今日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)由法國(guó)公司LFB Biotechnology開(kāi)發(fā)的Sevenfact上市，用于治療和控制成人及12歲以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。這些患者體內(nèi)含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗體）。Sevenfact是一種人類(lèi)凝血因子VIIa類(lèi)似物。它生產(chǎn)方式非常獨(dú)特，是從通過(guò)基因工程改造的兔子的乳液中獲得。Sevenfact禁用于已知對(duì)兔或兔蛋白過(guò)敏的患者。
A型和B型血友病分別是凝血因子VIII或IX功能障礙或缺乏所致的先天性出血性疾病。血友病患者在受傷或手術(shù)后，出血時(shí)間可能比其他人長(zhǎng)。他們的肌肉，關(guān)節(jié)和器官也可能會(huì)出現(xiàn)自發(fā)出血，這可能會(huì)危及生命。體內(nèi)產(chǎn)生抑制因子的患者可能對(duì)因子VIII或IX的替代療法沒(méi)有響應(yīng)。在這些情況下，給予Sevenfact等產(chǎn)品，可繞過(guò)凝血因子VIII和凝血因子IX介導(dǎo)的凝血過(guò)程，促進(jìn)血液凝集并控制出血。
Sevenfact的活性成分是人類(lèi)凝血因子VII的重組類(lèi)似物，在基因工程改造的兔子的乳腺中表達(dá)，并分泌到兔的乳汁中。乳汁純化和加工過(guò)程中，因子VII轉(zhuǎn)化為活化的因子VIIa。用于生產(chǎn)Sevenfact的基因工程兔中的重組DNA構(gòu)建體獲得了FDA獸醫(yī)醫(yī)學(xué)中心（Center for Veterinary Medicine）的批準(zhǔn)。
FDA獸醫(yī)醫(yī)學(xué)中心主任Steven M. Solomon先生說(shuō)：“基于對(duì)科學(xué)證據(jù)的綜合分析，F(xiàn)DA確定插入兔子基因組的重組DNA對(duì)動(dòng)物和處理兔子的人是安全的，并能有效地導(dǎo)致人凝血因子VII蛋白在兔子乳汁中表達(dá)。FDA還根據(jù)《國(guó)家環(huán)境政策法案》認(rèn)定，批準(zhǔn)申請(qǐng)不會(huì)對(duì)環(huán)境產(chǎn)生重大影響。”
Sevenfact的安全性和有效性獲得一項(xiàng)臨床研究的數(shù)據(jù)支持，該研究評(píng)估了27位攜帶凝血因子抑制因子的A型或B型血友病患者。試驗(yàn)結(jié)果表明，對(duì)于輕度或中度出血事件，采用較低劑量（75 μg/kg）和較高劑量（225 μg/kg）Sevenfact治療成功的比例約為86%。
FDA生物制品評(píng)估和研究中心主任Peter Marks博士說(shuō)：“今天的批準(zhǔn)為控制體內(nèi)已出現(xiàn)凝血因子抑制因子的成人和青少年血友病患者提供了另一種治療選擇。Sevenfact是首個(gè)從基因工程改造的兔子中獲得凝血活性蛋白的血友病療法。這一批準(zhǔn)是我們努力推進(jìn)安全的生物技術(shù)創(chuàng)新，支持患者健康的重要范例?！?/span>
參考資料：
[1] FDA Approves Additional Treatment for Adults and Adolescents with Hemophilia A or B and Inhibitors. Retrieved April 1, 2020, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors?utm_campaign=040120_PR_FDA%20Approves%20Additional%20Treatment%20for%20Hemophilia%20A%20or%20B%20and%20Inhibitors&utm_medium=email&utm_source=Eloqua
