首款靶向BCMA的CAR-T療法要來了，BMS遞交上市申請

2020-04-01 11:14:49
今日，百時(shí)美施貴寶（BMS）和bluebird bio公司聯(lián)合宣布，已向美國FDA遞交其CAR-T療法idecabtagene vicleucel（ide-cel，又名bb2121）的生物制品許可申請（BLA），用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者。新聞稿指出，ide-cel是首款遞交上市申請的靶向BCMA的CAR-T療法。


MM是一種惡性的漿細(xì)胞疾病，其特征為骨髓漿細(xì)胞異常增生，并伴有單克隆免疫球蛋白過度生成。異常漿細(xì)胞在骨髓中聚集，可在體內(nèi)多處骨組織形成腫瘤。這些細(xì)胞不僅無法行使正常功能，產(chǎn)生的抗體還會導(dǎo)致骨髓無法生成健康的血細(xì)胞。除此之外，患者還會伴有多發(fā)性溶骨性損害、高鈣血癥、貧血、腎臟損害。盡管目前多發(fā)性骨髓瘤具有多種療法，但仍然會有很多患者對所有獲批療法產(chǎn)生抗性，發(fā)展創(chuàng)新療法治療多發(fā)性骨髓瘤十分重要。

B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）是一種在多發(fā)性骨髓瘤的癌細(xì)胞上普遍表達(dá)的蛋白質(zhì)，它是這種侵襲性血液癌癥的重要潛在靶點(diǎn)。ide-cel可以識別并與多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞表面的BCMA結(jié)合，進(jìn)而導(dǎo)致CAR-T細(xì)胞增殖和分化，并隨后對表達(dá)BCMA的細(xì)胞進(jìn)行殺傷。此前，ide-cel已獲得FDA授予的突破性療法資格，并獲得歐洲藥品管理局的PRIME認(rèn)定。
 

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▲Ide-cel的主要療效數(shù)據(jù)（圖片來源：參考資料[2]）

該項(xiàng)上市申請的遞交是基于名為KarMMa的關(guān)鍵性單臂、開放標(biāo)簽2期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，參與該試驗(yàn)的R/R MM患者都已經(jīng)至少接受過免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiD）、蛋白酶體抑制劑（PI）、和抗CD38抗體的治療，并且對療法產(chǎn)生耐藥性。其中94%的患者對抗CD38抗體療法產(chǎn)生耐藥性，84%的患者具有三重耐藥性。試驗(yàn)結(jié)果表明，在總計(jì)128名能夠評估療效的患者中，患者的客觀緩解率（ORR）達(dá)到73.4%，完全緩解率（CR）達(dá)到31.3%。在中位隨訪時(shí)間為11.3個(gè)月時(shí)，這些患者的無進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)到8.6個(gè)月。

我們預(yù)祝ide-cel可以順利上市，造福廣大有需要的患者！

參考資料：
[1] Bristol Myers Squibb and bluebird bio Announce Submission of Biologics License Application (BLA) for Anti-BCMA CAR T Cell Therapy Idecabtagene Vicleucel (Ide-cel, bb2121) to FDA, Retrieved March 31, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200331005194/en
[2] Bristol-Myers Squibb and bluebird bio Announce Positive Top-line Results from the Pivotal Phase 2 KarMMa Study of Ide-cel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. Retrieved March 31, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20191206005463/en/Bristol-Myers-Squibb-bluebird-bio-Announce-Positive-Top-line