今日，Kuur Therapeutics公司宣布與貝勒醫(yī)學(xué)院（Baylor College of Medicine，BCM），貝勒細(xì)胞與基因療法中心（Baylor’s Center for Cell and Gene Therapy）達(dá)成合作，將利用Kuur公司的創(chuàng)新嵌合抗原受體天然殺傷T細(xì)胞（CAR-NKT）技術(shù)平臺(tái)開發(fā)“即用型”抗癌療法。目前，該公司已獲得貝勒醫(yī)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的資金支持。
NKT細(xì)胞是先天性T淋巴細(xì)胞，主要存在于肝臟和骨髓等組織中。它們是一群細(xì)胞表面既有T細(xì)胞受體（TCR），又有NK細(xì)胞受體的特殊T細(xì)胞亞群，能產(chǎn)生大量的細(xì)胞因子。目前，同種異體療法的挑戰(zhàn)之一是向患者注入供體來源的淋巴細(xì)胞會(huì)誘發(fā)移植物抗宿主?。℅vHD），這是一種潛在的威脅生命的疾病。而Kuur公司的CAR-NKT技術(shù)平臺(tái)中使用的NKT細(xì)胞具有不變的T細(xì)胞受體，無法區(qū)分自身組織和非自身組織，因此不會(huì)引發(fā)GvHD，進(jìn)而解決了同種異體療法的這一局限。Kuur公司的CAR-NKT細(xì)胞還經(jīng)過工程設(shè)計(jì)，可以分泌IL-15（白細(xì)胞介素15），從而增強(qiáng)其抗腫瘤活性，并延長(zhǎng)了治療持久性。該平臺(tái)最初由貝勒實(shí)驗(yàn)室的首席研究員Leonid Metelitsa博士開發(fā)，并由貝勒醫(yī)學(xué)院獨(dú)家授權(quán)給Kuur公司。Kuur公司將利用此次獲得的資金支持其兩項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)的開發(fā)，分別是旨在評(píng)估靶向GD2的自體細(xì)胞療法CMD-501在治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中療效與安全性的GINAKIT 2研究，以及旨在評(píng)估靶向CD19的同種異體細(xì)胞療法CMD-502在治療惡性血液腫瘤患者中療效與安全性的ANCHOR研究。目前，GINAKIT 2研究正在招募患者。ANCHOR研究的IND申請(qǐng)最近也已獲得美國(guó)FDA的批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)將于今年上半年進(jìn)行首例患者治療。部分資金還將支持其它同種異體CAR-NKT療法的臨床前開發(fā)，治療肝細(xì)胞癌患者。
“我們正在為將療法推進(jìn)到臨床階段做最后的準(zhǔn)備。我們相信同種異體療法有望釋放CAR療法的廣泛治療潛力，”Kuur首席執(zhí)行官Kevin K Boyle先生說：“與治療患者的‘個(gè)體化’自體CAR療法相比，我們開發(fā)的療法可以立即進(jìn)行治療，且制造成本更低?！?/span>“我們的目標(biāo)是改變癌癥患者的生活，我很高興可以與Kuur團(tuán)隊(duì)一起實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，”BCM首席研究員Leonid Metelitsa博士說：“NKT技術(shù)平臺(tái)是在我們的實(shí)驗(yàn)室中開發(fā)的，并與BCM和德克薩斯兒童醫(yī)院合作進(jìn)行了首次人體試驗(yàn)。我相信，它為治療惡性腫瘤的新一代即用型CAR療法提供了獨(dú)特的開發(fā)平臺(tái)?！?/span>
[1] Kuur Therapeutics Launches to Develop and Commercialize “Off-the-shelf” CAR-NKT Cell Therapies Targeting Hematological and Solid Tumors，Retrieved March 10，2020，from https://www.businesswire.com/news/home/20200310005778/en
