今日，Aspen Neuroscience公司宣布完成7000萬美元A輪融資，以推進(jìn)其首款自體干細(xì)胞療法的開發(fā)，治療帕金森病患者。Aspen是全球?yàn)閿?shù)不多的幾家為帕金森病患者提供自體神經(jīng)元替代療法的公司之一，這家由世界著名干細(xì)胞科學(xué)家Jeanne F. Loring博士參與創(chuàng)建的公司到底有何過人之處？
該公司旨在用干細(xì)胞來重建患者受損的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。它可以將患者的皮膚細(xì)胞變成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，而這種細(xì)胞可以變?yōu)轶w內(nèi)任何細(xì)胞類型，包括治療帕金森病的多巴胺能神經(jīng)元。這種自體細(xì)胞療法的另一個(gè)優(yōu)勢(shì)在于，它不會(huì)產(chǎn)生排斥反應(yīng)，使患者不需要額外接受免疫抑制藥物的治療。此外，該公司還利用其創(chuàng)新基因組方法和專有的機(jī)器學(xué)習(xí)工具來把控藥物質(zhì)量，通過防止任何有害基因突變的發(fā)生，讓每種細(xì)胞系能夠成為安全有效的藥物。
自體細(xì)胞療法與同種異體療法的比較（圖片來源：Aspen Neuroscience官網(wǎng)）該公司治療散發(fā)性帕金森病的首款候選藥物ANPD001目前正在臨床前評(píng)估中，以支持其IND申請(qǐng)的遞交。另一款基因編輯的自體神經(jīng)元療法ANPD002也正在開發(fā)中，治療特定的帕金森病患者。這類患者編碼葡萄糖腦苷脂酶（GBA）的基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致GBA缺失。Aspen Neuroscience首席執(zhí)行官Howard Federoff博士表示：“我們的使命是為帕金森病患者開發(fā)一種改變疾病進(jìn)程的自體神經(jīng)元療法?！?/span>
題圖來源：Aspen Neuroscience官網(wǎng)[1] Aspen Neuroscience Announces $70 Million Series A Financing Led by OrbiMed to Advance Development of the First Autologous Neuron Replacement Therapy to Treat Parkinson Disease, Retrieved Apr 1, 2020, from https://www.biospace.com/article/releases/aspen-neuroscience-announces-70-million-series-a-financing-led-by-orbimed-to-advance-development-of-the-first-autologous-neuron-replacement-therapy-to-treat-parkinson-disease/?s=62
