近日，美國著名媒體《快公司》Fast company公布了2020年度最具創(chuàng)新力的生物技術(shù)公司榜單，這份榜單表彰了在當(dāng)今快速變化的世界中對行業(yè)和社會(huì)產(chǎn)生了深遠(yuǎn)影響的企業(yè)。該榜單中有9家是醫(yī)藥類公司。下面，讓我們來看一下這些公司有何特別之處？
自2014年埃博拉病毒爆發(fā)，默沙東公司便開始發(fā)現(xiàn)并開發(fā)用于預(yù)防埃博拉病毒引起疾病的疫苗。疫情期間，它曾向剛果運(yùn)送了25萬多劑Ervebo疫苗。榜單信息指出，該疫苗已被證實(shí)可以將接觸埃博拉病毒的人的死亡率降低至少88%。去年12月底，美國FDA已批準(zhǔn)Ervebo疫苗上市。Ervebo是由改造過的水皰性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒表面的重要糖蛋白組成。VSV可以使一些家畜患病，但對人類無害。病毒通過產(chǎn)生輕度感染來激活免疫系統(tǒng)，使后者產(chǎn)生針對埃博拉蛋白的抗體。此前，在《柳葉刀》期刊上發(fā)表的一項(xiàng)研究表明，Ervebo可以將預(yù)防效果維持兩年之久。上榜理由：開發(fā)產(chǎn)后抑郁癥治療方法
Sage Therapeutics公司開發(fā)的Zulresso（brexanolone）是第一款針對產(chǎn)后抑郁癥（PPD）的獲批療法，也是SAGE公司第一款獲得FDA批準(zhǔn)的療法。目前的抗抑郁藥物需要數(shù)周才能見效，而接受Zulresso治療的患者在三天內(nèi)就可以獲得顯著改善。這對于產(chǎn)后患者來說是非常重要的，因?yàn)檫@是新晉母親與她的孩子建立關(guān)系的關(guān)鍵時(shí)期。Zulresso是一種GABAA受體的別構(gòu)調(diào)節(jié)劑，它可以調(diào)節(jié)神經(jīng)突觸內(nèi)和突觸外GABAA受體的功能。對神經(jīng)遞質(zhì)受體的別構(gòu)調(diào)節(jié)能夠?qū)⑹荏w活性調(diào)節(jié)到不同水平，而不是完全激活或者抑制受體。GABAA受體和NMDA受體分別起到抑制和刺激大腦神經(jīng)元產(chǎn)生神經(jīng)沖動(dòng)的作用。這兩種受體活性之間的失衡是導(dǎo)致抑郁癥等多種精神疾病的原因。Zulresso能夠有效和安全地恢復(fù)GABAA受體和NMDA受體活性之間的平衡。Zulresso曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定和EMA授予的PRIME藥品認(rèn)定。
2019年，Vertex Pharmaceuticals公司開發(fā)的創(chuàng)新療法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）獲得美國FDA的批準(zhǔn)，治療12歲以上的囊性纖維化（CF）患者。這些患者的CFTR基因上至少出現(xiàn)一個(gè)F508del基因突變。這一批準(zhǔn)，讓6000名攜帶一個(gè)F508del基因突變和一個(gè)最小功能突變的患者首次獲得靶向CF致病機(jī)制的創(chuàng)新療法。Trikfta被EvaluatePharma列為2024年10大重磅藥物之首。它具有治療90%囊性纖維化患者的潛力。目前，這種遺傳病患者的預(yù)期壽命為44年，它會(huì)導(dǎo)致肺部粘液的堆積，進(jìn)而使患者呼吸困難。在超過400位患者的試驗(yàn)中，與安慰劑相比，Trikafta顯著改善了患者的肺功能，表現(xiàn)為一秒用力呼氣容積占預(yù)期值的百分比（ppFEV1）的平均絕對值與基線相比，改善了13.8%。
上榜理由：開發(fā)可佩戴電子刺激設(shè)備治療偏頭痛
以色列公司Theranica Bioelectronics開發(fā)的Nerivio使用電脈沖來緩解偏頭痛。該設(shè)備可環(huán)繞患者上臂，并由一個(gè)應(yīng)用程序來控制。據(jù)報(bào)道，它可幫助66.7％的患者實(shí)現(xiàn)疼痛緩解。上榜理由：開發(fā)可增加飽腹感的水溶膠來控制體重
Gelesis公司開發(fā)的“first-in-class”水溶膠療法Plenity于去年4月獲得美國FDA的批準(zhǔn)上市，用于與飲食和鍛煉相結(jié)合，幫助BMI在25-40 kg/m2的成人控制體重。通常BMI超過25被認(rèn)為屬于超重，而BMI超過30被認(rèn)為患有肥胖癥。值得注意的是，這款處方產(chǎn)品的適用人群非常廣泛，可能有超過上百萬超重人群可以使用。以往的減肥藥通過靶向大腦中的神經(jīng)回路來抑制食欲或者刺激飽腹感。而Plenity是一種口服的水溶膠，它將兩種天然成分——改造過的纖維素和檸檬酸交聯(lián)在一起。Plenity顆粒進(jìn)入胃部之后能夠迅速吸水形成一種三維結(jié)構(gòu)。它的質(zhì)地和咀嚼過的食物非常類似，能夠與食物混合在一起，占去胃容量的四分之一，引發(fā)飽腹感，但卻不會(huì)提供任何熱量。當(dāng)這種水溶膠運(yùn)行到大腸時(shí)，會(huì)被大腸中的酶部分分解，從而丟失水溶膠的3維結(jié)構(gòu)。釋放出的水能夠被大腸重新吸收，而剩下的纖維素則會(huì)被排出體外。上榜理由：減少燒傷患者35%的皮膚細(xì)胞移植需求
Avita Medical公司開發(fā)的皮膚細(xì)胞噴霧劑于2019年1月在美國獲批上市。在此前的研究中，該產(chǎn)品將燒傷患者的住院時(shí)間縮短了30％，將費(fèi)用減少了30％，并減少了35％的手術(shù)需求。上榜理由：開發(fā)出第一款可編程的藥物輸送吸入裝置
2019年，Syqe開發(fā)的吸入器作為一種可結(jié)合大麻的醫(yī)療器械，獲得了以色列衛(wèi)生部的全球首個(gè)監(jiān)管批準(zhǔn)。它的技術(shù)可以通過吸入方式來精準(zhǔn)地輸送各種治療分子，旨在以盡可能快的方式減輕患者痛苦。目前，Syqe正在開發(fā)多種分子，以治療疼痛、中樞神經(jīng)系統(tǒng)紊亂、焦慮和白血病等。上榜理由：啟動(dòng)最大的單種群基因組學(xué)研究
2019年，Intermountain Healthcare宣布與Decode Genetics達(dá)成合作，開展有史以來最大規(guī)模的單種群基因組學(xué)（single-population genomics）研究，旨在尋找基因組學(xué)與疾病之間的聯(lián)系。
AbCellera致力于開發(fā)治療性抗體，以利用人體自身免疫系統(tǒng)對抗癌癥，關(guān)節(jié)炎，疼痛和其他疾病。目前，它的抗體發(fā)現(xiàn)技術(shù)已作為美國國防高級(jí)研究計(jì)劃局（DARPA）流行病預(yù)防平臺(tái)的一部分，加入到對抗新型冠狀病毒的隊(duì)伍中來。
[1] These are the most innovative biotechnology companies of 2020, Retrieved March 11, 2020, fromhttps://www.fastcompany.com/90457808/biotech-most-innovative-companies-2020
