求。 AI生物疫苗公司邁科康完成近億元新一輪融資，探針資本擔(dān)任獨(dú)家財(cái)務(wù)顧問(wèn) 近日，國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的生物疫苗公司邁科康完成近億元人民幣的新一輪融資。本輪投資方為韓國(guó)投資伙伴（Korea Investment Partners），探針資本擔(dān)任獨(dú)家財(cái)務(wù)顧問(wèn)。 國(guó)內(nèi)外藥品審批動(dòng)態(tài) FDA批準(zhǔn)LFB創(chuàng)新血友病療法Sevenfact上市 魯抗醫(yī)藥OTC產(chǎn)品醋酸鈣顆粒獲批上市 中國(guó)醫(yī)藥非那雄胺片通過(guò)一致性評(píng)價(jià) 永太藥業(yè)鹽酸多西環(huán)素膠囊簡(jiǎn)略新藥申請(qǐng)獲FDA批準(zhǔn) 全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域最新動(dòng)態(tài) 新藥進(jìn)展 百濟(jì)神州ZW25用于乳腺癌和胃食管腺癌1b/2期臨床試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)首例患者給藥 百濟(jì)神州PD-1替雷利珠單抗注射液尿路上皮癌適應(yīng)癥即將獲批 制藥公司Mesoblast干細(xì)胞療法Ryoncil獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格 渤健公司富馬酸二甲酯腸溶膠囊上市申請(qǐng)擬納入優(yōu)先審評(píng) 華東醫(yī)藥米拉貝隆緩釋片擬進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)程序 太極集團(tuán)鹽酸嗎啡緩釋片獲批臨床 02 企業(yè)合作 第一三共與Ultragenyx達(dá)成協(xié)議，加速AAV基因療法研發(fā) 03 企業(yè)動(dòng)態(tài) 制藥公司Y-mAbs靶向抗體藥物naxitamab美國(guó)申請(qǐng)上市 制藥公司AVEO靶向抗癌藥tivozanib在美國(guó)申請(qǐng)上市 近日，制藥公司AVEO Oncology宣布已向FDA提交靶向抗癌藥Fotivda（tivozanib）的新藥申請(qǐng)（NDA），這是一種血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體酪氨酸激酶抑制劑（VEGFR-TKI），用于治療復(fù)發(fā)或難治性腎細(xì)胞癌（RCC）。tivozanib是一種口服、每日一次的血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）酪氨酸激酶抑制劑（TKI），由日本藥企協(xié)和麒麟發(fā)現(xiàn)，該藥已獲歐盟、挪威、新西蘭、冰島批準(zhǔn)用于晚期RCC成人患者。 生物技術(shù)公司GenScript推出新抗原特異性肽合成服務(wù)，用于精準(zhǔn)免疫腫瘤治療開(kāi)發(fā) FDA要求雷尼替丁產(chǎn)品全部下架 04 科研進(jìn)展 《Annals of Oncology》：最新癌癥早篩技術(shù)一次血檢可診斷50多種癌癥 《Nat Commun》：細(xì)胞自噬相關(guān)蛋白參與腦細(xì)胞分子運(yùn)輸?shù)男聶C(jī)制 《實(shí)驗(yàn)室研究》：不同腫瘤微環(huán)境表征多重離子束成像 《STM》：治療惡性前列腺癌的腫瘤免疫療法涉及特殊免疫激活標(biāo)志 《自然 通訊》華大基因研究成果揭示精神分裂新發(fā)患者腸道菌群特征
4月1日，在北京市新型冠狀病毒肺炎疫情防控工作新聞發(fā)布會(huì)上，清華大學(xué)科研院副院長(zhǎng)鄧寧介紹了清華大學(xué)抗疫攻關(guān)情況。鄧寧說(shuō)，張林琦團(tuán)隊(duì)研發(fā)的擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)病毒載體的腺病毒疫苗和mRNA單克隆抗體藥物取得重要進(jìn)展。已成功分離出200余株具有高效中和能力的抗新冠病毒單克隆抗體及其編碼基因。團(tuán)隊(duì)已啟動(dòng)與騰盛博藥、藥明康德的聯(lián)合攻關(guān)，5月底疫苗和抗體藥物均可進(jìn)入動(dòng)物安全性和有效性試驗(yàn)階段。
日前，美國(guó)FDA宣布，為COVID-19潛在療法制定了一項(xiàng)加速批準(zhǔn)計(jì)劃（CTAP）。該計(jì)劃將利用一切可用的資源，盡可能快速地把新療法帶給廣大患者，并同時(shí)評(píng)估其有效性。此外，F(xiàn)DA還將繼續(xù)支持正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，以便獲得有關(guān)藥物安全性和有效性的新證據(jù)。FDA表示，根據(jù)該機(jī)構(gòu)的評(píng)估，目前有10種療法正處于臨床驗(yàn)證階段，另有15種療法處于籌備臨床試驗(yàn)的階段。
日前，根據(jù)最新的一項(xiàng)研究，日常服用針對(duì)哮喘、過(guò)敏和關(guān)節(jié)炎等病癥的類固醇激素（糖皮質(zhì)激素）的患者群體可能無(wú)法產(chǎn)生正常的免疫反應(yīng)。在這種情況下，他們一旦感染COVID-19的病毒，則會(huì)處于更高的重癥風(fēng)險(xiǎn)。相關(guān)結(jié)果發(fā)表在《Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism》雜志上。
日前，復(fù)旦大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院、上海市公共衛(wèi)生臨床中心陸路和姜世勃團(tuán)隊(duì)，與中科院生物物理所孫飛和朱赟團(tuán)隊(duì)，以及中科院武漢病毒所石正麗團(tuán)隊(duì)，在著名期刊《細(xì)胞研究》上正式發(fā)表重要研究成果。他們首次解析了新冠病毒刺突蛋白（S）膜融合核心結(jié)構(gòu)域的晶體結(jié)構(gòu)，發(fā)現(xiàn)其與SARS病毒的這個(gè)部分相比，存在幾個(gè)關(guān)鍵的氨基酸變異，這導(dǎo)致新冠病毒的膜融合能力遠(yuǎn)強(qiáng)于SARS病毒。也就是說(shuō)，與SARS相比，新冠病毒進(jìn)入細(xì)胞的效率更高。他們還開(kāi)發(fā)了一個(gè)脂肽類藥物，可以有效阻斷新冠病毒等引起的膜融合，這種藥物甚至可以采用鼻腔給藥的方式預(yù)防病毒感染。
2020年4月1日，藥物開(kāi)發(fā)公司CytoDyn宣布，已向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）提交第二項(xiàng)臨床試驗(yàn)方案，用于治療COVID-19重癥患者。該公司目前正在輕、中度COVID-19患者中進(jìn)行II期試驗(yàn)。該試驗(yàn)將在相同的研究新藥（IND）批準(zhǔn)下進(jìn)行。該藥物為leronlimab，已在緊急IND下向紐約市地區(qū)醫(yī)療中心的10名重病COVID-19患者給藥。該藥物已被FDA授予兩種適應(yīng)癥的“快速通道”稱號(hào)：一是與HAART聯(lián)合治療HIV患者；二是轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌。
4月2日，吉?jiǎng)P基因醫(yī)學(xué)科技股份有限公司宣布完成近4億元C輪融資，新引進(jìn)投資方包括武漢人福生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)投資基金中心（有限合伙）、張江科技創(chuàng)投、潛龍譽(yù)瀚、浙江諸暨聯(lián)創(chuàng)永鈞股權(quán)投資合伙企業(yè)（有限合伙）、上海自貿(mào)區(qū)基金等五家機(jī)構(gòu)，老股東譜潤(rùn)投資管理的基金，創(chuàng)源InnoSpring參與。此外，銀行也為吉?jiǎng)P基因提供了足額貸款授信。本輪資金用于推動(dòng)以轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)為核心模型的創(chuàng)新診療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，助力解決中國(guó)特有、高發(fā)疾病的新藥研發(fā)難題。
4月1日，生物技術(shù)公司MedGenome宣布完成5500萬(wàn)美元的新一輪融資。本輪融資由Leap Investments領(lǐng)投，現(xiàn)有投資者Sofina和紅杉資本也參與了此次融資。融資資金將幫助公司擴(kuò)大印度各地基因檢測(cè)服務(wù)的可及性和可負(fù)擔(dān)性，加速藥物的研發(fā)。
4月1日，生物技術(shù)公司Pandion Therapeutics宣布完成8000萬(wàn)美元B輪融資。本輪融資由Access Biotechnology、Boxer Capital領(lǐng)投，新投資者包括RA Capital和OrbiMed。公司現(xiàn)有投資者Polaris Partners、Versant Ventures、Roche venture Fund、SR One、JDRF T1D Fund和BioInnovation capital均參與了此次融資。融資所得資金將用于支持公司產(chǎn)品線中多個(gè)候選產(chǎn)品的持續(xù)開(kāi)發(fā)，同時(shí)還將擴(kuò)大公司團(tuán)隊(duì)、完善基礎(chǔ)設(shè)施。
近日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)由法國(guó)生物技術(shù)公司LFB開(kāi)發(fā)的Sevenfact上市，用于治療和控制成人及12歲以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。這些患者體內(nèi)含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗體）。Sevenfact是一種人類凝血因子VIIa類似物。它生產(chǎn)方式非常獨(dú)特，是從通過(guò)基因工程改造的兔子的乳液中獲得。Sevenfact禁用于已知對(duì)兔或兔蛋白過(guò)敏的患者。
近日，魯抗醫(yī)藥新產(chǎn)品醋酸鈣顆粒正式通過(guò)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審批，成為國(guó)內(nèi)第三家獲批企業(yè)，該藥為魯抗制劑OTC產(chǎn)品，將在近期上市。醋酸鈣顆粒做為一種高效的鈣補(bǔ)充制劑，廣泛用于預(yù)防和治療鈣缺乏癥，如骨質(zhì)疏松、手足抽搐癥、骨發(fā)育不全、佝僂病以及兒童、妊娠和哺乳期婦女、絕經(jīng)期婦女。
4月1日，中國(guó)醫(yī)藥公布，公司下屬全資子公司天方藥業(yè)有限公司獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的化學(xué)藥品“非那雄胺片”兩份《藥品補(bǔ)充申請(qǐng)批件》，該藥品通過(guò)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)。非那雄胺是5α-還原酶抑制劑，上市規(guī)格為5mg和1mg，其中5mg規(guī)格商品適用于前列腺肥大男性患者治療已有癥狀的良性前列腺增生癥，可以改善癥狀，降低發(fā)生急性尿潴留的危險(xiǎn)性，以及減少手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)。1mg規(guī)格商品用于治療男性禿發(fā)（雄激素性禿發(fā)），能促進(jìn)頭發(fā)生長(zhǎng)并防止繼續(xù)脫發(fā)。
近日，永太科技發(fā)布公告，公司全資子公司永太藥業(yè)已收到FDA的通知，永太藥業(yè)向美國(guó)FDA申報(bào)的鹽酸多西環(huán)素膠囊簡(jiǎn)略新藥申請(qǐng)（ANDA）獲得批準(zhǔn)。鹽酸多西環(huán)素膠囊用于治療立克次體感染、性病、呼吸道感染、特定細(xì)菌感染、眼科感染、炭疽，對(duì)青霉素過(guò)敏者某些特定感染的替代治療，輔助治療急性腸道阿米巴病和嚴(yán)重痤瘡，并可用于預(yù)防瘧疾。
近日，生物制藥公司Zymeworks宣布，其合作伙伴百濟(jì)神州在一項(xiàng)1b/2期臨床試驗(yàn)中已實(shí)現(xiàn)首例患者給藥，該雙臂試驗(yàn)旨在評(píng)估Zymeworks的HER2靶向雙特異性抗體ZW25聯(lián)合化療用于治療一線轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性乳腺癌患者的組合，以及ZW25聯(lián)合化療以及百濟(jì)神州的抗PD-1抗體百澤安?（替雷利珠單抗注射液）用于治療一線轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性胃食管腺癌（GEA）患者的組合。根據(jù)Zymeworks與百濟(jì)神州達(dá)成的合作協(xié)議，Zymeworks將就此里程碑獲得一筆付款。
3月30日，百濟(jì)神州提交的替雷利珠單抗注射液用于既往接受過(guò)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）的上市申請(qǐng)進(jìn)入行政審批階段，有望近期獲批。替雷利珠單抗目前共有15項(xiàng)注冊(cè)性或潛在注冊(cè)性臨床試驗(yàn)正在開(kāi)展，覆蓋肺癌、肝癌、食管鱗狀細(xì)胞癌、胃癌等高發(fā)癌種。
4月1日，制藥公司Mesoblast宣布，F(xiàn)DA已接受其同種異體細(xì)胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA），用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）兒童患者。FDA同時(shí)授予該申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)將于今年9月30日前做出回復(fù)。
4月1日，渤健在中國(guó)提交的富馬酸二甲酯腸溶膠囊上市申請(qǐng)按優(yōu)先審評(píng)范圍（二）4款罕見(jiàn)病擬納入優(yōu)先審評(píng)程序。富馬酸二甲酯于2013年3月獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療多發(fā)性硬化癥，商品名為Tecfidera。
3月31日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站新增一則擬優(yōu)先審評(píng)藥品品種公示。杭州華東醫(yī)藥集團(tuán)浙江華義制藥有限公司申報(bào)的米拉貝隆緩釋片（劑型：片劑；規(guī)格：50mg），按“按優(yōu)先審評(píng)范圍（一）4款專利到期前1年的藥品生產(chǎn)申請(qǐng)”擬進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)。
4月1日，太極集團(tuán)發(fā)布晚間公告，公司控股子公司西南藥業(yè)近日收到國(guó)家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)的鹽酸嗎啡緩釋片（24h滲透泵型）的《臨床試驗(yàn)通知書》。鹽酸嗎啡緩釋片主要適用于其他鎮(zhèn)痛藥無(wú)效的，需要每天、連續(xù)不斷、長(zhǎng)期阿片類鎮(zhèn)痛治療的疼痛。
日前，第一三共宣布與Ultragenyx Pharmacetical達(dá)成了價(jià)值近3億美元的非排他性許可協(xié)議，將合作促進(jìn)基因療法產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)。合作協(xié)議顯示，Ultragenyx授予了第一三共基于AAV基因治療產(chǎn)品的HeLa PCL和HEK293瞬時(shí)轉(zhuǎn)染制造技術(shù)平臺(tái)的非專有許可權(quán)。
近日，生物制藥公司Y-mAbs宣布通過(guò)FDA的滾動(dòng)審評(píng)程序提交naxitamab治療復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）的工作已于3月31日完成。naxitamab是一種靶向GD2抗原的人源化單克隆抗體，通過(guò)與腫瘤表面的GD2抗原結(jié)合，能夠觸發(fā)抗體介導(dǎo)的細(xì)胞毒性反應(yīng)并激活免疫系統(tǒng)中的補(bǔ)體系統(tǒng)，從而達(dá)到殺傷腫瘤的效果。
2020年4月1日，生物技術(shù)公司GenScript USA宣布，為生物技術(shù)公司和制藥公司開(kāi)發(fā)個(gè)性化癌癥治療藥物的新抗原肽合成服務(wù)正式啟動(dòng)。該服務(wù)建立在GenScript過(guò)去一年的工作基礎(chǔ)上，為全球50多家領(lǐng)先的免疫腫瘤學(xué)公司生產(chǎn)2500個(gè)高難度的新抗原多肽。
4月1日，F(xiàn)DA發(fā)布通報(bào)，要求藥品制造商立即從市場(chǎng)上撤回所有雷尼替?。╮anitidine，Zantac）的處方藥和非處方（OTC）藥物。原因?yàn)檎谶M(jìn)行針對(duì)雷尼替丁的調(diào)查最新工作發(fā)現(xiàn)，該產(chǎn)品含有污染物N-亞硝基二甲胺（NDMA）。FDA已經(jīng)確認(rèn)，某些雷尼替丁產(chǎn)品中的污染雜質(zhì)會(huì)隨著時(shí)間的推移以及在高于室溫的條件下存儲(chǔ)而增加，并可能導(dǎo)致使用患者暴露于這種雜質(zhì)的不可接受的水平。
近日，液體活檢領(lǐng)域又有一項(xiàng)新技術(shù)取得重要進(jìn)展。頂級(jí)醫(yī)療研究機(jī)構(gòu)丹娜-法伯癌癥研究所和梅奧診所（Mayo Clinic）領(lǐng)銜的一項(xiàng)覆蓋數(shù)千名患者的研究中，一種創(chuàng)新血液檢測(cè)方法能夠高度準(zhǔn)確地檢測(cè)出50多種癌癥以及癌癥在體內(nèi)的起源，這可能有助于早期發(fā)現(xiàn)癌癥，尤其對(duì)于缺乏標(biāo)準(zhǔn)篩查方法的癌癥種類。研究最新發(fā)表在歐洲腫瘤學(xué)會(huì)（ESMO）和日本腫瘤學(xué)會(huì)（JSMO）旗下期刊Annals of Oncology。
近日，在一項(xiàng)研究中，來(lái)自科隆大學(xué)CECAD衰老研究中心的Natalia Kononenko實(shí)驗(yàn)室的科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)，自噬實(shí)際上還具有新的重要功能：參與細(xì)胞自噬的蛋白質(zhì)同時(shí)參與了細(xì)胞內(nèi)蛋白轉(zhuǎn)運(yùn)速度的調(diào)節(jié)。相關(guān)結(jié)果發(fā)表在最近的《nature communications》雜志上?？茖W(xué)家發(fā)現(xiàn)自噬的新功能表明，對(duì)患者自噬活性的治療性調(diào)節(jié)不僅可以促進(jìn)腦部廢物清除，還可以通過(guò)改變細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)系統(tǒng)的效率來(lái)改變認(rèn)知能力。
近日，生物技術(shù)公司IONpath宣布與百時(shí)美施貴寶共同在《自然》雜志子刊《實(shí)驗(yàn)室研究》發(fā)布文章。在這篇新文章中，作者展示了多重離子束成像（MIBI?）如何能夠通過(guò)提供細(xì)胞表型鑒定及其空間關(guān)系分析詳細(xì)描述各種腫瘤的特征。這項(xiàng)研究證明了除了表達(dá)免疫細(xì)胞亞群的PD-1和PD-L1之外，計(jì)算包括腫瘤和免疫細(xì)胞在內(nèi)的不同細(xì)胞亞群之間距離的可能性。這一領(lǐng)域的更多研究可能是為了支持免疫腫瘤學(xué)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)更好的結(jié)果。
日前，發(fā)表在《Science Translational Medicine》雜志上的研究結(jié)果表明，某些mCRPC患者可能會(huì)從免疫檢查點(diǎn)抑制劑中獲益，并為如何識(shí)別上述亞群患者提供了特異性的生物標(biāo)志物。主要作者Sharma表示，我們的研究結(jié)果表明，抗CTLA-4免疫檢查點(diǎn)治療值得進(jìn)行更多的研究，以制定可能改善轉(zhuǎn)移性前列腺癌患者生存的治療策略。
近日，深圳華大生命科學(xué)研究院與西安交通大學(xué)第一附屬醫(yī)院合作在Nature Communications發(fā)表研究結(jié)果。該研究首次對(duì)未用藥的精神分裂癥患者進(jìn)行宏基因組鳥(niǎo)槍法測(cè)序技術(shù)，分析了90例精神分裂癥患者和81例健康對(duì)照的糞便微生物，鑒定出83種與該疾病相關(guān)的菌種。本研究充分展示了宏基因組鳥(niǎo)槍法測(cè)序和關(guān)聯(lián)分析方法在微生物-腦軸領(lǐng)域研究的重要性。同時(shí)該研究團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)圍繞精神疾病與人體共生微生物的關(guān)系進(jìn)行更加深入的研究。
