今日，基因療法公司Affinia Therapeutics宣布完成6000萬(wàn)美元A輪融資，以推進(jìn)其腺相關(guān)病毒（AAV）載體和基因療法平臺(tái)的開(kāi)發(fā)，并針對(duì)肌肉和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病開(kāi)發(fā)變革性療法。Atlas Venture參與領(lǐng)投了本輪融資。
該公司專有的AAV載體平臺(tái)使研究人員能夠系統(tǒng)地設(shè)計(jì)具有顯著組織靶向和其他特性的新型AAV載體和基因療法。這一平臺(tái)是在Grousbeck基因治療中心開(kāi)發(fā)，并根據(jù)AAV9的發(fā)明人之一，哈佛醫(yī)學(xué)院教授Lon Vandenberghe博士的進(jìn)一步研究發(fā)展而來(lái)。該公司已從馬薩諸塞州眼耳醫(yī)院和龍沙（Lonza）公司獲得了該技術(shù)的研發(fā)許可。Vandenberghe博士和他的團(tuán)隊(duì)成功開(kāi)發(fā)了包含幾千種新型AAV載體的文庫(kù)，名為AAVSmartLibraries。這個(gè)文庫(kù)里的每個(gè)載體都可以根據(jù)研究人員感興趣的不同參數(shù)進(jìn)行篩選，其中包括組織嗜性（病毒容易感染哪些組織），制造產(chǎn)量，以及人體中預(yù)先存在的免疫力。每次文庫(kù)篩選的結(jié)果能夠提供對(duì)載體結(jié)構(gòu)功能關(guān)系的洞見(jiàn)，從而讓合理設(shè)計(jì)創(chuàng)新載體和基因療法成為可能，顯著提高療法特性。新聞稿指出，該公司可能擁有世界上最大的功能性AAV載體庫(kù)。
Lon Vandenberghe博士（圖片來(lái)源：參考資料[2]）
Vandenberghe博士表示，該公司將互補(bǔ)的專業(yè)知識(shí)匯集在一起，使他們能夠?yàn)锳AV載體、啟動(dòng)子和基因療法共同實(shí)現(xiàn)合理的設(shè)計(jì)。通過(guò)利用合成和系統(tǒng)生物學(xué)，以及高通量篩選，組織和單細(xì)胞分離技術(shù)，他們希望可以開(kāi)發(fā)出目前患者急需的藥物，并改善現(xiàn)有的治療標(biāo)準(zhǔn)。“我們利用專有的平臺(tái)，系統(tǒng)地設(shè)計(jì)具有顯著靶向特性的新型AAV載體和基因療法，這為基因療法樹(shù)立了新的標(biāo)準(zhǔn)，”Affinia首席執(zhí)行官Rick Modi先生說(shuō)：“我們很高興可以與這些杰出的投資機(jī)構(gòu)合作，它們的支持幫助我們將開(kāi)發(fā)平臺(tái)和候選產(chǎn)品推向臨床，并盡快帶給有需要的患者?！?/span>
[1] Affinia Therapeutics Raises $60M in Series A Financing to Advance Rational Design AAV Platform and Transformative Gene Therapies, Retrieved Mar 31, 2020, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/03/31/2009133/0/en/Affinia-Therapeutics-Raises-60M-in-Series-A-Financing-to-Advance-Rational-Design-AAV-Platform-and-Transformative-Gene-Therapies.html[2] Can a pair of top AveXis alumni steer a new gene therapy upstart to R&D glory? 3 VCs bet $60M on it, Retrieved Mar 31, 2020, from https://endpts.com/can-a-pair-of-top-avexis-alumni-steer-a-new-gene-therapy-upstart-to-rd-glory-3-vcs-bet-60m-on-it/
